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Un estudio del factor von Willebrand recombinante (rVWF) en participantes pediátricos y adultos con enfermedad de von Willebrand grave (VWD)

13 de agosto de 2025 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Estudio de fase 3b, prospectivo, abierto, no controlado y multicéntrico sobre la seguridad y eficacia a largo plazo del FVWr en sujetos pediátricos y adultos con enfermedad de Von Willebrand (EVW) grave

El objetivo principal del estudio es comprobar la eficacia de la profilaxis con FVWr (vonicog alfa) en función de la tasa de hemorragia anualizada (ABR) de episodios de hemorragia espontánea (no relacionada con traumatismos) en participantes pediátricos y adultos durante los primeros 12 meses de tratamiento del estudio.

Los participantes serán tratados con FvWr durante un máximo de 3 años. Su enfermedad de von Willebrand se tratará de acuerdo con las instrucciones de dosificación del producto en investigación (IP).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Alemania
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • España
      • Alicante, España, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Francia
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italia
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italia, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Rusia
      • Kemerovo, Rusia, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rusia, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Turquía (Türkiye)
      • Istanbul, Turquía (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turquía (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

El participante no será considerado elegible para el estudio si no cumple con todos los criterios a continuación.

Los participantes que hayan completado el Estudio 071301 o el Estudio 071102 (o los participantes que hayan completado el tratamiento del brazo quirúrgico en el Estudio 071102 y deseen continuar recibiendo tratamiento a pedido) y estén dispuestos a realizar la transición de inmediato a este estudio, deben cumplir con lo siguiente 2 criterios para ser elegible para este estudio:

  • Si es mujer en edad fértil, tiene una prueba de embarazo en sangre/orina negativa en la selección y acepta emplear medidas anticonceptivas altamente efectivas durante la duración del estudio.
  • El participante y/o representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

Los nuevos participantes (Cohorte 4) que cumplan con los 2 anteriores y TODOS los siguientes criterios adicionales son elegibles para este estudio:

- El participante tiene un diagnóstico documentado de enfermedad de von Willebrand (EVW) grave (factor de von Willebrand inicial: cofactor de ristocetina (VWF:RCo) <20 unidades internacionales por decilitro [UI/dL]) con antecedentes de necesidad de terapia de sustitución con factor de von Willebrand (vWF) concentrado para controlar el sangrado:

  • Tipo 1 (FVW:RCo <20 UI/dL) o,
  • Tipo 2A (verificado por patrón multimérico), Tipo 2B (diagnosticado por genotipo), Tipo 2M o,
  • Tipo 3 (Antígeno del factor de von Willebrand (VWF:Ag) menor o igual a (<=) 3 UI/dL).

El diagnóstico se confirma mediante pruebas genéticas y análisis de multímeros, documentados en el historial del participante o en la selección.

  • El participante ha estado recibiendo terapia OD con productos VWF durante al menos 12 meses y el investigador recomienda un tratamiento profiláctico.
  • El participante tiene más o igual a (>=) 3 hemorragias espontáneas documentadas (sin incluir la menorragia) que requieren tratamiento con VWF durante los últimos 12 meses.
  • El participante tiene registros disponibles que evalúan de manera confiable el tipo, la frecuencia y el tratamiento de los episodios de sangrado durante al menos 12 meses antes de la inscripción; se deben recopilar hasta 24 meses de datos retrospectivos si están disponibles.
  • El participante tiene >=12 años en el momento de la selección y tiene un índice de masa corporal >=15 pero <40 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2).

Criterio de exclusión:

El participante será excluido del estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios de exclusión.

  • El participante ha sido diagnosticado con VWD tipo 2N, pseudo VWD u otro trastorno de la coagulación hereditario o adquirido que no sea VWD (p. ej., trastornos cualitativos y cuantitativos de plaquetas o tiempo de protrombina (PT) elevado/índice internacional normalizado [INR] >1,4).
  • El participante tiene antecedentes o presencia de un inhibidor de VWF en la selección.
  • El participante tiene antecedentes o presencia de un inhibidor del factor VIII (FVIII) con un título >=0,4 unidades Bethesda (BU) (según el ensayo Bethesda modificado de Nijmegen) o >=0,6 BU (según el ensayo Bethesda).
  • El participante tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de los medicamentos del estudio, como proteínas de ratón o hámster.
  • El participante tiene antecedentes médicos de trastornos inmunológicos, excluyendo rinitis/conjuntivitis alérgica estacional, asma leve, alergias alimentarias o alergias a animales.
  • El participante tiene antecedentes médicos de un evento tromboembólico.
  • El participante es positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con un recuento absoluto de células T colaboradoras (CD4) <200/milímetros cúbicos (mm^3).
  • El participante ha sido diagnosticado con una enfermedad hepática significativa según la evaluación médica del investigador de la condición actual o el historial médico del participante o como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes: alanina aminotransferasa sérica (ALT) superior a 5 veces el límite superior de lo normal ; hipoalbuminemia; hipertensión de la vena porta (p. ej., presencia de esplenomegalia inexplicable, antecedentes de várices esofágicas) o cirrosis hepática clasificada como Child-Pugh clase B o C.
  • El participante ha sido diagnosticado con enfermedad renal, con un nivel de creatinina sérica (CR) >=2.5 miligramos por decilitro (mg/dL).
  • El participante tiene un recuento de plaquetas <100 000/mililitro (mL) en la selección.
  • El participante ha sido tratado con un fármaco inmunomodulador, excluyendo el tratamiento tópico (p. ej., ungüentos, aerosoles nasales), dentro de los 30 días anteriores a la firma del consentimiento informado (o asentimiento, si corresponde).
  • La participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción.
  • El participante tiene afecciones cervicales o uterinas que causan menorragia o metrorragia (incluidas infecciones, displasia).
  • El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra otro producto en investigación (PI) o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra un IP o dispositivo en investigación durante el curso de este estudio.
  • El participante tiene una enfermedad fatal progresiva y/o una expectativa de vida de menos de 15 meses.
  • Para los nuevos participantes de OD, el participante está programado para una intervención quirúrgica.
  • El investigador identifica al participante como incapaz o no dispuesto a cooperar con los procedimientos del estudio.
  • El participante tiene una condición mental que le impide comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y/o la evidencia de una actitud de falta de cooperación.
  • El participante es miembro del equipo de estudio o tiene una relación de dependencia con uno de los miembros del equipo de estudio que incluye parientes cercanos (es decir, hijos, pareja/cónyuge, hermanos y padres), así como empleados.

Criterios de demora Solo para la cohorte 4, si el participante presenta episodios de sangrado agudo o enfermedad aguda (p. ej., influenza, síndrome similar a la gripe, rinitis/conjuntivitis alérgica y asma no estacional), la visita de selección se pospondrá hasta que el participante haya recuperado. Para todos los demás participantes, la visita de finalización del estudio (EOS) para 071102 o 071301 se completará según el protocolo y la EOS completada en el estudio 071102 o 071301 también servirá como visita de selección para este estudio de continuación (SHP677-304).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Bajo demanda
Los participantes recibirán factor von Willebrand recombinante (rVWF) (con o sin ADVATE).
Biológico: FVWr
Factor de von Willebrand recombinante
Otros nombres:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biológico: rFVIII
Factor VIII recombinante
Otros nombres:
  • AVANZADO
  • Octocog alfa
Experimental: Profilaxis
Los participantes recibirán factor von Willebrand recombinante (rVWF).
Biológico: FVWr
Factor de von Willebrand recombinante
Otros nombres:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biológico: rFVIII
Factor VIII recombinante
Otros nombres:
  • AVANZADO
  • Octocog alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizado espontáneo (SABR)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
SABR se derivó como [número de sangrados tratados] / [duración en años]. Las hemorragias con causalidad desconocida se consideraron espontáneas. Las hemorragias se clasificaron en función de la evaluación del investigador de la causa. Se informó SABR durante los primeros 12 meses de tratamiento profiláctico con RVWF (Vonicog Alfa).
Hasta 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) y TEAES serios
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Un evento adverso (AE): cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante administró un producto farmacéutico; La ocurrencia médica desagradable no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo desfavorable y no deseado (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociada temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), ya sea que esté relacionado o no con medicamentos. TEAE se definió como cualquier AE que comenzó después de la primera administración de drogas de estudio en este estudio de continuación. TEAES serio: cualquier ocurrencia médica desagradable que: 1) resulte en la muerte, 2) es potencialmente mortal, 3) requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, 4) resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, 5) conduce a una anomalía/defecto congénito de nacimiento en la ofensiva del participante o 6) es meditado.
Hasta 5.8 años
Número de participantes basados ​​en la gravedad de los Teaes
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Un AE se define como cualquier ocurrencia médica desagradable en una IP administrada por el participante que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. TEAE se definió como cualquier AE que comenzó después de la primera administración de drogas de estudio en este estudio de continuación. La gravedad de los TEAE se determinó mediante las siguientes definiciones: leve: sin limitación de actividades habituales; Moderado: alguna limitación de actividades habituales y puede requerir una intervención terapéutica; Severa: incapacidad para llevar a cabo actividades habituales con secuelas, que requirieron intervención terapéutica. Se informó el número de participantes con TEAE basados ​​en la gravedad de los TEAE.
Hasta 5.8 años
Número de participantes basados ​​en la causalidad de TEAES
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Un AE se define como cualquier ocurrencia médica desagradable en una IP administrada por el participante que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. TEAE se definió como cualquier AE que comenzó después de la primera administración de drogas de estudio en este estudio de continuación. Un médico/investigador realizó la evaluación de la relación con el producto de investigación para cada AE. Se informó el número de participantes con TEAE basados ​​en la causalidad.
Hasta 5.8 años
Número de participantes con eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
El tromboembolismo definido como la formación de un coágulo (trombo) en un vaso sanguíneo que se rompe, es transportada por el torrente sanguíneo y podría conectar otro vaso. Se reportó un número de participantes con eventos tromboembólicos como TEAE de especial interés.
Hasta 5.8 años
Número de participantes con reacciones de hipersensibilidad
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
La hipersensibilidad (también llamada reacción o intolerancia de hipersensibilidad) definida como reacciones indeseables producidas por el sistema inmune normal, incluidas las alergias y la autoinmunidad. Los posibles eventos de hipersensibilidad se identificaron mediante criterios de búsqueda amplios y luego evaluados médicamente. Se calculó el número de participantes con reacciones de hipersensibilidad como TEAE de especial interés.
Hasta 5.8 años
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos neutralizantes con el factor von Willebrand (VWF)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se usaron tres ensayos funcionales de VWF para la unión del colágeno del factor Von Willebrand (VWF: CB), el factor Von Willebrand: cofactor de ristocetina (VWF: RCO) y el factor Von Willebrand VIII B (VWF: FVIIIB) para probar la presencia de antibodies anti-VWF neutralizantes. Los anticuerpos neutralizantes con VWF: RCO, VWF: CB y VWF: las actividades FVIIIB se midieron mediante ensayos basados ​​en el ensayo Bethesda establecido para el análisis cuantitativo de los inhibidores de FVIII (modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda). Solo los anticuerpos anti -VWF neutralizantes confirmados se consideraron inhibidores. Se evaluó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos neutralizantes contra RVWF.
Hasta 5.8 años
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos neutralizantes al factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se usaron tres ensayos funcionales de VWF para la unión del colágeno del factor Von Willebrand (VWF: CB), el factor Von Willebrand: cofactor de ristocetina (VWF: RCO) y el factor Von Willebrand VIII B (VWF: FVIIIB) para probar la presencia de antibodies anti-VWF neutralizantes. Los anticuerpos neutralizantes con VWF: RCO, VWF: CB y VWF: las actividades FVIIIB se midieron mediante ensayos basados ​​en el ensayo Bethesda establecido para el análisis cuantitativo de los inhibidores de FVIII (modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda). Solo los anticuerpos anti -VWF neutralizantes confirmados se consideraron inhibidores. Se evaluó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos neutralizantes para FVIII.
Hasta 5.8 años
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos totales al factor von Willebrand (VWF)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
La presencia de anticuerpos anti-VWF de unión totales se determinó mediante un ensayo inmunosorbente ligado a enzimas (ELISA) que emplea anticuerpos anti-humanos inmunoglobulina policlonales (Ig) (IgG, IgM e IgA). Se evaluó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos totales contra RVWF.
Hasta 5.8 años
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos totales al factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Los anticuerpos unidos contra FVIII se analizaron utilizando un inmunoensayo enzimático patentado. Se evaluó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos totales contra FVIII.
Hasta 5.8 años
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos contra proteínas de ovario de hámster chino (CHO)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Los anticuerpos totales de Ig (IgG, IgA, IgM) contra la proteína CHO se analizaron usando ELISA. Se evaluó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos contra las proteínas CHO.
Hasta 5.8 años
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos para la inmunoglobulina G (IgG) de ratón (IgG)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
La detección y cuantificación de anticuerpos IgG originados por plasma humano que se dirigieron contra el ratón-Ig (HAMA: anticuerpos anti-ratones humanos) se evaluaron utilizando ELISA (Medac, Hamburgo, Alemania). Se evaluó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos contra IgG de ratón.
Hasta 5.8 años
Número de participantes que desarrollan anticuerpos unidos a la furina recombinante (rfurin)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Los anticuerpos totales de Ig (IgG, IgA, IgM) contra la furina humana se analizaron usando ELISA. Se evaluó el número de participantes que desarrollaron anticuerpos unidos contra la rfurina.
Hasta 5.8 años
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Los signos vitales incluían presión arterial (sistólica y diastólica), frecuencia de pulso, frecuencia respiratoria y temperatura corporal. Se evaluó el número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los signos vitales.
Hasta 5.8 años
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Los parámetros de laboratorio clínico incluyeron evaluaciones de química sérica, hematología y análisis de orina. Se evaluó el número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de laboratorio clínico.
Hasta 5.8 años
Tasa de sangrado anualizada espontánea (SABR) bajo tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
SABR se derivó como [número de sangrados tratados] / [duración en años]. Las hemorragias con causalidad desconocida se consideraron espontáneas. Las hemorragias se clasificaron en función de la evaluación del investigador de la causa. Se informaron SABR durante el tratamiento con profilaxis con RVWF (Vonicog Alfa) mientras se inscribía en el estudio.
Hasta 5.8 años
Número de participantes categorizados según el número semanal de infusiones
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Categorizado como ≥ 0 a <1 infusión por semana, ≥ 1 a <2 infusiones por semana, ≥ 2 a <3 infusiones por semana, ≥ 3 infusiones por semana. Se informó el número de participantes categorizados en función del número de infusiones por semana durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vonicog Alfa).
Hasta 5.8 años
Número de participantes categorizados según la tasa de sangrado anualizado espontáneo (SABR)
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
El SABR fue el número de hemorragias espontáneas divididas por el período de observación en años, donde un período de observación = (fecha de finalización/terminación de la primera dosis+1) /365.2425. SABR se clasificó en función del número de BES como 0, mayor que (>) 0 a 2,> 2 a 5,> 5 durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vonicog Alfa). El sangrado en múltiples ubicaciones relacionadas con la misma lesión se contó como Single BE. Bes de causa desconocida se contaron como hemorragias espontáneas. Se informó el número de participantes categorizados en base a SABR durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vonicog ALFA).
Hasta 5.8 años
Hora del primer evento de sangrado en tratamiento con profilaxis
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Hora de estimaciones de eventos e intervalos de confianza obtenidos del análisis Kaplan-Meier. Los participantes con 0 hemorragias durante cada período de estudio fueron censurados en la fecha del último día en ese período de estudio.
Hasta 5.8 años
Tasa de sangrado anualizado espontáneo (SABR) por ubicación de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
SABR se derivó como [número de sangrados tratados] / [duración en años]. SABR para BES en función de la ubicación del sangrado: piel, músculo, nasal de la mucosa, oral mucosa, articulación, gastrointestinal (GI), menstrual/pesada menstrual, sitio de veneno, tejido blando, cavidad corporal, hematuria, sistema nervioso central (CNS) y otros, mientras que en el tratamiento profiláctico con RVWF (VIONOG ALFA).
Hasta 5.8 años
Número total de infusiones durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se informó el número total de infusiones durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vonicog Alfa).
Hasta 5.8 años
Número promedio de infusiones por semana durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se informó un número promedio de infusiones por semana durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vonicog Alfa).
Hasta 5.8 años
Consumo de peso total ajustado del factor Von Willebrand recombinante (RVWF) (Vonicog Alfa) por participante durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Para cada participante, la dosis ajustada por el peso corporal (UI/kg) se derivó como el número de unidades de RVWF infundidas (IU) divididas por el último peso corporal disponible (kilogramo [kg]) antes de la infusión. El consumo total ajustado por peso de RVWF (Vonicog ALFA) por participante durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vongog ALFA) se informó como unidades internacionales por kilogramo (UI/kg).
Hasta 5.8 años
Número de participantes que lograron el mantenimiento sin transfusión de los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se informó el mantenimiento libre de transfusiones de los niveles de hemoglobina durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vongog Alfa).
Hasta 5.8 años
Cambiar desde el inicio en los niveles de ferritina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se informó el cambio de la línea de base en los niveles de ferritina a lo largo del tiempo durante el tratamiento profiláctico con RVWF (Vongog Alfa). El ensayo de laboratorio de ferritina basal para los participantes de vuelco en las cohortes 1, 2 y 3 no fue obligatorio por protocolo en la visita de detección de este estudio, ya que se esperaba que los resultados del final del estudio (EOS) de los estudios de los padres se utilizaran para las cohortes de vuelco 1-3. Sin embargo, muchos participantes en la cohorte 1 no tenían estos datos recopilados en la visita de EOS del Estudio de Parents 071301 y ningún participante en las cohortes 2 y 3 tuvieron estos datos recopilados en la visita de EOS de los estudios de los padres 071301 y 071102.
Hasta 5.8 años
Calificación general de eficacia hemostática
Periodo de tiempo: Iniciales 12 meses de estudio
Calificación general de eficacia hemostática a la resolución de sangrado con respecto al tratamiento de BES para los 12 meses iniciales de estudio en cohortes OD. La eficacia hemostática para el tratamiento de BES se calificó en una escala Likert de 4 puntos como: Excelente = Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una infusión única, no se requiere una infusión adicional para el control del sangrado y la administración de la infusión adicional para mantener la hemostasis no afectaría la puntuación; bueno = Alivio definido y/o la mejora en los signos de ilusión después de una sola infusión, posiblemente requiere una infusión completa para obtener una infusión completa para obtener la puntuación; La infusión para mantener la hemostasia no afectaría la puntuación; justo = alivio probable y/o ligero del dolor y una ligera mejora en los signos de sangrado después de la infusión única, requirió múltiples infusiones para una resolución completa; ninguno = sin mejorar los signos/síntomas o condiciones empeoran. Missing = Número de BES único sin ninguna eficacia hemostática general en resolución de resolución de la ruptura de Be.
Iniciales 12 meses de estudio
Número de infusiones de Vonicog Alfa
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se informó el número de infusiones de RVWF (VonicoG ALFA) utilizadas para tratar BES durante el tratamiento con OD mientras se inscribió en el estudio.
Hasta 5.8 años
Número de infusiones de advate
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
Se informó el número de infusiones de Advate (RFVIII, Octocog Alfa) utilizadas para tratar BES durante el tratamiento con OD mientras se inscribió en el estudio.
Hasta 5.8 años
Consumo ajustado por peso de Vonicog Alfa por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
El consumo ajustado por peso (UI/kg) se derivó como las unidades totales infundidas (IU) divididas por el último peso corporal disponible (kg) antes de la infusión. El consumo ajustado por peso de RVWF (Vonicog Alfa) por episodio de sangrado durante el tratamiento con OD mientras se inscribió en el estudio.
Hasta 5.8 años
Consumo ajustado por peso de Advate por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 5.8 años
El consumo ajustado por peso (UI/kg) se derivó como las unidades totales infundidas (IU) divididas por el último peso corporal disponible (kg) antes de la infusión. Se informó el consumo de Advate (RFVIII, Octocog Alfa) ajustado por peso por episodio de sangrado durante el tratamiento con OD mientras se inscribió en el estudio.
Hasta 5.8 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2019

Finalización primaria (Actual)

30 de enero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

30 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

3 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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