Un estudio abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de OV101 en personas con síndrome de Angelman (ELARA)

Criterios de inclusión:

Cada sujeto debe cumplir con todos los siguientes criterios para ser inscrito en este estudio:

1. Ha completado el estudio OV101-15-001 o OV101-16-001 hasta el EOS.
2. Es hombre o mujer y tiene entre 13 y 49 años (inclusive) en el momento de la inclusión en el estudio OV101-15-001 o OV101-16-001.
3. Tiene un diagnóstico previo de SA con confirmación molecular del estudio OV101-15-001 o OV101-16-001.
4. Tiene un LAR/cuidador capaz de dar su consentimiento informado y de asistir a todas las visitas programadas del estudio, supervisar la administración del fármaco del estudio y proporcionar comentarios sobre los síntomas y el rendimiento del sujeto tal como se describe en el protocolo.
5. Brinda asentimiento al protocolo (en la medida de lo posible y de acuerdo con la junta de revisión institucional (IRB) local y los requisitos reglamentarios) y tiene un LAR/cuidador que brindará un consentimiento informado por escrito. Los sujetos que brinden su consentimiento deben hacerlo en la misma visita en la que se proporciona el consentimiento informado por escrito del LAR/cuidador.
6. Puede tragar las cápsulas del fármaco del estudio o ingerir el contenido de las cápsulas del fármaco del estudio después de rociar el contenido de la cápsula en 1 cucharada de puré de manzana o yogur bajo en grasa.
7. Actualmente recibe una dosis estable de medicamentos concomitantes, como medicamentos antiepilépticos, gabapentina, clonidina, trazadona, melatonina y dietas especiales durante al menos 4 semanas antes del inicio.
8. Acepta permanecer en abstinencia sexual desde el primer día de la selección hasta 30 días después de la última dosis del tratamiento del estudio.
9. Tiene LAR/cuidador(es) que aceptan no publicar ninguno de los datos médicos personales del sujeto o información relacionada con el estudio en ningún sitio web o sitio de redes sociales (p. ej., Facebook, Instagram, Twitter) hasta que se notifique que el estudio ha finalizado.

Criterio de exclusión:

Los sujetos que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios serán excluidos del estudio:

1. Descontinuado del estudio OV101-15-001 o OV101-16-001 debido a razones de seguridad causalmente relacionadas con OV101.
2. Tiene una enfermedad concomitante (p. ej., enfermedad gastrointestinal, renal, hepática, endocrina, respiratoria o del sistema cardiovascular) o cualquier hallazgo clínicamente significativo en la selección que podría interferir con la realización del estudio o que supondría un riesgo inaceptable para el sujeto en este estudio.
3. Tiene convulsiones mal controladas definidas como > 3 convulsiones que duran < 3 minutos por semana o > 1 episodio de convulsiones que dura más de 3 minutos por semana o según el criterio del monitor médico.
4. Tiene anomalías clínicas de laboratorio clínicamente significativas o signos vitales en el momento de la selección (p. ej., alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa > 2,5 × límite superior normal; bilirrubina total o creatinina > 1,5 × límite superior normal). Se puede permitir una nueva prueba de los parámetros de laboratorio clínico después de consultar con el monitor médico o la persona designada.
5. Uso actual de benzodiazepinas, zolpidem, zaleplón, zopiclona, ​​eszopiclona, ​​barbitúricos o ramelteón para dormir dentro de las 4 semanas anteriores al Día 1. Se permiten las benzodiazepinas administradas para la ansiedad situacional relacionada con procedimientos o eventos ocasionales.
6. Tiene antecedentes de comportamiento suicida o el investigador considera que tiene un mayor riesgo de suicidio.
7. Tiene alguna condición o circunstancia que, a juicio del investigador, hace que el sujeto no sea apto para la inscripción.
8. Se ha inscrito en algún ensayo clínico o ha utilizado algún agente o dispositivo de investigación, o ha participado en algún procedimiento de investigación, dentro de los 30 días anteriores a la selección o lo hace al mismo tiempo que este estudio.
9. Es un miembro de la familia del investigador o del personal del sitio de estudio.