Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus OV101:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi henkilöillä, joilla on Angelmanin oireyhtymä (ELARA)

torstai 17. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Healx AI
Tässä avoimessa tutkimuksessa (OV101-18-002) arvioidaan OV101:n pitkäaikaista (52 viikkoa) turvallisuutta potilailla, joilla on AS, ja tarjotaan OV101-lisähoitoa niille henkilöille, jotka suorittivat tutkimuksen OV101-15-001 (NCT02996305). Myös sellaiset koehenkilöt, joilla on AS ja jotka ovat suorittaneet farmakokineettisen tutkimuksen OV101-16-001 (NCT03109756), voivat osallistua, edellyttäen, että he täyttävät kaikki osallistumiskriteerit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, pitkän aikavälin turvallisuustutkimus, jolla arvioidaan jatkohoitoa OV101:llä potilailla, joilla on aiemmat Ovid-tutkimukset (OV101-15-001 tai OV101-16-001). Lumehoitoa ei tule. Koska tähän tutkimukseen otetaan koehenkilöitä, jotka ovat suorittaneet aiempia AS-tutkimuksia eri ajanjaksoina ennen tähän tutkimukseen osallistumista, koehenkilöiden on suoritettava seulonta- ja lähtötilannekäyntejä ennen kuin he saavat OV101:n tämän protokollan mukaisesti. Tämän tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida pitkä - OV101-hoidon tehokkuus arvioituna käyttäytymisen, unen ja toiminnan muutoksilla potilailla, joilla on AS.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

141

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta - 49 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Jokaisen aiheen on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tähän tutkimukseen:

  1. On suorittanut tutkimuksen OV101-15-001 tai OV101-16-001 EOS:ään asti.
  2. Onko mies tai nainen ja 13–49-vuotias (mukaan lukien) OV101-15-001- tai OV101-16-001-tutkimukseen sisällyttämishetkellä.
  3. Hänellä on aiempi AS-diagnoosi ja molekyylivahvistus OV101-15-001- tai OV101-16-001-tutkimuksesta.
  4. Hänellä on LAR/hoitaja, joka pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja voi osallistua kaikille suunnitelluille tutkimuskäynneille, valvoa tutkimuslääkkeen antamista ja antaa palautetta koehenkilön oireista ja suorituskyvystä pöytäkirjassa kuvatulla tavalla.
  5. Antaa suostumuksen protokollalle (mahdollisuuksien mukaan ja paikallisten instituutioiden arviointilautakunnan (IRB) ja säännösten mukaisesti) ja hänellä on LAR/hoitaja, joka antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen. Suostumusten antavien koehenkilöiden on tehtävä se samalla käynnillä, kun LAR:n/hoitajan kirjallinen tietoinen suostumus annetaan.
  6. Voi niellä tutkimuslääkekapseleita tai niellä tutkimuslääkekapseleiden sisältöä ripotteltuaan kapselin sisällön 1 lusikalliseen omenasosetta tai vähärasvaista jogurttia.
  7. Hän saa tällä hetkellä vakaan annoksen samanaikaisia ​​lääkkeitä, kuten epilepsialääkkeitä, gabapentiiniä, klonidiinia, tratsadonia, melatoniinia ja erityisruokavalioita vähintään 4 viikon ajan ennen lähtötasoa.
  8. Suostuu pysymään seksuaalisesti pidättyväisenä ensimmäisestä seulontapäivästä 30 päivään viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
  9. Onko LAR/hoitaja(t), jotka suostuvat olemaan julkaisematta koehenkilön henkilökohtaisia ​​lääketieteellisiä tietoja tai tutkimukseen liittyviä tietoja millään verkkosivustolla tai sosiaalisen median sivustolla (esim. Facebook, Instagram, Twitter) ennen kuin heille ilmoitetaan tutkimuksen valmistumisesta.

Poissulkemiskriteerit:

Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:

  1. Poistettu OV101-15-001- tai OV101-16-001-tutkimuksesta turvallisuussyistä, jotka liittyvät OV101:een.
  2. hänellä on samanaikainen sairaus (esim. maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriinisen, hengityselinten tai sydän- ja verisuonijärjestelmän sairaus) tai tila tai jokin kliinisesti merkittävä löydös seulonnassa, joka voisi häiritä tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkittavalle tässä tutkimuksessa.
  3. Hänellä on huonosti hallittuja kohtauksia, jotka on määritelty > 3 kohtaukseksi, jotka kestävät < 3 minuuttia viikossa, tai > 1 kohtausjaksoksi, jotka kestävät yli 3 minuuttia viikossa tai lääkärin valvonnan arvion mukaan.
  4. Sillä on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia kliinisistä laboratorioarvoista tai elintärkeitä merkkejä seulonnan aikana (esim. alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi > 2,5 x normaalin yläraja; kokonaisbilirubiini tai kreatiniini > 1,5 x normaalin yläraja). Kliinisten laboratorioparametrien uusintatestaus voidaan sallia lääkärin valvojan tai valtuutetun kanssa kuultuaan.
  5. Bentsodiatsepiinien, tsolpideemin, zaleplonin, tsopiklonin, eszopiklonin, barbituraattien tai ramelteonin nykyinen käyttö nukkumiseen 4 viikkoa ennen päivää 1. Bentsodiatsepiinit, joita annetaan satunnaisiin toimenpiteisiin tai tapahtumiin liittyvään tilannelevitykseen, ovat sallittuja.
  6. Hänellä on aiemmin esiintynyt itsemurhakäyttäytymistä tai hänellä on tutkijan mukaan lisääntynyt itsemurhariski.
  7. Onko hänellä jokin ehto tai seikka, joka tutkijan mielestä tekee tutkittavan sopimattoman ilmoittautumiseen.
  8. On ilmoittautunut mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tai käyttänyt mitä tahansa tutkimusainetta tai laitetta tai on osallistunut mihin tahansa tutkimusmenettelyyn 30 päivän aikana ennen seulontaa tai tekee niin samanaikaisesti tämän tutkimuksen kanssa.
  9. Onko tutkijan tai tutkimuspaikan henkilökunnan perheenjäsen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OV101
kerran päivässä nukkumaan mennessä (gaboksadol)
Lääke: OV101
Jokainen koehenkilö titrataan hänen maksimaaliseen siedettyyn päivittäiseen annokseen, joka on enintään 15 mg:n päiväannos ennen nukkumaanmenoa.
Muut nimet:
  • gaboksadoli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien esiintyvyys, jolla on haittavaikutuksia aktiivisessa hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Vaihda lähtötasosta viikkoon 39
Turvallisuusarvioinnit, jotka liittyvät ensisijaiseen tutkimuksen tavoitteeseen arvioida OV101: n turvallisuutta ja siedettävyyttä, mukaan lukien vakavat haittavaikutukset (SAE) ja haittavaikutukset (AE), jotka johtavat tutkimuksen lopettamiseen arvioituna osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on ainakin yksi haittavaikutus.
Vaihda lähtötasosta viikkoon 39

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida OV101-hoidon pitkän aikavälin tehokkuutta käyttäytymismuutoksilla arvioituna tutkimuksen osallistujien kanssa, joilla oli vähintään 4-vuotiaita.
Aikaikkuna: Vaihda lähtötasosta 12 viikkoon ja lähtötasoan tutkimuksen varhaiseen lopettamiseen 39 viikon kuluttua
OV101: n pitkäaikainen tehokkuus arvioitiin ärtyneisyyden muutoksilla käyttämällä poikkeavan käyttäytymisen tarkistusluetteloa-ärtyneisyyden ala-asteikko (ABC-I), osa laajempaa ABC-yhteisöllisyyttä (ABC-C). Lopullinen arvo heijastaa muutosta lähtötasosta varhaiseen lopettamiseen 39 viikossa. ABC-I koostuu 15 tuotteesta, jotka mittaavat käyttäytymistä, kuten aggressiota, itsevammaisia, maltillisia tantrumia ja mielialan epävakautta. Jokainen esine arvioi hoitaja 4-pisteisessä asteikolla: 0 = ei ollenkaan ongelma; 1 = pieni ongelma; 2 = kohtalaisen vakava; 3 = vakava. Pisteet vaihtelevat 0: sta (ei oireita) - 45 (suurin vakavuus). Korkeampi kokonaispistemäärä osoittaa suurempaa käyttäytymishäiriötä ja huonompaa kliinistä tilaa. Asteikko tarjoaa standardisoidun keinon oireiden muutosten seuraamiseksi ajan myötä, mikä tekee siitä sopivan hoidon tehokkuuden arvioimiseksi neurokehitys- ja neuropsykiatrisissa häiriöissä.
Vaihda lähtötasosta 12 viikkoon ja lähtötasoan tutkimuksen varhaiseen lopettamiseen 39 viikon kuluttua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Healx AI

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OV101-18-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa