Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af OV101 hos personer med Angelman syndrom (ELARA)

17. juli 2025 opdateret af: Healx AI
Denne åbne undersøgelse (OV101-18-002) vil evaluere den langsigtede (52 uger) sikkerhed af OV101 hos forsøgspersoner med AS og give yderligere OV101-behandling til de forsøgspersoner, der gennemførte undersøgelse OV101-15-001 (NCT02996305). Forsøgspersoner med AS, som gennemførte den farmakokinetiske undersøgelse OV101-16-001 (NCT03109756), vil også få tilladelse til at deltage, forudsat at de opfylder alle adgangskriterier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et åbent, langsigtet sikkerhedsstudie til evaluering af yderligere behandling med OV101 hos personer med AS, som har gennemført tidligere Ovid-studier (OV101-15-001 eller OV101-16-001). Der vil ikke være nogen placebobehandling. Da denne undersøgelse vil optage forsøgspersoner, der har gennemført tidligere AS-undersøgelser i forskellige tidsperioder, før de går ind i denne undersøgelse, vil forsøgspersonerne være forpligtet til at gennemføre screening og baselinebesøg, før de modtager OV101 i henhold til denne protokol. Det sekundære formål med denne undersøgelse er at evaluere den lange -tidseffekt af OV101-behandling vurderet ved ændringer i adfærd, søvn og funktion hos personer med AS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år til 49 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hvert emne skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt denne undersøgelse:

  1. Har gennemført OV101-15-001 eller OV101-16-001 undersøgelsen op til EOS.
  2. Er mand eller kvinde og 13 til 49 år gammel (inklusive) på tidspunktet for optagelse i OV101-15-001 eller OV101-16-001 undersøgelsen.
  3. Har en tidligere diagnose af AS med molekylær bekræftelse fra OV101-15-001 eller OV101-16-001 undersøgelsen.
  4. Har en LAR/plejer, der er i stand til at give informeret samtykke og i stand til at deltage i alle planlagte studiebesøg, overvåge administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet og give feedback vedrørende forsøgspersonens symptomer og præstationer som beskrevet i protokollen.
  5. Giver samtykke til protokollen (i det omfang det er muligt og i overensstemmelse med det lokale institutionelle bedømmelsesudvalg (IRB) og myndighedskrav) og har en LAR/plejer, der giver skriftligt informeret samtykke. Samtykke skal ske ved samme besøg, som LAR/plejers skriftlige informerede samtykke gives.
  6. Kan sluge studielægemiddelkapsler eller indtage indholdet af studielægemiddelkapsler efter at have drysset kapselindholdet på 1 skefuld æblemos eller fedtfattig yoghurt.
  7. Modtager i øjeblikket en stabil dosis af samtidig medicin såsom antiepileptisk medicin, gabapentin, clonidin, trazadon, melatonin og specialdiæter i mindst 4 uger før baseline.
  8. Indvilliger i at forblive seksuelt afholdende fra den første dag af screeningen indtil 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
  9. Har LAR/plejere, der accepterer ikke at offentliggøre nogen af ​​forsøgspersonens personlige medicinske data eller information relateret til undersøgelsen på nogen hjemmeside eller sociale medier (f.eks. Facebook, Instagram, Twitter), indtil de har fået besked om, at undersøgelsen er afsluttet.

Ekskluderingskriterier:

Emner, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

  1. Afbrudt fra OV101-15-001- eller OV101-16-001-undersøgelsen på grund af sikkerhedsmæssige årsager relateret til OV101.
  2. Har en samtidig sygdom (f.eks. mave-tarm-, nyre-, lever-, endokrin-, luftvejs- eller kardiovaskulær sygdom) eller tilstand eller et hvilket som helst klinisk signifikant fund ved screeningen, der kunne interferere med udførelsen af ​​undersøgelsen, eller som ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen i dette studie.
  3. Har dårligt kontrollerede anfald defineret som > 3 anfald, der varer < 3 minutter om ugen eller > 1 anfaldsepisode, der varer mere end 3 minutter om ugen eller ifølge lægemonitorens vurdering.
  4. Har klinisk signifikante kliniske laboratorieabnormiteter eller vitale tegn på screeningstidspunktet (f.eks. alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase > 2,5 × øvre normalgrænse; total bilirubin eller kreatinin > 1,5 × øvre normalgrænse). Gentestning af kliniske laboratorieparametre kan tillades efter samråd med den medicinske monitor eller udpeget.
  5. Nuværende brug af benzodiazepiner, zolpidem, zaleplon, zopiclon, eszopiclon, barbiturater eller ramelteon til søvn inden for de 4 uger forud for dag 1. Benzodiazepiner administreret mod situationsbestemt angst relateret til lejlighedsvise procedurer eller hændelser er tilladt.
  6. Har en historie med selvmordsadfærd eller anses af investigator for at have øget risiko for selvmord.
  7. Har nogen tilstand eller omstændighed, der efter efterforskerens opfattelse gør emnet uegnet til optagelse.
  8. Har tilmeldt sig ethvert klinisk forsøg eller brugt et forsøgsmiddel eller udstyr eller har deltaget i en undersøgelsesprocedure inden for de 30 dage før screening eller gør det samtidig med denne undersøgelse.
  9. Er et familiemedlem af investigatoren eller af personalet på studiestedet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: OV101
en gang dagligt ved sengetid (gaboxadol)
Medicin: OV101
Hvert individ vil blive titreret til hans eller hendes maksimalt tolererede daglige dosis op til en maksimal daglig dosis på 15 mg ved sengetid.
Andre navne:
  • gaboxadol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af deltagere, der oplever bivirkninger i aktiv behandlingsgruppe
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 39
Sikkerhedsvurderinger relateret til det primære undersøgelsesmål med evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af OV101, herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger (AES), der fører til ophør med undersøgelsen, som vurderet af antallet af deltagere, der oplevede mindst en bivirkning.
Skift fra baseline til uge 39

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den langsigtede effektivitet af OV101-behandling som vurderet ved ændringer i adfærd i undersøgelsesdeltagere med som som var mindst 4 år gamle.
Tidsramme: Skift fra basislinje til 12 uger og baseline til tidlig afslutning af undersøgelsen efter 39 uger
Den langsigtede effektivitet af OV101 blev vurderet ved ændringer i irritabilitet ved anvendelse af den afvigende adfærdstjekliste-Irritabilitetsunderskala (ABC-I), en del af den bredere ABC-Community (ABC-C). Den endelige værdi afspejler ændring fra baseline til tidlig afslutning efter 39 uger. ABC-I består af 15 genstande, der måler adfærd såsom aggression, selvskade, temperament tantrums og humørinstabilitet. Hver vare er vurderet af en plejeperson på en 4-punkts skala: 0 = slet ikke et problem; 1 = let problem; 2 = moderat seriøs; 3 = svær. Resultater spænder fra 0 (ingen symptomer) til 45 (maksimal sværhedsgrad). En højere total score indikerer større adfærdsforstyrrelse og værre klinisk status. Skalaen tilvejebringer et standardiseret middel til at spore symptomændringer over tid, hvilket gør det velegnet til evaluering af behandlingseffektivitet i neuroudviklings- og neuropsykiatriske lidelser.
Skift fra basislinje til 12 uger og baseline til tidlig afslutning af undersøgelsen efter 39 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Healx AI

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

20. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OV101-18-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner