アンジェルマン症候群患者におけるOV101の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための非盲検研究 (ELARA)

包含基準:

この研究に登録するには、各被験者が次の基準をすべて満たす必要があります。

1. OV101-15-001 または OV101-16-001 スタディを EOS まで完了している。
2. -OV101-15-001またはOV101-16-001研究に含まれる時点で、男性または女性で13〜49歳（両端を含む）です。
3. -OV101-15-001またはOV101-16-001研究からの分子確認によるASの以前の診断があります。
4. -インフォームドコンセントを提供し、予定されているすべての研究訪問に参加し、治験薬の投与を監督し、プロトコルに記載されているように被験者の症状とパフォーマンスに関するフィードバックを提供できるLAR /介護者を持っています。
5. -プロトコルに同意を提供し（可能な限り、地元の機関審査委員会（IRB）および規制要件に従って）、書面によるインフォームドコンセントを提供するLAR /介護者を持っています。 同意を提供する被験者は、LAR /介護者の書面によるインフォームドコンセントが提供されるのと同じ訪問でそうしなければなりません。
6. 治験薬カプセルを飲み込むか、スプーン1杯のアップルソースまたは低脂肪ヨーグルトにカプセルの内容物をふりかけた後、治験薬カプセルの内容物を摂取することができます.
7. -現在、ベースラインの少なくとも4週間前に、抗てんかん薬、ガバペンチン、クロニジン、トラザドン、メラトニン、および特別な食事などの併用薬の安定した用量を受けています。
8. -スクリーニングの初日から、研究治療の最後の投与から30日後まで性的に禁欲することに同意します。
9. -研究が完了したことが通知されるまで、被験者の個人的な医療データまたは研究に関連する情報をウェブサイトまたはソーシャルメディアサイト（Facebook、Instagram、Twitterなど）に投稿しないことに同意するLAR /介護者を持っています。

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす被験者は、研究から除外されます。

1. OV101に因果関係がある安全上の理由により、OV101-15-001またはOV101-16-001試験から中止されました。
2. -付随する疾患（例、胃腸、腎臓、肝臓、内分泌、呼吸器、または心血管系の疾患）または状態、またはスクリーニングでの臨床的に重要な発見があり、研究の実施を妨げる可能性がある、または被験者に容認できないリスクをもたらす可能性があるこの研究では。
3. 1週間に3分未満の発作が3回以上、または1週間に3分以上続く発作エピソードが1回以上、または医療モニターの判断によると定義される、制御が不十分な発作があります。
4. -スクリーニング時に臨床的に重大な臨床検査異常またはバイタルサインがある（例、アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ> 2.5×正常の上限; 総ビリルビンまたはクレアチニン> 1.5×正常の上限）。 医療モニターまたは被指名者と相談した後、臨床検査パラメータの再検査が許可される場合があります。
5. -1日目の4週間前までの睡眠のためのベンゾジアゼピン、ゾルピデム、ザレプロン、ゾピクロン、エスゾピクロン、バルビツレート、またはラメルテオンの現在の使用。
6. -自殺行動の履歴があるか、調査官によって自殺のリスクが高いと見なされています。
7. -治験責任医師の意見では、被験者を登録に不適切にする条件または状況があります。
8. -スクリーニング前の30日以内に、臨床試験に登録したか、治験薬またはデバイスを使用したか、治験手順に参加したか、またはこの研究と同時に参加しました。
9. 治験責任医師または治験施設スタッフの家族である。