En åben-label undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af OV101 hos personer med Angelman syndrom (ELARA)

Inklusionskriterier:

Hvert emne skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt denne undersøgelse:

1. Har gennemført OV101-15-001 eller OV101-16-001 undersøgelsen op til EOS.
2. Er mand eller kvinde og 13 til 49 år gammel (inklusive) på tidspunktet for optagelse i OV101-15-001 eller OV101-16-001 undersøgelsen.
3. Har en tidligere diagnose af AS med molekylær bekræftelse fra OV101-15-001 eller OV101-16-001 undersøgelsen.
4. Har en LAR/plejer, der er i stand til at give informeret samtykke og i stand til at deltage i alle planlagte studiebesøg, overvåge administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet og give feedback vedrørende forsøgspersonens symptomer og præstationer som beskrevet i protokollen.
5. Giver samtykke til protokollen (i det omfang det er muligt og i overensstemmelse med det lokale institutionelle bedømmelsesudvalg (IRB) og myndighedskrav) og har en LAR/plejer, der giver skriftligt informeret samtykke. Samtykke skal ske ved samme besøg, som LAR/plejers skriftlige informerede samtykke gives.
6. Kan sluge studielægemiddelkapsler eller indtage indholdet af studielægemiddelkapsler efter at have drysset kapselindholdet på 1 skefuld æblemos eller fedtfattig yoghurt.
7. Modtager i øjeblikket en stabil dosis af samtidig medicin såsom antiepileptisk medicin, gabapentin, clonidin, trazadon, melatonin og specialdiæter i mindst 4 uger før baseline.
8. Indvilliger i at forblive seksuelt afholdende fra den første dag af screeningen indtil 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
9. Har LAR/plejere, der accepterer ikke at offentliggøre nogen af ​​forsøgspersonens personlige medicinske data eller information relateret til undersøgelsen på nogen hjemmeside eller sociale medier (f.eks. Facebook, Instagram, Twitter), indtil de har fået besked om, at undersøgelsen er afsluttet.

Ekskluderingskriterier:

Emner, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

1. Afbrudt fra OV101-15-001- eller OV101-16-001-undersøgelsen på grund af sikkerhedsmæssige årsager relateret til OV101.
2. Har en samtidig sygdom (f.eks. mave-tarm-, nyre-, lever-, endokrin-, luftvejs- eller kardiovaskulær sygdom) eller tilstand eller et hvilket som helst klinisk signifikant fund ved screeningen, der kunne interferere med udførelsen af ​​undersøgelsen, eller som ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen i dette studie.
3. Har dårligt kontrollerede anfald defineret som > 3 anfald, der varer < 3 minutter om ugen eller > 1 anfaldsepisode, der varer mere end 3 minutter om ugen eller ifølge lægemonitorens vurdering.
4. Har klinisk signifikante kliniske laboratorieabnormiteter eller vitale tegn på screeningstidspunktet (f.eks. alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase > 2,5 × øvre normalgrænse; total bilirubin eller kreatinin > 1,5 × øvre normalgrænse). Gentestning af kliniske laboratorieparametre kan tillades efter samråd med den medicinske monitor eller udpeget.
5. Nuværende brug af benzodiazepiner, zolpidem, zaleplon, zopiclon, eszopiclon, barbiturater eller ramelteon til søvn inden for de 4 uger forud for dag 1. Benzodiazepiner administreret mod situationsbestemt angst relateret til lejlighedsvise procedurer eller hændelser er tilladt.
6. Har en historie med selvmordsadfærd eller anses af investigator for at have øget risiko for selvmord.
7. Har nogen tilstand eller omstændighed, der efter efterforskerens opfattelse gør emnet uegnet til optagelse.
8. Har tilmeldt sig ethvert klinisk forsøg eller brugt et forsøgsmiddel eller udstyr eller har deltaget i en undersøgelsesprocedure inden for de 30 dage før screening eller gør det samtidig med denne undersøgelse.
9. Er et familiemedlem af investigatoren eller af personalet på studiestedet.