Nyílt vizsgálat az OV101 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére Angelman-szindrómás egyéneknél (ELARA)

Bevételi kritériumok:

Minden alanynak meg kell felelnie az összes alábbi kritériumnak ahhoz, hogy részt vegyen ebben a tanulmányban:

1. Elvégezte az OV101-15-001 vagy OV101-16-001 tanulmányt az EOS-ig.
2. Férfi vagy nő, és 13-49 éves (beleértve) az OV101-15-001 vagy OV101-16-001 vizsgálatba való felvétel időpontjában.
3. Korábban AS-t diagnosztizáltak nála, az OV101-15-001 vagy OV101-16-001 vizsgálatból származó molekuláris megerősítéssel.
4. Rendelkezik egy LAR/gondozóval, aki képes tájékozott beleegyezést adni, és képes részt venni az összes tervezett vizsgálati látogatáson, felügyelni a vizsgálati gyógyszer adagolását, és visszajelzést adni az alany tüneteiről és teljesítményéről a protokollban leírtak szerint.
5. Hozzájárul a protokollhoz (a lehetséges mértékig és a helyi intézményi felülvizsgálati bizottságnak (IRB) és a szabályozási követelményeknek megfelelően), és van egy LAR/gondozója, aki írásos beleegyezését adja. A hozzájárulást adó alanyoknak ugyanazon a látogatáson kell megtenniük, amikor a LAR/gondozó írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezését megadják.
6. Lenyelheti a vizsgálati gyógyszer kapszulákat, vagy lenyelheti a vizsgálati gyógyszer kapszulák tartalmát, miután a kapszula tartalmát 1 kanál almaszószba vagy alacsony zsírtartalmú joghurtba szórja.
7. Jelenleg stabil adagot kap egyidejűleg gyógyszeres kezelésben, például epilepsziás gyógyszeres kezelésben, gabapentinben, klonidinben, trazadonban, melatoninban és speciális diétában legalább 4 hétig az alaphelyzet előtt.
8. beleegyezik abba, hogy szexuális absztinens maradjon a szűrés első napjától a vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 30 napig.
9. Rendelkezik LAR/gondozó(k), akik beleegyeznek abba, hogy a vizsgálat befejezéséről szóló értesítésig semmilyen weboldalon vagy közösségi oldalon (pl. Facebook, Instagram, Twitter) nem teszik közzé az alany személyes egészségügyi adatait vagy a vizsgálattal kapcsolatos információit.

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelő alanyok kizárásra kerülnek a vizsgálatból:

1. Az OV101-15-001 vagy OV101-16-001 vizsgálatból az OV101-hez ok-okozatilag összefüggő biztonsági okok miatt megszűnt.
2. Egyidejű betegsége (pl. gyomor-bélrendszeri, vese-, máj-, endokrin, légzőszervi vagy szív- és érrendszeri betegség) vagy állapota vagy bármely olyan klinikailag jelentős lelete van a szűrés során, amely megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását, vagy elfogadhatatlan kockázatot jelent az alany számára ebben a tanulmányban.
3. Gyengén kontrollált görcsrohamai vannak definíció szerint: > 3 roham, amelyek hetente 3 percnél rövidebb ideig tartanak, vagy > 1 roham, amely hetente 3 percnél tovább tart, vagy az orvosi megfigyelés szerint.
4. Klinikailag jelentős klinikai laboratóriumi eltérésekkel vagy életjelekkel rendelkezik a szűrés idején (pl. alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz > 2,5-szerese a normál felső határának; összbilirubin vagy kreatinin > 1,5-szerese a normál felső határának). A klinikai laboratóriumi paraméterek újbóli vizsgálata az orvosi megfigyelővel vagy megbízottal történt egyeztetést követően engedélyezhető.
5. Benzodiazepinek, zolpidem, zaleplon, zopiklon, eszopiklon, barbiturátok vagy ramelteon alvás céljára az 1. napot megelőző 4 héten belül. Az alkalmi eljárásokkal vagy eseményekkel kapcsolatos helyzeti szorongás kezelésére alkalmazott benzodiazepinek megengedettek.
6. Előzményében előfordult öngyilkos magatartás, vagy a vizsgáló szerint fokozott az öngyilkosság kockázata.
7. Van olyan feltétele vagy körülménye, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a felvételre.
8. A szűrést megelőző 30 napon belül részt vett bármely klinikai vizsgálatban, vagy használt bármilyen vizsgálati szert vagy eszközt, vagy részt vett bármilyen vizsgálati eljárásban a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy ezt a vizsgálattal egyidejűleg teszi.
9. A vizsgáló vagy a vizsgálati helyszín személyzetének családtagja.