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Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von OV101 bei Personen mit Angelman-Syndrom (ELARA)

17. Juli 2025 aktualisiert von: Healx AI
Diese Open-Label-Studie (OV101-18-002) wird die Langzeitsicherheit (52 Wochen) von OV101 bei Patienten mit AS bewerten und den Patienten, die die Studie OV101-15-001 (NCT02996305) abgeschlossen haben, eine zusätzliche OV101-Behandlung anbieten. Patienten mit AS, die die pharmakokinetische Studie OV101-16-001 (NCT03109756) abgeschlossen haben, dürfen ebenfalls teilnehmen, sofern sie alle Einreisekriterien erfüllen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies wird eine unverblindete Langzeit-Sicherheitsstudie zur Bewertung der weiteren Behandlung mit OV101 bei Patienten mit AS sein, die frühere Ovid-Studien (OV101-15-001 oder OV101-16-001) abgeschlossen haben. Es wird keine Placebobehandlung geben. Da in diese Studie Probanden aufgenommen werden, die frühere AS-Studien für unterschiedliche Zeiträume abgeschlossen haben, bevor sie an dieser Studie teilnehmen, müssen die Probanden Screening- und Baseline-Besuche absolvieren, bevor sie OV101 gemäß diesem Protokoll erhalten. Das sekundäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der langen Langzeitwirksamkeit der OV101-Behandlung, bewertet anhand von Verhaltens-, Schlaf- und Funktionsänderungen bei Personen mit AS.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

141

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre bis 49 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Jeder Proband muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  1. Hat die Studie OV101-15-001 oder OV101-16-001 bis zum EOS abgeschlossen.
  2. Ist männlich oder weiblich und zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie OV101-15-001 oder OV101-16-001 zwischen 13 und 49 Jahre alt (einschließlich).
  3. Hat eine frühere Diagnose von AS mit molekularer Bestätigung aus der OV101-15-001- oder OV101-16-001-Studie.
  4. Hat eine LAR / Pflegekraft, die in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben und an allen geplanten Studienbesuchen teilzunehmen, die Verabreichung des Studienmedikaments zu überwachen und Feedback zu den Symptomen und der Leistung des Probanden zu geben, wie im Protokoll beschrieben.
  5. Stimmt dem Protokoll zu (soweit möglich und in Übereinstimmung mit dem örtlichen institutionellen Prüfungsausschuss (IRB) und den behördlichen Anforderungen) und hat einen LAR / Betreuer, der eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilt. Probanden, die ihre Zustimmung erteilen, müssen dies bei demselben Besuch tun, bei dem die schriftliche Einverständniserklärung von LAR/Betreuer vorliegt.
  6. Kann Kapseln des Studienmedikaments schlucken oder den Inhalt der Kapseln des Studienmedikaments einnehmen, nachdem der Kapselinhalt auf 1 Löffel Apfelmus oder fettarmen Joghurt gestreut wurde.
  7. Erhält derzeit mindestens 4 Wochen vor der Baseline eine stabile Dosis begleitender Medikamente wie Antiepileptika, Gabapentin, Clonidin, Trazadon, Melatonin und spezielle Diäten.
  8. Stimmt zu, vom ersten Tag des Screenings bis 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung sexuell abstinent zu bleiben.
  9. Hat LAR/Betreuer, die zustimmen, keine personenbezogenen medizinischen Daten oder Informationen des Probanden im Zusammenhang mit der Studie auf einer Website oder Social-Media-Site (z. B. Facebook, Instagram, Twitter) zu veröffentlichen, bis sie benachrichtigt werden, dass die Studie abgeschlossen ist.

Ausschlusskriterien:

Probanden, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen:

  1. Abbruch der OV101-15-001- oder OV101-16-001-Studie aus Sicherheitsgründen, die in ursächlichem Zusammenhang mit OV101 stehen.
  2. Hat eine Begleiterkrankung (z. B. gastrointestinale, renale, hepatische, endokrine, respiratorische oder kardiovaskuläre Systemerkrankung) oder einen Zustand oder einen klinisch signifikanten Befund beim Screening, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte oder ein inakzeptables Risiko für den Probanden darstellen würde in dieser Studie.
  3. Hat schlecht kontrollierte Anfälle, definiert als > 3 Anfälle mit einer Dauer von < 3 Minuten pro Woche oder > 1 Anfallsepisode mit einer Dauer von mehr als 3 Minuten pro Woche oder nach ärztlicher Beurteilung.
  4. Hat zum Zeitpunkt des Screenings klinisch signifikante klinische Laboranomalien oder Vitalzeichen (z. B. Alaninaminotransferase oder Aspartataminotransferase > 2,5 × Obergrenze des Normalwerts; Gesamtbilirubin oder Kreatinin > 1,5 × Obergrenze des Normalwerts). Eine erneute Untersuchung klinischer Laborparameter kann nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor oder Beauftragten gestattet werden.
  5. Aktuelle Anwendung von Benzodiazepinen, Zolpidem, Zaleplon, Zopiclon, Eszopiclon, Barbituraten oder Ramelteon zum Schlafen innerhalb der 4 Wochen vor Tag 1. Benzodiazepine, die bei situativer Angst im Zusammenhang mit gelegentlichen Eingriffen oder Ereignissen verabreicht werden, sind erlaubt.
  6. Hat eine Vorgeschichte von suizidalem Verhalten oder wird vom Ermittler als einem erhöhten Suizidrisiko angesehen.
  7. Hat eine Bedingung oder einen Umstand, der das Subjekt nach Ansicht des Ermittlers für die Registrierung ungeeignet macht.
  8. Hat sich innerhalb der 30 Tage vor dem Screening oder gleichzeitig mit dieser Studie an einer klinischen Studie angemeldet oder ein Prüfmittel oder -gerät verwendet oder an einem Prüfverfahren teilgenommen.
  9. ein Familienmitglied des Prüfarztes oder des Personals des Studienzentrums ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OV101
einmal täglich vor dem Schlafengehen (Gaboxadol)
Arzneimittel: OV101
Jeder Proband wird auf seine maximal verträgliche Tagesdosis titriert, bis zu einer maximalen Tagesdosis von 15 mg vor dem Schlafengehen.
Andere Namen:
  • gaboxadol

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von Teilnehmern mit unerwünschten Ereignissen in der aktiven Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 39
Sicherheitsbewertungen im Zusammenhang mit dem primären Studienziel, die Sicherheit und Verträglichkeit von OV101 zu bewerten, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse (AEs), die zum Absetzen der Studie führten, wie die Anzahl der Teilnehmer, die mindestens ein unerwünschtes Ereignis erlebten, bewertet wurden.
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 39

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der langfristigen Wirksamkeit der Behandlung von OV101, die durch Verhaltensänderungen in Studienteilnehmern mit mindestens 4 Jahren bewertet wurde.
Zeitfenster: Wechseln Sie von Grundlinien zu 12 Wochen und Basislinie zu frühzeitiger Beendigung der Studie nach 39 Wochen
Die langfristige Wirksamkeit von OV101 wurde durch Änderungen der Reizbarkeit unter Verwendung der unterranten Verhaltens-Checkliste-Reizbarkeits-Subskala (ABC-I), Teil der breiteren ABC-Community (ABC-C), bewertet. Der Endwert spiegelt die Veränderung von der Ausgangswert bis zur frühen Beendigung nach 39 Wochen wider. Das ABC-I besteht aus 15 Elementen, die Verhaltensweisen wie Aggression, Selbstverletzung, Wutanfälle und Stimmungsinstabilität messen. Jeder Artikel wird von einer Pflegekraft auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: 0 = überhaupt kein Problem; 1 = geringes Problem; 2 = mäßig ernst; 3 = schwerwiegend. Die Werte reichen von 0 (keine Symptome) bis 45 (maximale Schwere). Ein höherer Gesamtwert weist auf eine höhere Verhaltensstörung und einen schlechteren klinischen Status hin. Die Skala bietet ein standardisiertes Mittel, um Symptomänderungen im Laufe der Zeit zu verfolgen, was es zur Bewertung der Wirksamkeit der Behandlung bei neurologischen Entwicklungs- und neuropsychiatrischen Erkrankungen geeignet ist.
Wechseln Sie von Grundlinien zu 12 Wochen und Basislinie zu frühzeitiger Beendigung der Studie nach 39 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Healx AI

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OV101-18-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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