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Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de l'OV101 chez les personnes atteintes du syndrome d'Angelman (ELARA)

17 juillet 2025 mis à jour par: Healx AI
Cette étude en ouvert (OV101-18-002) évaluera l'innocuité à long terme (52 semaines) d'OV101 chez les sujets atteints de SA et fournira un traitement OV101 supplémentaire aux sujets ayant terminé l'étude OV101-15-001 (NCT02996305). Les sujets atteints de SA qui ont terminé l'étude pharmacocinétique OV101-16-001 (NCT03109756) seront également autorisés à participer, à condition qu'ils répondent à tous les critères d'admission.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agira d'une étude d'innocuité à long terme en ouvert pour l'évaluation d'un traitement ultérieur par OV101 chez des sujets atteints de SA ayant terminé des études Ovid antérieures (OV101-15-001 ou OV101-16-001). Il n'y aura pas de traitement placebo. Comme cette étude recrutera des sujets qui ont terminé des études antérieures sur la SA pendant différentes périodes avant d'entrer dans cette étude, les sujets devront effectuer des visites de dépistage et de référence avant de recevoir OV101 dans le cadre de ce protocole. L'objectif secondaire de cette étude est d'évaluer le long Efficacité à long terme du traitement OV101 évaluée par les changements de comportement, de sommeil et de fonctionnement chez les personnes atteintes de SA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

141

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

13 ans à 49 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Chaque sujet doit répondre à tous les critères suivants pour être inscrit dans cette étude :

  1. A terminé l'étude OV101-15-001 ou OV101-16-001 jusqu'à l'EOS.
  2. Est un homme ou une femme et âgé de 13 à 49 ans (inclus) au moment de l'inclusion dans l'étude OV101-15-001 ou OV101-16-001.
  3. A un diagnostic antérieur de SA avec confirmation moléculaire de l'étude OV101-15-001 ou OV101-16-001.
  4. A un LAR/aidant capable de fournir un consentement éclairé et d'assister à toutes les visites d'étude prévues, de superviser l'administration du médicament à l'étude et de fournir des commentaires sur les symptômes et les performances du sujet, comme décrit dans le protocole.
  5. Fournit son assentiment au protocole (dans la mesure du possible et conformément au comité d'examen institutionnel (IRB) local et aux exigences réglementaires) et dispose d'un LAR/soignant qui fournira un consentement éclairé écrit. Les sujets donnant leur consentement doivent le faire lors de la même visite que celle où le consentement éclairé écrit du LAR/soignant est fourni.
  6. Peut avaler des gélules de médicament à l'étude ou ingérer le contenu des gélules de médicament à l'étude après avoir saupoudré le contenu de la gélule sur 1 cuillère de compote de pommes ou de yaourt faible en gras.
  7. Reçoit actuellement une dose stable de médicaments concomitants tels que des médicaments antiépileptiques, de la gabapentine, de la clonidine, de la trazadone, de la mélatonine et des régimes spéciaux pendant au moins 4 semaines avant le départ.
  8. Accepte de rester sexuellement abstinent du premier jour de dépistage jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude.
  9. A LAR/soignant(s) qui acceptent de ne publier aucune des données médicales personnelles du sujet ou des informations liées à l'étude sur un site Web ou un site de médias sociaux (par exemple, Facebook, Instagram, Twitter) jusqu'à ce qu'il soit informé que l'étude est terminée.

Critère d'exclusion:

Les sujets répondant à l'un des critères suivants seront exclus de l'étude :

  1. Abandon de l'étude OV101-15-001 ou OV101-16-001 pour des raisons de sécurité liées de manière causale à OV101.
  2. A une maladie concomitante (par exemple, une maladie gastro-intestinale, rénale, hépatique, endocrinienne, respiratoire ou cardiovasculaire) ou une condition ou toute découverte cliniquement significative au dépistage qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude ou qui poserait un risque inacceptable pour le sujet dans cette étude.
  3. A des crises mal contrôlées définies comme > 3 crises durant < 3 minutes par semaine ou > 1 épisode convulsif durant plus de 3 minutes par semaine ou selon le jugement du moniteur médical.
  4. Présente des anomalies de laboratoire cliniques ou des signes vitaux cliniquement significatifs au moment du dépistage (p. ex., alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase > 2,5 × limite supérieure de la normale ; bilirubine totale ou créatinine > 1,5 × limite supérieure de la normale). Un nouveau test des paramètres de laboratoire clinique peut être autorisé après consultation du moniteur médical ou de la personne désignée.
  5. Utilisation actuelle de benzodiazépines, de zolpidem, de zaléplon, de zopiclone, d'eszopiclone, de barbituriques ou de rameltéon pour dormir dans les 4 semaines précédant le jour 1. Les benzodiazépines administrées pour l'anxiété situationnelle liée à des procédures ou événements occasionnels sont autorisées.
  6. A des antécédents de comportement suicidaire ou est considéré par l'investigateur comme étant à risque accru de suicide.
  7. A une condition ou une circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, rend le sujet inapte à l'inscription.
  8. S'est inscrit à un essai clinique ou a utilisé un agent ou un dispositif expérimental, ou a participé à une procédure expérimentale, dans les 30 jours précédant le dépistage ou le fait en même temps que cette étude.
  9. Est un membre de la famille de l'investigateur ou du personnel du site d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: OV101
une fois par jour au coucher (gaboxadol)
Médicament: OV101
Chaque sujet sera titré jusqu'à sa dose quotidienne maximale tolérée, jusqu'à une dose quotidienne maximale de 15 mg au coucher.
Autres noms:
  • gaboxadol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des participants connaissant des événements indésirables en groupe de traitement actif
Délai: Passer de la ligne de base à la semaine 39
Évaluations de la sécurité liées à l'objectif de l'étude primaire de l'évaluation de la sécurité et de la tolérabilité de l'OV101, y compris des événements indésirables graves (ESA) et des événements indésirables (AE) conduisant à l'arrêt de l'étude, comme évalué par le nombre de participants qui ont connu au moins un événement indésirable.
Passer de la ligne de base à la semaine 39

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité à long terme du traitement OV101, comme évalué par les changements de comportement dans les participants à l'étude avec AS qui avaient au moins 4 ans.
Délai: Passez de la ligne de base à 12 semaines et de la ligne de base à la fin précoce de l'étude à 39 semaines
L'efficacité à long terme de l'OV101 a été évaluée par des changements d'irritabilité à l'aide de la liste de contrôle du comportement aberrant - sous-échelle d'irritabilité (ABC-I), faisant partie de la communauté ABC plus large (ABC-C). La valeur finale reflète le changement de la ligne de base à la résiliation anticipée à 39 semaines. L'ABC-I se compose de 15 éléments mesurant des comportements tels que l'agression, l'automutilation, les crises de colère et l'instabilité de l'humeur. Chaque élément est évalué par un soignant sur une échelle de 4 points: 0 = pas du tout un problème; 1 = léger problème; 2 = modérément grave; 3 = sévère. Les scores vont de 0 (aucun symptôme) à 45 (gravité maximale). Un score total plus élevé indique une plus grande perturbation comportementale et un état clinique pire. L'échelle fournit un moyen standardisé pour suivre les changements de symptômes au fil du temps, ce qui le rend adapté à l'évaluation de l'efficacité du traitement dans les troubles neurodéveloppementaux et neuropsychiatriques.
Passez de la ligne de base à 12 semaines et de la ligne de base à la fin précoce de l'étude à 39 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Healx AI

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

4 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2019

Première publication (Réel)

20 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OV101-18-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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