엔젤만 증후군이 있는 개인에서 OV101의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구 (ELARA)
2025년 7월 17일 업데이트: Healx AI
이 오픈 라벨 연구(OV101-18-002)는 AS 환자에서 OV101의 장기(52주) 안전성을 평가하고 연구 OV101-15-001(NCT02996305)을 완료한 피험자에게 추가 OV101 치료를 제공합니다.
약동학 연구 OV101-16-001(NCT03109756)을 완료한 AS가 있는 대상체도 모든 참가 기준을 충족한다면 참가가 허용될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 이전 Ovid 연구(OV101-15-001 또는 OV101-16-001)를 완료한 AS 환자에서 OV101로 추가 치료를 평가하기 위한 공개 라벨 장기 안전성 연구입니다.
위약 치료는 없을 것입니다.
이 연구는 이 연구에 참여하기 전에 다른 기간 동안 이전 AS 연구를 완료한 피험자를 등록하므로 피험자는 이 프로토콜에 따라 OV101을 받기 전에 스크리닝 및 기준선 방문을 완료해야 합니다. 이 연구의 두 번째 목적은 장기간 -AS가 있는 개인의 행동, 수면 및 기능의 변화에 의해 평가된 OV101 치료의 기간 효능.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
141
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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California
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San Diego, California, 미국, 32123
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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Ramat Gan, 이스라엘, 52621
- Ovid Therapeutics Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
각 피험자는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- EOS까지 OV101-15-001 또는 OV101-16-001 연구를 완료했습니다.
- OV101-15-001 또는 OV101-16-001 연구에 포함된 시점에 남성 또는 여성이고 13세에서 49세(포함)입니다.
- OV101-15-001 또는 OV101-16-001 연구에서 분자 확인으로 AS 진단을 받은 적이 있습니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 예정된 모든 연구 방문에 참석하고, 연구 약물의 투여를 감독하고, 프로토콜에 설명된 대로 피험자의 증상 및 수행에 관한 피드백을 제공할 수 있는 LAR/간병인이 있습니다.
- 프로토콜에 대한 동의를 제공하고(가능한 범위 내에서 그리고 지역 기관 검토 위원회(IRB) 및 규제 요건에 따라) 서면 동의서를 제공할 LAR/간병인이 있습니다. 동의를 제공하는 피험자는 LAR/간병인의 사전 서면 동의가 제공되는 것과 동일한 방문에서 그렇게 해야 합니다.
- 캡슐 내용물을 사과 소스 또는 저지방 요거트 1스푼에 뿌린 후 연구 약물 캡슐을 삼키거나 연구 약물 캡슐의 내용물을 섭취할 수 있습니다.
- 현재 항경련제, 가바펜틴, 클로니딘, 트라자돈, 멜라토닌, 특수 식이요법과 같은 안정적인 용량의 병용 약물을 베이스라인 이전 최소 4주 동안 받고 있습니다.
- 스크리닝 첫날부터 연구 치료제의 마지막 투약 후 30일까지 성적으로 금욕을 유지하는 데 동의합니다.
- 연구가 완료되었다는 통보를 받을 때까지 피험자의 개인 의료 데이터 또는 연구와 관련된 정보를 웹사이트 또는 소셜 미디어 사이트(예: Facebook, Instagram, Twitter)에 게시하지 않기로 동의한 LAR/간병인이 있습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- OV101과 관련된 안전상의 이유로 OV101-15-001 또는 OV101-16-001 연구에서 중단되었습니다.
- 수반되는 질병(예: 위장관, 신장, 간, 내분비, 호흡기 또는 심혈관계 질환) 또는 상태 또는 연구 수행을 방해할 수 있거나 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 스크리닝에서 임상적으로 중요한 결과가 있음 본 연구에서는.
- 1주에 3분 미만 지속되는 3회 이상의 발작 또는 1주당 3분 이상 지속되는 1회 이상의 발작 또는 의학적 모니터 판단에 따라 제대로 조절되지 않는 발작이 있습니다.
- 스크리닝 시 임상적으로 유의한 임상 실험실 이상 또는 활력 징후가 있음(예: 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 > 정상 상한치 2.5배; 총 빌리루빈 또는 크레아티닌 > 정상 상한치 1.5배). 임상 실험실 매개변수의 재시험은 의료 모니터 또는 피지명자와 상의한 후 허용될 수 있습니다.
- 1일 전 4주 이내에 수면을 위해 현재 벤조디아제핀, 졸피뎀, 잘레플론, 조피클론, 에스조피클론, 바르비튜레이트 또는 라멜테온을 사용하고 있습니다. 간헐적인 시술이나 사건과 관련된 상황적 불안에 대해 투여하는 벤조디아제핀은 허용됩니다.
- 자살 행동의 이력이 있거나 연구자가 자살 위험이 높은 것으로 간주합니다.
- 조사자의 의견에 따라 등록에 부적합한 조건이나 상황이 있습니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 임상 시험에 등록했거나 조사 에이전트 또는 장치를 사용했거나 조사 절차에 참여했거나 본 연구와 동시에 참여했습니다.
- 조사자 또는 연구 기관 직원의 가족 구성원입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: OV101
취침 시간에 하루에 한 번 (gaboxadol)
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각 피험자는 취침 시간에 최대 15mg의 일일 최대 용량까지 허용되는 최대 일일 용량으로 적정됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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활성 치료 그룹에서 부작용이 발생한 참가자의 발생률
기간: 기준선에서 주 39로 변경
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적어도 하나의 부작용을 경험 한 참가자의 수에 의해 평가 된 바와 같이, 심각한 부작용 (SAE) 및 이상 반응 (AES)을 포함하여 OV101의 안전성 및 내약성을 평가하는 주요 연구 목표와 관련된 안전 평가.
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기준선에서 주 39로 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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4 세 이상인 AS와의 연구 참가자의 행동 변화에 의해 평가 된 OV101 치료의 장기 효능을 평가하기 위해.
기간: 기준선에서 12 주 및 기준선으로 변경하여 39 주에 연구의 조기 종료
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OV101의 장기 효능은 ABC-C (ABC-C)의 일부인 비정상적인 행동 체크리스트-과민성 하위 척도 (ABC-I)를 사용한 과민성의 변화에 의해 평가되었다.
최종 값은 39 주에 기준선에서 조기 종료로 변경을 반영합니다.
ABC-I는 침략, 자기 부상, 성미 울화 및 기분 불안정과 같은 행동을 측정하는 15 가지 항목으로 구성됩니다.
각 품목은 간병인이 4 점 척도로 평가합니다. 0 = 전혀 문제가되지 않습니다. 1 = 약간의 문제; 2 = 적당히 심각한; 3 = 심한.
점수는 0 (증상 없음)에서 45 (최대 심각도)입니다.
총 점수가 높을수록 행동 장애가 더 커지고 임상 상태가 더 심해집니다.
이 척도는 시간이 지남에 따라 증상 변화를 추적하는 표준화 된 수단을 제공하여 신경 발달 및 신경 정신병 장애에서 치료 효능을 평가하는 데 적합합니다.
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기준선에서 12 주 및 기준선으로 변경하여 39 주에 연구의 조기 종료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 31일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 4일
연구 완료 (실제)
2021년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 18일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OV101-18-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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