Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование рекомбинантного фактора фон Виллебранда (рФВ) у детей и взрослых участников с тяжелой болезнью фон Виллебранда (БВ)

13 августа 2025 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Фаза 3b, проспективное, открытое, неконтролируемое, многоцентровое исследование долгосрочной безопасности и эффективности рФВ у детей и взрослых с тяжелой болезнью фон Виллебранда (БВ)

Основная цель исследования — проверить эффективность профилактики рФВ (вониког альфа) на основе годовой частоты кровотечений (ККА) спонтанных (не связанных с травмой) эпизодов кровотечения у детей и взрослых в течение первых 12 месяцев, получавших исследуемое лечение.

Участники будут лечиться рФВ не более 3 лет. Их болезнь фон Виллебранда будет лечиться в соответствии с указаниями по дозировке исследовательского продукта (IP).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

38

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Германия
      • Frankfurt, Германия
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Германия
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Испания
      • Alicante, Испания, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Италия
      • Florence, Италия, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Италия
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Италия
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Италия, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Россия
      • Kemerovo, Россия, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Россия, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Турция (Туркие), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Турция (Туркие), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Франция
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Франция
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Франция, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Участник не будет считаться подходящим для участия в исследовании, если он не соответствует всем приведенным ниже критериям.

Участники, завершившие исследование 071301 или исследование 071102 (или участники, завершившие хирургическое лечение руки в исследовании 071102 и желающие продолжить лечение по требованию (OD)) и желающие немедленно перейти в это исследование, должны соответствовать следующим требованиям. 2 критерия для участия в этом исследовании:

  • Если женщина детородного возраста имеет отрицательный результат анализа крови/мочи на беременность при скрининге и соглашается применять высокоэффективные меры контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования.
  • Участник и/или законный представитель желает и может соблюдать требования протокола.

Новые участники (группа 4), которые соответствуют 2 вышеуказанным и ВСЕМ следующим дополнительным критериям, имеют право на участие в этом исследовании:

- Участник имеет задокументированный диагноз тяжелой болезни фон Виллебранда (БВ) (исходный фактор фон Виллебранда: ристоцетиновый кофактор (VWF:RCo) <20 международных единиц на децилитр [МЕ/дл]) с историей необходимости заместительной терапии с фактором фон Виллебранда (vWF) концентрат для остановки кровотечения:

  • Тип 1 (ФВ:RCo <20 МЕ/дл) или,
  • Тип 2А (подтвержденный мультимерным паттерном), Тип 2В (диагностированный по генотипу), Тип 2М или,
  • Тип 3 (антиген фактора фон Виллебранда (VWF:Ag) меньше или равен (<=) 3 МЕ/дл).

Диагноз подтверждается генетическим тестированием и мультимерным анализом, задокументированным в истории болезни или при скрининге.

  • Участник получал терапию OD продуктами VWF в течение не менее 12 месяцев, и исследователь рекомендует профилактическое лечение.
  • У участницы было больше или равно (>=) 3 задокументированных спонтанных кровотечений (не включая меноррагию), требующих лечения ФВ за последние 12 месяцев.
  • У участника есть доступные записи, которые надежно оценивают тип, частоту и лечение эпизодов кровотечения в течение как минимум 12 месяцев, предшествующих зачислению; Должны быть собраны ретроспективные данные за период до 24 месяцев, если таковые имеются.
  • Участнику >=12 лет на момент скрининга и имеет индекс массы тела >=15, но <40 кг на квадратный метр (кг/м^2).

Критерий исключения:

Участник будет исключен из исследования при соблюдении любого из следующих критериев исключения.

  • У участника был диагностирован БВ типа 2N, псевдоБВ или другое наследственное или приобретенное нарушение свертывания крови, отличное от БВ (например, качественные и количественные нарушения тромбоцитов или повышенное протромбиновое время (ПВ)/международное нормализованное отношение [МНО] >1,4).
  • У участника есть история или наличие ингибитора фактора Виллебранда при скрининге.
  • У участника в анамнезе или имеется ингибитор фактора VIII (FVIII) с титром >=0,4 единиц Бетесда (BU) (согласно модифицированному анализу Bethesda, модифицированному Неймегеном) или >=0,6 BU (согласно анализу Bethesda).
  • Участник имеет известную гиперчувствительность к любому из компонентов исследуемых препаратов, например белкам мыши или хомяка.
  • В анамнезе участника имеются иммунологические нарушения, за исключением сезонного аллергического ринита/конъюнктивита, легкой астмы, пищевой аллергии или аллергии на животных.
  • У участника есть история болезни тромбоэмболии.
  • Участник является вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) положительным с абсолютным количеством хелперных Т-клеток (CD4) <200/кубических миллиметров (мм^3).
  • У участника было диагностировано серьезное заболевание печени в соответствии с медицинской оценкой исследователем текущего состояния участника или истории болезни или о чем свидетельствует, помимо прочего, любое из следующего: аланинаминотрансфераза (АЛТ) в сыворотке более чем в 5 раз превышает верхний предел нормы. ; гипоальбуминемия; гипертензия портальной вены (например, наличие необъяснимой спленомегалии, варикозное расширение вен пищевода в анамнезе) или цирроз печени, классифицированный как класс B или C по Чайлд-Пью.
  • У участника было диагностировано заболевание почек с уровнем креатинина в сыворотке (CR)> = 2,5 миллиграмма на децилитр (мг / дл).
  • У участника количество тромбоцитов <100 000/мл при скрининге.
  • Участник получал лечение иммуномодулирующим препаратом, за исключением местного лечения (например, мази, назальные спреи), в течение 30 дней до подписания информированного согласия (или согласия, если это уместно).
  • На момент регистрации участница беременна или кормит грудью.
  • У участника есть заболевания шейки матки или матки, вызывающие меноррагию или метроррагию (включая инфекцию, дисплазию).
  • Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием другого исследуемого продукта (IP) или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации или планируется участвовать в другом клиническом исследовании с использованием IP или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
  • У участника прогрессирующее смертельное заболевание и/или ожидаемая продолжительность жизни менее 15 месяцев.
  • Для новых участников OD участнику запланировано хирургическое вмешательство.
  • Участник определяется исследователем как неспособный или не желающий сотрудничать с процедурами исследования.
  • У участника есть психическое состояние, из-за которого он/она не может понять характер, объем и возможные последствия исследования и/или свидетельство отказа от сотрудничества.
  • Участник является членом исследовательской группы или находится в зависимых отношениях с одним из членов исследовательской группы, включая близких родственников (т. е. детей, партнера/супруга, братьев, сестер и родителей), а также сотрудников.

Критерии отсрочки Только для когорты 4, если у участника наблюдаются эпизоды острого кровотечения или острое заболевание (например, грипп, гриппоподобный синдром, аллергический ринит/конъюнктивит и несезонная астма), визит для скрининга будет отложен до тех пор, пока участник выздоровел. Для всех остальных участников визит в конце исследования (EOS) для 071102 или 071301 будет завершен в соответствии с протоколом, а заполненный EOS в исследовании 071102 или 071301 также будет служить скрининговым визитом для этого продолжающегося исследования (SHP677-304).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: По запросу, по требованию
Участники получат рекомбинантный фактор фон Виллебранда (рФВ) (с ADVATE или без него).
Биологический: рФВ
Рекомбинантный фактор фон Виллебранда
Другие имена:
  • Вонвенди
  • Вониког альфа
Биологический: рФVIII
Рекомбинантный фактор VIII
Другие имена:
  • ПРЕИМУЩЕСТВА
  • Октоког альфа
Экспериментальный: Профилактика
Участники получат рекомбинантный фактор фон Виллебранда (рФВ).
Биологический: рФВ
Рекомбинантный фактор фон Виллебранда
Другие имена:
  • Вонвенди
  • Вониког альфа
Биологический: рФVIII
Рекомбинантный фактор VIII
Другие имена:
  • ПРЕИМУЩЕСТВА
  • Октоког альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Спонтанная годовая скорость кровотечения (SABR)
Временное ограничение: До 12 месяцев
SABR был получен как [количество обработанных кровотечений] / [продолжительность за годы]. Кровотечение с неизвестной причинностью считалось спонтанным. Кровотечения были классифицированы на основе оценки причины исследователя. Сообщалось о SABR в течение первых 12 месяцев профилактического лечения RVWF (vonicog alfa).
До 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с возникающими нежелательными явлениями лечения (TEAE) и серьезными чаевыми
Временное ограничение: До 5,8 лет
Неблагоприятное событие (AE): любое неблагоприятное медицинское явление у участника, введенного в фармацевтический продукт; Несовершенное медицинское явление не обязательно имеет причинно -следственную связь с этим лечением. Следовательно, AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальное лабораторное обнаружение), симптом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связано ли он с лекарственным продуктом. TEAE был определен как любой AE, который начался после первого введения учебного препарата в этом продолжении исследования. Серьезные Tees: любое неблагоприятное медицинское явление, которое: 1) приводит к смерти, 2) является опасным для жизни, 3) требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, 4) приводит к постоянной или значительной инвалидности/неспособности 5) приводит к врожденному аномалии/дефекту родов в выходе из участника или 6).
До 5,8 лет
Количество участников на основе тяжести Teaes
Временное ограничение: До 5,8 лет
AE определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, управляемого IP, который не обязательно имеет причинно -следственную связь с лечением. TEAE был определен как любой AE, который начался после первого введения учебного препарата в этом продолжении исследования. Серьезность Teaes была определена по следующим определениям: мягко: отсутствие ограничения обычных действий; Умеренный: некоторое ограничение обычных действий и может потребовать терапевтического вмешательства; СРЕДИНАЯ: Неспособность выполнять обычные действия с последствиями, которые требовали терапевтического вмешательства. Сообщалось о количестве участников с тяжестью TEAE.
До 5,8 лет
Количество участников на основе причинности Teaes
Временное ограничение: До 5,8 лет
AE определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, управляемого IP, который не обязательно имеет причинно -следственную связь с лечением. TEAE был определен как любой AE, который начался после первого введения учебного препарата в этом продолжении исследования. Врач/следователь провел оценку связи с исследовательским продуктом для каждого AE. Сообщалось о количестве участников с TEAE, основанным на причинности.
До 5,8 лет
Количество участников с тромбоэмболическими событиями
Временное ограничение: До 5,8 лет
Тромбоэмболизм, определяемая как образование сгустка (тромб) в кровеносном сосуде, который распадается, переносится кровотоком и может подключить другое сосуд. Сообщалось о количестве участников с тромбоэмболическими событиями в качестве с особым интересом.
До 5,8 лет
Количество участников с реакциями гиперчувствительности
Временное ограничение: До 5,8 лет
Гиперчувствительность (также называемая реакцией или непереносимостью гиперчувствительности), определяемая как нежелательные реакции, продуцируемые нормальной иммунной системой, включая аллергию и аутоиммунитет. Потенциальные события гиперчувствительности были определены по широким критериям поиска, а затем оценивались с медицинской точки зрения. Было рассчитано количество участников с реакциями гиперчувствительности как с особым интересом.
До 5,8 лет
Количество участников, которые разработали нейтрализующие антитела к фактору фон Виллебранда (VWF)
Временное ограничение: До 5,8 лет
Три функциональных анализа VWF для связывания коллагена Von Willebrand (VWF: CB), Фактор фон Виллебранда: кофактор ристоцетина (VWF: RCO) и фон-фактор фон Виллебранда VIII B (VWF: FVIIIB) были использованы для проверки наличия нейтрализующих анти-VWF антител. Нейтрализующие антитела к VWF: RCO, VWF: CB и VWF: FVIIIB были измерены с помощью анализов на основе анализа Bethesda, установленного для количественного анализа ингибиторов FVIII (модификация Nijmegen анализа Bethesda). Только подтвержденные нейтрализующие анти -VWF -антитела рассматривались ингибиторами. Было оценено количество участников, которые разработали нейтрализующие антитела к RVWF.
До 5,8 лет
Количество участников, которые разработали нейтрализующие антитела к фактору VIII (FVIII)
Временное ограничение: До 5,8 лет
Три функциональных анализа VWF для связывания коллагена Von Willebrand (VWF: CB), Фактор фон Виллебранда: кофактор ристоцетина (VWF: RCO) и фон-фактор фон Виллебранда VIII B (VWF: FVIIIB) были использованы для проверки наличия нейтрализующих анти-VWF антител. Нейтрализующие антитела к VWF: RCO, VWF: CB и VWF: FVIIIB измеряли с помощью анализов на основе анализа Bethesda, установленного для количественного анализа ингибиторов FVIII (модификация Nijmegen анализа Bethesda). Только подтвержденные нейтрализующие анти -VWF -антитела рассматривались ингибиторами. Было оценено количество участников, которые разработали нейтрализующие антитела к FVIII.
До 5,8 лет
Количество участников, которые разработали общие антитела к связыванию к фактору фон Виллебранда (VWF)
Временное ограничение: До 5,8 лет
Наличие общего связывания антител против VWF определяли с помощью фермента, связанного с иммуносорбентом (ELISA) с использованием поликлональных античеловеческих иммуноглобулиновых (Ig) антител (IgG, IgM и IGA). Было оценено количество участников, которые разработали общих антител к связыванию с RVWF.
До 5,8 лет
Количество участников, которые разработали общие антитела к связыванию с фактором VIII (FVIII)
Временное ограничение: До 5,8 лет
Связывающие антитела против FVIII были проанализированы с использованием иммуноанализа с проприетарным ферментом. Было оценено количество участников, которые разработали общих антител к связыванию с FVIII.
До 5,8 лет
Количество участников, которые разработали связывающие антитела к белкам китайского хомяка (CHO)
Временное ограничение: До 5,8 лет
Общие антитела Ig (IgG, IgA, IgM) против белка CHO были проанализированы с использованием ELISA. Было оценено количество участников, которые разработали связывающие антитела к белкам CHO.
До 5,8 лет
Количество участников, которые разработали связывающие антитела к иммуноглобулину мыши (IgG)
Временное ограничение: До 5,8 лет
Обнаружение и количественное определение антител IgG, происходящих из плазмы человека, которые были направлены на мышиный IgG (HAMA: анти-мышиные антитела), были оценены с использованием ELISA (Medac, Гамбург, Германия). Было оценено количество участников, которые разработали связывающие антитела к IgG мыши.
До 5,8 лет
Количество участников, которые развивают связывающие антитела к рекомбинантному фурин (Rfurin)
Временное ограничение: До 5,8 лет
Общее количество антител Ig (IgG, IGA, IGM) против человеческого фурина были проанализированы с использованием ELISA. Было оценено количество участников, которые разработали связывающие антитела к рфурину.
До 5,8 лет
Количество участников с клинически значимыми изменениями в жизненно важных признаках
Временное ограничение: До 5,8 лет
Жизненно важные признаки включали артериальное давление (систолическое и диастолическое), частоту пульса, частоту дыхания и температуру тела. Было оценено количество участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходными значениями.
До 5,8 лет
Количество участников с клинически значимыми изменениями в лабораторных параметрах
Временное ограничение: До 5,8 лет
Клинические лабораторные параметры включали химию сыворотки, гематологию и оценки анализа мочи. Было оценено количество участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных параметрах.
До 5,8 лет
Спонтанная годовая скорость кровотечения (SABR) при профилактическом лечении
Временное ограничение: До 5,8 лет
SABR был получен как [количество обработанных кровотечений] / [продолжительность за годы]. Кровотечение с неизвестной причинностью считалось спонтанным. Кровотечения были классифицированы на основе оценки причины исследователя. SABR во время профилактики лечения RVWF (VONOGOG ALFA), в то время как зарегистрировано в исследовании, сообщалось.
До 5,8 лет
Количество участников, классифицированных на основе еженедельного количества вливаний
Временное ограничение: До 5,8 лет
Категоризируется как ≥ 0 до <1 инфузию в неделю, от 1 до <2 инфузии в неделю, от 2 до <3 инфузии в неделю, ≥ 3 инфузии в неделю. Сообщалось о количестве участников, классифицированных на основе количества инфузий в неделю во время профилактического лечения RVWF (vonicog alfa).
До 5,8 лет
Количество участников, классифицированных на основе спонтанной годовой скорости кровотечения (SABR)
Временное ограничение: До 5,8 лет
SABR представлял собой количество спонтанных кровотечений, деленных на период наблюдения в годы, где период наблюдения = (дата завершения/дат завершения первой дозы+1) /365.2425. SABR был классифицирован на основе количества BES как 0, больше, чем (>) от 0 до 2,> 2–5,> 5 во время профилактического лечения RVWF (Vonicog Alfa). Кровотечение в нескольких местах, связанных с одной и той же травмой, считалось единственным BE. В отношении неизвестной причины считались спонтанные кровотечения. Сообщалось о количестве участников, классифицированных на основе SABR во время профилактического лечения RVWF (vonicog alfa).
До 5,8 лет
Время первого кровотечения на лечение профилактикой
Временное ограничение: До 5,8 лет
Время до оценки событий и доверительные интервалы, полученные из анализа Каплана-Мейера. Участники с 0 кровотечений в течение каждого периода исследования были подвергнуты цензуре на дату последнего дня в этот период исследования.
До 5,8 лет
Спонтанная годовая скорость кровотечения (SABR) по месту кровотечения
Временное ограничение: До 5,8 лет
SABR был получен как [количество обработанных кровотечений] / [продолжительность за годы]. SABR для BES на основе местоположения кровотечения: кожи, мышцы, слизистая оболочка, оральный, суставный, желудочно -кишечный, желудочно -кишечный (GI), менструальная/тяжелая менструальная, венпункционная, мягкая ткани, полость тела, гематурия, центральная нервная система (CNS) и другие, в то время как при профилактической лечении RVWF (Vonicog ALFA) были сообщались.
До 5,8 лет
Общее количество инфузий во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 5,8 лет
Сообщалось общее количество инфузий во время профилактического лечения RVWF (vonicog alfa).
До 5,8 лет
Среднее количество инфузий в неделю во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 5,8 лет
Сообщалось о среднем количестве инфузий в неделю во время профилактического лечения RVWF (Vonicog Alfa).
До 5,8 лет
Общее скорректированное весовое потребление рекомбинантного фактора фон Виллебранда (RVWF) (vonicog alfa) на участника во время профилактического лечения
Временное ограничение: До 5,8 лет
Для каждого участника доза с поправкой на массу тела (IU/кг) была получена как количество единиц инфузированного RVWF (IU), разделенных на последнюю доступную массу тела (килограмм [кг]) до инфузии. Сообщалось, что общее количество поправленного веса потребление RVWF (Vonicog Alfa) на участника во время профилактического лечения RVWF (Vonicog Alfa) в качестве международных единиц на килограмм (IU/кг).
До 5,8 лет
Количество участников, которые достигли без переливания поддержания уровней гемоглобина
Временное ограничение: До 5,8 лет
Сообщалось о том, что поддержание уровней гемоглобина во время профилактического лечения RVWF (vonicog alfa).
До 5,8 лет
Изменения с базового уровня на уровне ферритина с течением времени
Временное ограничение: До 5,8 лет
Сообщалось об изменении исходного уровня в уровнях ферритина во время профилактического лечения RVWF (vonicog alfa). Базовый анализ лаборатории ферритина для участников пролонгации в когортах 1, 2 и 3 не был обязательным для каждого протокола при посещении этого исследования в этом исследовании, так как ожидалось, что результаты визита в конце исследования (EOS) будут использованы для когортов 1-3. Тем не менее, многие участники в когорте 1 не собирали эти данные, собранные в EOS Visit Parent Research 071301, и ни один участник в когортах 2 и 3 собрался в EOS Visit Parent Research 071301 и 071102.
До 5,8 лет
Общий рейтинг гемостатической эффективности
Временное ограничение: Первые 12 месяцев обучения
Общий рейтинг гемостатической эффективности при разрешении кровотечения в отношении лечения BES для первых 12 месяцев исследования в когортах OD. Гемостатическая эффективность для лечения BES была оценена по 4-балльной шкале Лайкерта, так как: превосходное = полное облегчение боли и прекращения объективных признаков кровотечения после отдельной инфузии, дополнительная инфузия не требуется для контроля кровотечения и введения дальнейшего инфузии для поддержания гемостаза не повлияет на оценки; Инфузия для поддержания гемостаза не будет влиять на оценку; справедливо = вероятное и/или небольшое облегчение боли и небольшого улучшения признаков кровотечения после отдельной инфузии, потребовалось множественные инфузии для полного разрешения; нет никакого улучшения признаков/симптомов или условий ухудшаются. Умысел = количество уникального Бес без какого -либо общего рейтинга гемостатической эффективности при разрешении на прорыв.
Первые 12 месяцев обучения
Количество инфузий vonicog alfa
Временное ограничение: До 5,8 лет
Сообщалось о количестве инфузий RVWF (vonicog alfa), используемых для лечения BES во время лечения OD, в то время как в исследовании.
До 5,8 лет
Количество инфузий усовершенствования
Временное ограничение: До 5,8 лет
Сообщалось о количестве инфузий Advate (RFVIII, Octocog Alfa), используемых для лечения BES во время лечения OD, в то время как в исследовании зарегистрировано.
До 5,8 лет
Потребление с поправкой на вес в эпизоде ​​Vonicog Alfa за кровотечение
Временное ограничение: До 5,8 лет
Потребление с поправкой на вес (IU/кг) было получено как общее количество подразделений (IU), разделенных на последнюю доступную массу тела (кг) до инфузии. Сообщалось о потреблении по поправке на вес с поправкой на веса RVWF (vonicog alfa) на кровотечение во время лечения OD, в то время как в исследовании было зарегистрировано.
До 5,8 лет
Потребление с поправкой на вес по выходу на кровотечение
Временное ограничение: До 5,8 лет
Потребление с поправкой на вес (IU/кг) было получено как общее количество подразделений (IU), разделенных на последнюю доступную массу тела (кг) до инфузии. Сообщалось о потреблении по поправке на вес по поправке на выпуск Advate (RFVIII, Octocog Alfa) на кровотечение во время лечения OD, в то время как в исследовании было зарегистрировано в исследовании.
До 5,8 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Соавторы

Takeda Development Center Americas, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

3 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 августа 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/ По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться