Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van recombinante von Willebrand-factor (rVWF) bij pediatrische en volwassen deelnemers met ernstige ziekte van Von Willebrand (VWD)

13 augustus 2025 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Een fase 3b, prospectief, open-label, ongecontroleerd, multicenter onderzoek naar de langetermijnveiligheid en werkzaamheid van rVWF bij pediatrische en volwassen proefpersonen met ernstige ziekte van Von Willebrand (VWD)

Het belangrijkste doel van de studie is om de effectiviteit van rVWF (vonicog alfa) profylaxe te controleren op basis van de jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) van spontane (niet gerelateerd aan trauma) bloedingen bij pediatrische en volwassen deelnemers gedurende de eerste 12 maanden van de studiebehandeling.

De deelnemers worden maximaal 3 jaar bij rVWF behandeld. Hun ziekte van von Willebrand zal worden behandeld volgens de doseringsrichtlijnen van het onderzoeksproduct (IP).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Hanover, Duitsland
        • Werlhof-Institut GmbH
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Gironde, Frankrijk
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrijk
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Paris
      • Paris, Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italië
      • Florence, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Italië
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italië
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Roma, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Italië, 00185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Rotterdam, Nederland, 3015 AA
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • AKH - Medizinische Universität Wien
  • Rusland
      • Kemerovo, Rusland, 650066
        • SAIH "Kemerovo Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Rusland, 610017
        • FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA
  • Spanje
      • Alicante, Spanje, 03010
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye)
        • Istanbul University Oncology Institute
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35040
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Samsun, Turkije (Türkiye), 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

De deelnemer komt niet in aanmerking voor het onderzoek als hij niet aan alle onderstaande criteria voldoet.

Deelnemers die studie 071301 of studie 071102 hebben voltooid (of deelnemers die de operatiearmbehandeling in studie 071102 hebben voltooid en on-demand (OD)-behandeling willen blijven ontvangen) en bereid zijn om onmiddellijk over te stappen naar deze studie, moeten aan het volgende voldoen: 2 criteria om in aanmerking te komen voor deze studie:

  • Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd een negatieve bloed-/urine-zwangerschapstest heeft bij de screening en ermee instemt om zeer effectieve anticonceptiemaatregelen toe te passen voor de duur van het onderzoek.
  • Deelnemer en/of wettelijk gemachtigde is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Nieuwe deelnemers (Cohort 4) die voldoen aan de bovenstaande 2 en ALLE volgende aanvullende criteria komen in aanmerking voor deze studie:

- Deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van ernstige ziekte van von Willebrand (VWD) (uitgangswaarde von Willebrand-factor: Ristocetine-cofactor (VWF:RCo) <20 Internationale Eenheden per deciliter [IU/dL]) met een geschiedenis van het vereisen van substitutietherapie met von Willebrand-factor (vWF) concentraat om bloedingen onder controle te houden:

  • Type 1 (VWF:RCo <20 IE/dL) of,
  • Type 2A (zoals geverifieerd door multimer-patroon), Type 2B (zoals gediagnosticeerd door genotype), Type 2M of,
  • Type 3 (Von Willebrand-factorantigeen (VWF:Ag) minder dan of gelijk aan (<=) 3 IU/dL).

De diagnose wordt bevestigd door genetische tests en multimeeranalyse, gedocumenteerd in de geschiedenis van de deelnemer of bij screening.

  • Deelnemer krijgt al minimaal 12 maanden een OD-therapie met VWF-producten en profylactische behandeling wordt aanbevolen door de onderzoeker.
  • Deelnemer heeft in de afgelopen 12 maanden meer dan of gelijk aan (>=) 3 gedocumenteerde spontane bloedingen (uitgezonderd menorragie) waarvoor VWF-behandeling nodig was.
  • Deelnemer beschikt over gegevens die op betrouwbare wijze het type, de frequentie en de behandeling van bloedingsepisodes evalueren gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan inschrijving; tot 24 maanden retrospectieve gegevens moeten worden verzameld, indien beschikbaar.
  • Deelnemer is >=12 jaar oud op het moment van screening en heeft een body mass index >=15 maar <40 kilogram per vierkante meter (kg/m^2).

Uitsluitingscriteria:

De deelnemer wordt uitgesloten van het onderzoek als aan een van de volgende uitsluitingscriteria wordt voldaan.

  • De deelnemer is gediagnosticeerd met Type 2N VWD, pseudo VWD of een andere erfelijke of verworven stollingsstoornis anders dan VWD (bijv. kwalitatieve en kwantitatieve bloedplaatjesstoornissen of verhoogde protrombinetijd (PT)/internationaal genormaliseerde ratio [INR] >1,4).
  • De deelnemer heeft bij de screening een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een vwf-remmer.
  • De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een factor VIII (FVIII)-remmer met een titer >=0,4 Bethesda-eenheden (BU) (volgens de Nijmegen gemodificeerde Bethesda-assay) of >=0,6 BU (volgens de Bethesda-assay).
  • De deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de onderzoeksgeneesmiddelen, zoals muizen- of hamstereiwitten.
  • De deelnemer heeft een medische voorgeschiedenis van immunologische aandoeningen, met uitzondering van seizoensgebonden allergische rhinitis/conjunctivitis, milde astma, voedselallergieën of dierallergieën.
  • De deelnemer heeft een medische voorgeschiedenis van een trombo-embolische gebeurtenis.
  • De deelnemer is humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-positief met een absoluut aantal Helper-T-cellen (CD4) <200/kubieke millimeter (mm^3).
  • De deelnemer is gediagnosticeerd met een significante leverziekte volgens de medische beoordeling van de deelnemer van de huidige toestand of medische geschiedenis van de deelnemer of zoals blijkt uit, maar niet beperkt tot een van de volgende: serum alanine aminotransferase (ALT) groter dan 5 keer de bovengrens van normaal ; hypoalbuminemie; hypertensie van de poortader (bijv. aanwezigheid van anderszins onverklaarbare splenomegalie, voorgeschiedenis van slokdarmvarices) of levercirrose geclassificeerd als Child-Pugh klasse B of C.
  • De deelnemer is gediagnosticeerd met een nieraandoening, met een serumcreatinine (CR)-waarde >=2,5 milligram per deciliter (mg/dL).
  • De deelnemer heeft bij screening een aantal bloedplaatjes <100.000/milliliter (ml).
  • De deelnemer is behandeld met een immunomodulerend geneesmiddel, met uitzondering van plaatselijke behandeling (bijv. Zalven, neussprays), binnen 30 dagen voorafgaand aan het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming (of instemming, indien van toepassing).
  • De deelnemer is op het moment van inschrijving zwanger of geeft borstvoeding.
  • De deelnemer heeft cervicale of baarmoederaandoeningen die menorragie of metrorragie veroorzaken (inclusief infectie, dysplasie).
  • De deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek waarbij een ander onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat betrokken was binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek waarbij een IP of onderzoeksapparaat betrokken is in de loop van dit onderzoek.
  • De deelnemer heeft een progressieve dodelijke ziekte en/of een levensverwachting van minder dan 15 maanden.
  • Voor nieuwe OD-deelnemers wordt de deelnemer ingepland voor een chirurgische ingreep.
  • De deelnemer wordt door de onderzoeker geïdentificeerd als niet in staat of niet bereid om mee te werken aan onderzoeksprocedures.
  • De deelnemer heeft een psychische aandoening waardoor hij/zij de aard, omvang en mogelijke gevolgen van het onderzoek niet kan begrijpen en/of blijk geeft van een onwillige houding.
  • De deelnemer is lid van het onderzoeksteam of heeft een afhankelijke relatie met een van de leden van het onderzoeksteam, waaronder naaste familieleden (d.w.z. kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen en ouders) en werknemers.

Vertragingscriteria Alleen voor Cohort 4, als de deelnemer zich presenteert met acute bloedingsepisodes of acute ziekte (bijv. griep, griepachtig syndroom, allergische rhinitis/conjunctivitis en niet-seizoensgebonden astma), wordt het screeningsbezoek uitgesteld totdat de deelnemer heeft hersteld. Voor alle andere deelnemers zal het einde van het onderzoek (EOS)-bezoek voor 071102 of 071301 volgens protocol worden voltooid en zal het voltooide EOS in onderzoek 071102 of 071301 ook dienen als screeningbezoek voor dit vervolgonderzoek (SHP677-304).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Op aanvraag
Deelnemers krijgen recombinant von Willebrand-factor (rVWF) (met of zonder ADVATE).
Biologisch: rVWF
Recombinante von Willebrand-factor
Andere namen:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisch: rFVIII
Recombinante factor VIII
Andere namen:
  • ADVEREN
  • Octocog alfa
Experimenteel: Profylaxe
Deelnemers krijgen recombinant von Willebrand-factor (rVWF).
Biologisch: rVWF
Recombinante von Willebrand-factor
Andere namen:
  • Vonvendi
  • Vonicog alfa
Biologisch: rFVIII
Recombinante factor VIII
Andere namen:
  • ADVEREN
  • Octocog alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spontane jaarlijkse bloedingssnelheid (SABR)
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
SABR werd afgeleid als [aantal behandelde bloedingen] / [duur in jaren]. Bleeds met onbekende causaliteit werden als spontaan beschouwd. Bleeds werden gecategoriseerd op basis van de beoordeling van de onderzoeker van de oorzaak. SABR tijdens de eerste 12 maanden van profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) werd gemeld.
Tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsopkomende bijwerkingen (Teaes) en ernstige Teaes
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Een bijwerkingen (AE): elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer heeft een farmaceutisch product toegediend; De ongewenste medische gebeurtenis heeft niet noodzakelijk een oorzakelijk verband met deze behandeling. Een AE kan daarom een ​​ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd zijn met het gebruik van een medicinaal (onderzoek) product of het al dan niet gerelateerd is aan het medicinaal product. Tea werd gedefinieerd als elke AE die begon na de eerste toediening van het studiemedicijn in dit voortgezette onderzoek. Ernstige TEEA's: elke ongewenste medische gebeurtenis die: 1) resultaten in de dood, 2) levensbedreigend is, 3) vereist intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, 4) Resultaten in persistente of significante handicap/arbeidsongeschiktheid, 5) leidt tot een aangeboren anomie/geboorte-defect in de offspreing van de deelnemer of 6) is medisch belangrijk.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers op basis van de ernst van Teaes
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Een AE wordt gedefinieerd als een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die IP heeft toegediend die niet noodzakelijk een causaal verband heeft met de behandeling. Tea werd gedefinieerd als elke AE die begon na de eerste toediening van het studiemedicijn in dit voortgezette onderzoek. De ernst van de Tea werd bepaald door de volgende definities: mild: geen beperking van gebruikelijke activiteiten; Matig: enige beperking van gebruikelijke activiteiten en kan therapeutische interventie vereisen; Ernstig: onvermogen om gebruikelijke activiteiten uit te voeren met gevolgen, die therapeutische interventie vereisten. Aantal deelnemers met TEEAS op basis van de ernst van de Tea werd gemeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers op basis van causaliteit van Teaes
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Een AE wordt gedefinieerd als een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die IP heeft toegediend die niet noodzakelijk een causaal verband heeft met de behandeling. Tea werd gedefinieerd als elke AE die begon na de eerste toediening van het studiemedicijn in dit voortgezette onderzoek. Een arts/onderzoeker maakte de beoordeling van de relatie tot het onderzoeksproduct voor elke AE. Aantal deelnemers met TEEAS op basis van causaliteit werd gemeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers met trombo -embolische evenementen
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Trombo -embolie gedefinieerd als de vorming van een stolsel (trombus) in een bloedvat dat losbreekt, wordt gedragen door de bloedstroom en kan een ander vat aansluiten. Aantal deelnemers met trombo -embolische gebeurtenissen als Tea of ​​Special Interest werd gemeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers met overgevoeligheidsreacties
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Overgevoeligheid (ook welovergevoeligheidsreactie of intolerantie genoemd) gedefinieerd als ongewenste reacties geproduceerd door het normale immuunsysteem, inclusief allergieën en auto -immuniteit. Potentiële overgevoeligheidsgebeurtenissen werden geïdentificeerd door brede zoekcriteria en vervolgens medisch beoordeeld. Aantal deelnemers met overgevoeligheidsreacties omdat TEEAS van speciale interesse werd berekend.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers die neutraliserende antilichamen hebben ontwikkeld tegen von Willebrand Factor (VWF)
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Drie functionele VWF-testen voor von Willebrand-factor collageenbinding (VWF: CB), von Willebrand-factor: ristocetine-cofactor (VWF: RCO) en von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) werden gebruikt om de aanwezigheid van neutraliserende anti-vWF-antibodieën te testen. Neutraliserende antilichamen tegen VWF: RCO, VWF: CB en VWF: FVIIIB -activiteiten werden gemeten door testen op basis van de Bethesda -test die is vastgesteld voor kwantitatieve analyse van FVIII -remmers (Nijmegen -modificatie van de Bethesda -test). Alleen bevestigde neutraliserende anti -VWF -antilichamen werden beschouwd als remmers. Aantal deelnemers dat neutraliserende antilichamen tegen RVWF ontwikkelde, werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers die neutraliserende antilichamen hebben ontwikkeld om Factor VIII (FVIII) te hebben
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Drie functionele VWF-testen voor von Willebrand-factor collageenbinding (VWF: CB), von Willebrand-factor: ristocetine-cofactor (VWF: RCO) en von Willebrand Factor VIII B (VWF: FVIIIB) werden gebruikt om de aanwezigheid van neutraliserende anti-vWF-antibodieën te testen. Neutraliserende antilichamen tegen VWF: RCO, VWF: CB en VWF: FVIIIB -activiteiten werden gemeten door testen op basis van de Bethesda -test die is vastgesteld voor kwantitatieve analyse van FVIII -remmers (Nijmegen -modificatie van de Bethesda -test). Alleen bevestigde neutraliserende anti -VWF -antilichamen werden beschouwd als remmers. Aantal deelnemers dat neutraliserende antilichamen tegen FVIII ontwikkelde, werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers dat totale bindende antilichamen heeft ontwikkeld tegen von Willebrand Factor (VWF)
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
De aanwezigheid van totale bindende anti-VWF-antilichamen werd bepaald door een enzym-gekoppelde immunosorbent-test (ELISA) met behulp van polyklonale anti-menselijke immunoglobuline (IG) antilichamen (IgG, IgM en IgA). Aantal deelnemers dat zich ontwikkelde van totale bindende antilichamen tegen RVWF werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers dat totale bindende antilichamen heeft ontwikkeld voor factor VIII (FVIII)
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Bindende antilichamen tegen FVIII werden geanalyseerd met behulp van een eigen enzym -immunoassay. Aantal deelnemers dat zich ontwikkelde van totale bindende antilichamen tegen FVIII werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers die bindende antilichamen hebben ontwikkeld tegen Chinese hamster ovary (CHO) eiwitten
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Totale Ig -antilichamen (IgG, IgA, IgM) tegen CHO -eiwit werden geanalyseerd met behulp van ELISA. Aantal deelnemers dat bindende antilichamen voor CHO -eiwitten ontwikkelde, werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers dat bindende antilichamen heeft ontwikkeld tegen muis -immunoglobuline G (IgG)
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Detectie en kwantificering van IgG-antilichamen afkomstig van menselijk plasma die waren gericht tegen muis-IgG (Hama: menselijke anti-muis antilichamen) werden beoordeeld met behulp van ELISA (Medac, Hamburg, Duitsland). Aantal deelnemers die bindende antilichamen hebben ontwikkeld tegen IgG van muizen werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers dat bindende antilichamen ontwikkelt tegen recombinant furine (rfurine)
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Totale Ig -antilichamen (IgG, IgA, IgM) tegen menselijk furine werden geanalyseerd met behulp van ELISA. Aantal deelnemers dat bindende antilichamen tegen rfurine ontwikkelde, werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale tekenen
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Vitale tekenen omvatten bloeddruk (systolisch en diastolisch), polssnelheid, ademhalingssnelheid en lichaamstemperatuur. Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van de basislijn in vitale tekenen werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers met klinisch significante wijzigingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Klinische laboratoriumparameters omvatten serumchemie, hematologie en urineonderzoeksbeoordelingen. Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van de basislijn in klinische laboratoriumparameters werd beoordeeld.
Tot 5,8 jaar
Spontane jaarlijkse bloedingssnelheid (SABR) onder profylactische behandeling
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
SABR werd afgeleid als [aantal behandelde bloedingen] / [duur in jaren]. Bleeds met onbekende causaliteit werden als spontaan beschouwd. Bleeds werden gecategoriseerd op basis van de beoordeling van de onderzoeker van de oorzaak. SABR tijdens profylaxe behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) tijdens zijn ingeschreven in het onderzoek.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van het wekelijkse aantal infusies
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Gecategoriseerd als ≥ 0 tot <1 infusie per week, ≥ 1 tot <2 infusies per week, ≥ 2 tot <3 infusies per week, ≥ 3 infusies per week. Het aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van het aantal infusies per week tijdens profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) werd gerapporteerd.
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van spontane jaarlijkse bloedingssnelheid (SABR)
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
De SABR was het aantal spontane bloedingen gedeeld door de observatieperiode in jaren, waarbij een observatieperiode = (datum van voltooiing/beëindigingsdatum van eerste dosis+1) /365.2425. SABR werd gecategoriseerd op basis van het aantal BES als 0, groter dan (>) 0 tot en met 2,> 2 tot en met 5,> 5 tijdens de profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa). Bloeden op meerdere locaties gerelateerd aan hetzelfde letsel werd geteld als enkele BE. BES van onbekende oorzaak werd geteld als spontane bloedingen. Aantal deelnemers gecategoriseerd op basis van SABR tijdens profylactische behandeling met RVWF (Vonicog ALFA) werd gemeld.
Tot 5,8 jaar
Tijd tot eerste bloedingsgebeurtenis over profylaxe behandeling
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Tijd tot gebeurtenisschattingen en betrouwbaarheidsintervallen verkregen uit Kaplan-Meier-analyse. Deelnemers met 0 bloedingen tijdens elke studieperiode werden gecensureerd op de datum van de laatste dag in die studieperiode.
Tot 5,8 jaar
Spontane jaarlijkse bloedingssnelheid (SABR) per locatie van bloedingen
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
SABR werd afgeleid als [aantal behandelde bloedingen] / [duur in jaren]. SABR voor BES op basis van locatie van bloedingen: huid, spier, slijmvlies neus, mucosaal orale, gewricht, gastro -intestinale (GI), menstruatie/zware menstruatie, venipunctuurplaats, zachte weefsel, body cavity, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematurie, hematuria, hematurie, hematuria, hematurie, hematurie, hematurie, hemel, hematurie, gehoorstal, gehoorstalig (vonoge alfa), werden gerapporteerd.
Tot 5,8 jaar
Totaal aantal infusies tijdens profylactische behandeling
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Totaal aantal infusies tijdens profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) werd gerapporteerd.
Tot 5,8 jaar
Gemiddeld aantal infusies per week tijdens profylactische behandeling
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Gemiddeld aantal infusies per week tijdens profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) werd gerapporteerd.
Tot 5,8 jaar
Totaal gewicht gecorrigeerd verbruik van recombinant von Willebrand Factor (RVWF) (Vonicog Alfa) per deelnemer tijdens profylactische behandeling
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Voor elke deelnemer werd de door lichaamsgewicht gecorrigeerde dosis (IU/kg) afgeleid als het aantal eenheden van RVWF-geïnfuseerde (IU) gedeeld door het laatst beschikbare lichaamsgewicht (kilogram [kg]) voorafgaand aan de infusie. Totaal gewicht gecorrigeerd verbruik van RVWF (Vonicog Alfa) per deelnemer tijdens profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) werd gerapporteerd als internationale eenheden per kilogram (IU/kg).
Tot 5,8 jaar
Aantal deelnemers dat transfusievrij onderhoud van hemoglobinespiegels heeft bereikt
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Transfusievrij onderhoud van hemoglobinespiegels tijdens profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) werden gerapporteerd.
Tot 5,8 jaar
Verander van de basislijn in ferritinegehalte in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Verandering van de basislijn in ferritinespiegels in de loop van de tijd tijdens profylactische behandeling met RVWF (Vonicog Alfa) werd gerapporteerd. Baseline Ferritin Lab Assay voor rollover-deelnemers in cohorten 1, 2 en 3 waren niet verplicht per protocol tijdens het screeningbezoek van dit onderzoek als de resultaten van het einde van de studie (EOS) van ouderstudies werden verwacht te worden gebruikt voor rollover-cohorten 1-3. Veel deelnemers aan cohort 1 hadden echter niet deze gegevens verzameld tijdens het EOS -bezoek van ouderstudie 071301 en geen deelnemer aan cohorten 2 en 3 had deze gegevens verzameld tijdens het EOS -bezoek van ouderstudies 071301 en 071102.
Tot 5,8 jaar
Algemene hemostatische werkzaamheidsclassificatie
Tijdsspanne: Eerste 12 maanden studie
Algemene hemostatische werkzaamheidsclassificatie bij resolutie van bloedingen met betrekking tot de behandeling van BES gedurende initiële 12 maanden van studie in OD -cohorten. Hemostatische werkzaamheid voor de behandeling van BES werd beoordeeld op 4-punts Likert-schaal als: Uitstekend = Volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloedingen na enkele infusie na enkele infusie is geen extra infusie vereist voor controle van bloeding en toediening van verdere infusie om hemostasis te behouden, zou geen invloed hebben op het scoren; goed = definitief; van verdere infusie om hemostase te handhaven, zou geen invloed hebben op het scoren; eerlijk = waarschijnlijk &/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering in tekenen van bloedingen na enkele infusie, vereiste meerdere infusies voor volledige resolutie; geen = geen verbetering van tekenen/symptomen of aandoeningen.
Eerste 12 maanden studie
Aantal infusies van Vonicog Alfa
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Aantal infusies van RVWF (Vonicog ALFA) die werd gebruikt om BES te behandelen tijdens OD -behandeling terwijl het ingeschreven in het onderzoek werd gerapporteerd.
Tot 5,8 jaar
Aantal infusies van Advate
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Aantal infusies van Advate (RFVIII, Octocog Alfa) die werd gebruikt om BES te behandelen tijdens OD -behandeling terwijl het ingeschreven in het onderzoek werd gemeld.
Tot 5,8 jaar
Gewicht gecorrigeerde consumptie van vonicog alfa per bloeding aflevering
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Gewicht gecorrigeerd consumptie (IU/kg) werd afgeleid als de totale eenheden geïnfuseerd (IU) gedeeld door het laatst beschikbare lichaamsgewicht (kg) voorafgaand aan de infusie. Gewicht gecorrigeerde consumptie van RVWF (Vonicog Alfa) per aflevering van de bloeding tijdens OD-behandeling terwijl hij werd ingeschreven in het onderzoek.
Tot 5,8 jaar
Gewicht gecorrigeerde consumptie van Advate Per Bleeding Episode
Tijdsspanne: Tot 5,8 jaar
Gewicht gecorrigeerd consumptie (IU/kg) werd afgeleid als de totale eenheden geïnfuseerd (IU) gedeeld door het laatst beschikbare lichaamsgewicht (kg) voorafgaand aan de infusie. Gewicht gecorrigeerde consumptie van Advate (RFVIII, Octocog Alfa) per bloeding-aflevering tijdens OD-behandeling terwijl ingeschreven in de studie werden gemeld.
Tot 5,8 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP677-304
  • 2018-003453-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/ Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren