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Um estudo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do OV101 em indivíduos com síndrome de Angelman (ELARA)

17 de julho de 2025 atualizado por: Healx AI
Este estudo aberto (OV101-18-002) avaliará a segurança a longo prazo (52 semanas) de OV101 em indivíduos com EA e fornecerá tratamento adicional com OV101 aos indivíduos que concluíram o Estudo OV101-15-001 (NCT02996305). Indivíduos com SA que concluíram o estudo farmacocinético OV101-16-001 (NCT03109756) também poderão participar, desde que atendam a todos os critérios de entrada.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este será um estudo de segurança aberto e de longo prazo para avaliação de tratamento adicional com OV101 em indivíduos com EA que concluíram estudos Ovid anteriores (OV101-15-001 ou OV101-16-001). Não haverá tratamento com placebo. Como este estudo incluirá indivíduos que concluíram estudos anteriores de AS por diferentes períodos de tempo antes de entrar neste estudo, os indivíduos deverão concluir a triagem e visitas iniciais antes de receber OV101 sob este protocolo. O objetivo secundário deste estudo é avaliar o longo Eficácia a longo prazo do tratamento com OV101 avaliada por mudanças no comportamento, sono e funcionamento em indivíduos com EA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

141

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos a 49 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Cada sujeito deve atender a todos os seguintes critérios para ser incluído neste estudo:

  1. Ter concluído o estudo OV101-15-001 ou OV101-16-001 até o EOS.
  2. Seja homem ou mulher e tenha entre 13 e 49 anos (inclusive) no momento da inclusão no estudo OV101-15-001 ou OV101-16-001.
  3. Tem diagnóstico prévio de EA com confirmação molecular do estudo OV101-15-001 ou OV101-16-001.
  4. Tem um LAR/cuidador capaz de fornecer consentimento informado e capaz de comparecer a todas as visitas agendadas do estudo, supervisionar a administração do medicamento do estudo e fornecer feedback sobre os sintomas e o desempenho do sujeito, conforme descrito no protocolo.
  5. Fornece consentimento para o protocolo (na medida do possível e de acordo com o conselho de revisão institucional local (IRB) e requisitos regulamentares) e tem um LAR/cuidador que fornecerá consentimento informado por escrito. Os indivíduos que fornecem consentimento devem fazê-lo na mesma visita em que o consentimento informado por escrito do LAR/cuidador é fornecido.
  6. Pode engolir as cápsulas do medicamento do estudo ou ingerir o conteúdo das cápsulas do medicamento do estudo após polvilhar o conteúdo da cápsula em 1 colher de purê de maçã ou iogurte desnatado.
  7. Está atualmente recebendo uma dose estável de medicamentos concomitantes, como medicação antiepiléptica, gabapentina, clonidina, trazadona, melatonina e dietas especiais por pelo menos 4 semanas antes da linha de base.
  8. Concorda em permanecer sexualmente abstinente desde o primeiro dia de triagem até 30 dias após a última dose do tratamento do estudo.
  9. Tem LAR/cuidador(es) que concorda(m) em não publicar quaisquer dados médicos pessoais do sujeito ou informações relacionadas ao estudo em qualquer site ou site de mídia social (por exemplo, Facebook, Instagram, Twitter) até ser notificado de que o estudo foi concluído.

Critério de exclusão:

Os indivíduos que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos do estudo:

  1. Descontinuado do estudo OV101-15-001 ou OV101-16-001 devido a razões de segurança causalmente relacionadas ao OV101.
  2. Tem uma doença concomitante (por exemplo, doença gastrointestinal, renal, hepática, endócrina, respiratória ou do sistema cardiovascular) ou condição ou qualquer achado clinicamente significativo na triagem que possa interferir na condução do estudo ou que represente um risco inaceitável para o sujeito neste estudo.
  3. Tem convulsões mal controladas definidas como > 3 convulsões com duração < 3 minutos por semana ou > 1 episódio de convulsão com duração superior a 3 minutos por semana ou conforme avaliação do monitor médico.
  4. Apresenta anormalidades laboratoriais clínicas ou sinais vitais clinicamente significativos no momento da triagem (por exemplo, alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase > 2,5 × limite superior do normal; bilirrubina total ou creatinina > 1,5 × limite superior do normal). O reteste dos parâmetros laboratoriais clínicos pode ser permitido após consulta com o monitor médico ou pessoa designada.
  5. Uso atual de benzodiazepínicos, zolpidem, zaleplon, zopiclona, ​​eszopiclona, ​​barbitúricos ou ramelteon para dormir nas 4 semanas anteriores ao Dia 1. Benzodiazepínicos administrados para ansiedade situacional relacionada a procedimentos ou eventos ocasionais são permitidos.
  6. Tem um histórico de comportamento suicida ou é considerado pelo investigador como tendo maior risco de suicídio.
  7. Tem qualquer condição ou circunstância que, na opinião do investigador, torne o sujeito inadequado para inscrição.
  8. Inscreveu-se em qualquer ensaio clínico ou usou qualquer agente ou dispositivo experimental, ou participou de qualquer procedimento investigativo, dentro dos 30 dias anteriores à triagem ou o faz simultaneamente com este estudo.
  9. É um membro da família do investigador ou da equipe do centro de estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: OV101
uma vez ao dia ao deitar (gaboxadol)
Medicamento: OV101
Cada indivíduo será titulado para sua dose diária máxima tolerada, até uma dose diária máxima de 15 mg na hora de dormir.
Outros nomes:
  • gaboxadol

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de participantes sofrendo eventos adversos em grupo de tratamento ativo
Prazo: Mudança de linha de base para semana 39
Avaliações de segurança relacionadas ao objetivo do estudo primário de avaliar a segurança e a tolerabilidade do OV101, incluindo eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos (EAs), levando à descontinuação do estudo, avaliada pelo número de participantes que experimentaram pelo menos um evento adverso.
Mudança de linha de base para semana 39

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento com OV101, avaliado por mudanças no comportamento dos participantes do estudo com o AS que tinham pelo menos 4 anos de idade.
Prazo: Mudança de linha de base para 12 semanas e linha de base para a rescisão antecipada do estudo às 39 semanas
A eficácia a longo prazo do OV101 foi avaliada por alterações na irritabilidade usando a lista de verificação de comportamento aberrante-subescala de irritabilidade (ABC-I), parte da comunidade ABC mais ampla (ABC-C). O valor final reflete a mudança da linha de base para a rescisão antecipada em 39 semanas. O ABC-I consiste em 15 itens que medem comportamentos como agressão, auto-lesão, birras e instabilidade do humor. Cada item é classificado por um cuidador em uma escala de 4 pontos: 0 = de modo algum um problema; 1 = pequeno problema; 2 = moderadamente grave; 3 = grave. Os escores variam de 0 (sem sintomas) a 45 (severidade máxima). Uma pontuação total mais alta indica maior perturbação comportamental e pior status clínico. A escala fornece um meio padronizado para rastrear as alterações dos sintomas ao longo do tempo, tornando -a adequada para avaliar a eficácia do tratamento em distúrbios neurodesenvolvidos e neuropsiquiátricos.
Mudança de linha de base para 12 semanas e linha de base para a rescisão antecipada do estudo às 39 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Healx AI

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

4 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

30 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

20 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OV101-18-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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