Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse for å evaluere den langsiktige sikkerheten, toleransen og effektiviteten til OV101 hos personer med Angelman syndrom (ELARA)

17. juli 2025 oppdatert av: Healx AI
Denne åpne studien (OV101-18-002) vil evaluere den langsiktige (52 uker) sikkerheten til OV101 hos personer med AS og gi ytterligere OV101-behandling til de forsøkspersonene som fullførte studie OV101-15-001 (NCT02996305). Forsøkspersoner med AS som fullførte den farmakokinetiske studien OV101-16-001 (NCT03109756) vil også få delta, forutsatt at de oppfyller alle opptakskriterier.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en åpen, langsiktig sikkerhetsstudie for evaluering av videre behandling med OV101 hos personer med AS som har gjennomført tidligere Ovid-studier (OV101-15-001 eller OV101-16-001). Det vil ikke være noen placebobehandling. Siden denne studien vil registrere personer som har fullført tidligere AS-studier i forskjellige tidsperioder før de går inn i denne studien, vil forsøkspersonene bli pålagt å fullføre screening og baseline-besøk før de mottar OV101 under denne protokollen. Det sekundære målet med denne studien er å evaluere den lange -tidseffekt av OV101-behandling vurdert av endringer i atferd, søvn og funksjon hos personer med AS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 49 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hvert emne må oppfylle alle følgende kriterier for å bli registrert i denne studien:

  1. Har fullført OV101-15-001 eller OV101-16-001 studien frem til EOS.
  2. Er mann eller kvinne og 13 til 49 år gammel (inklusive) på tidspunktet for inkludering i OV101-15-001 eller OV101-16-001 studien.
  3. Har tidligere diagnose AS med molekylær bekreftelse fra studien OV101-15-001 eller OV101-16-001.
  4. Har en LAR/omsorgsperson som er i stand til å gi informert samtykke og kan delta på alle planlagte studiebesøk, føre tilsyn med administrering av studiemedikament og gi tilbakemelding angående forsøkspersonens symptomer og ytelse som beskrevet i protokollen.
  5. Avgir samtykke til protokollen (i den grad det er mulig og i samsvar med lokalt institusjonelt kontrollorgan (IRB) og forskriftskrav) og har en LAR/omsorgsperson som vil gi skriftlig informert samtykke. Samtykke skal gjøre dette ved samme besøk som LAR/omsorgsgivers skriftlige informerte samtykke gis.
  6. Kan svelge studiemedikamentkapsler eller innta innholdet i studiemedisinskapsler etter å ha drysset kapselinnholdet på 1 skje eplemos eller yoghurt med lavt fettinnhold.
  7. Får for tiden en stabil dose av samtidig medisiner som antiepileptiske medisiner, gabapentin, klonidin, trazadon, melatonin og spesialdietter i minst 4 uker før baseline.
  8. Godtar å forbli seksuelt avholdende fra første dag av screening til 30 dager etter siste dose av studiebehandling.
  9. Har LAR/omsorgsperson(er) som samtykker i å ikke legge ut noen av forsøkspersonens personlige medisinske data eller informasjon knyttet til studien på noen nettsider eller sosiale medier (f.eks. Facebook, Instagram, Twitter) før du får beskjed om at studien er fullført.

Ekskluderingskriterier:

Emner som oppfyller ett av følgende kriterier vil bli ekskludert fra studien:

  1. Avbrutt fra OV101-15-001 eller OV101-16-001 studien på grunn av sikkerhetsmessige årsaker knyttet til OV101.
  2. Har en samtidig sykdom (f.eks. gastrointestinal, nyre-, lever-, endokrin-, luftveis- eller kardiovaskulær sykdom) eller tilstand eller ethvert klinisk signifikant funn ved screening som kan forstyrre gjennomføringen av studien eller som vil utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen I denne studien.
  3. Har dårlig kontrollerte anfall definert som > 3 anfall som varer < 3 minutter per uke eller > 1 anfallsepisode som varer mer enn 3 minutter per uke eller i henhold til medisinsk monitors vurdering.
  4. Har klinisk signifikante kliniske laboratorieavvik eller vitale tegn på tidspunktet for screening (f.eks. alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase > 2,5 × øvre normalgrense; total bilirubin eller kreatinin > 1,5 × øvre normalgrense). Retesting av kliniske laboratorieparametere kan tillates etter samråd med den medisinske monitoren eller utpekt.
  5. Gjeldende bruk av benzodiazepiner, zolpidem, zaleplon, zopiklon, eszopiklon, barbiturater eller ramelteon for søvn innen 4 uker før dag 1. Benzodiazepiner administrert for situasjonsangst relatert til sporadiske prosedyrer eller hendelser er tillatt.
  6. Har en historie med selvmordsatferd eller anses av etterforskeren å ha økt risiko for selvmord.
  7. Har noen tilstand eller omstendighet som etter utrederens mening gjør faget uegnet for opptak.
  8. Har meldt seg på en klinisk studie eller brukt et undersøkelsesmiddel eller utstyr, eller har deltatt i en undersøkelsesprosedyre, innen 30 dager før screening eller gjør det samtidig med denne studien.
  9. Er et familiemedlem av etterforskeren eller ansatte på studiestedet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: OV101
en gang daglig ved sengetid (gaboxadol)
Legemiddel: OV101
Hvert individ vil bli titrert til hans eller hennes maksimalt tolererte daglige dose, opp til en maksimal daglig dose på 15 mg ved sengetid.
Andre navn:
  • gaboxadol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av deltakere som opplever bivirkninger i aktiv behandlingsgruppe
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 39
Sikkerhetsvurderinger relatert til det primære studiemålet med å evaluere sikkerheten og toleransen til OV101, inkludert alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger (AE -er) som førte til å studere seponering, som vurdert av antall deltakere som opplevde minst en bivirkning.
Endring fra baseline til uke 39

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere den langsiktige effekten av OV101-behandling som vurdert av endringer i atferd hos studiedeltakere med AS som var minst 4 år gamle.
Tidsramme: Endre fra baseline til 12 uker og baseline til tidlig avslutning av studien etter 39 uker
Den langsiktige effekten av OV101 ble vurdert ved endringer i irritabilitet ved bruk av den avvikende atferdssjekklisten-Irritability Subscale (ABC-I), en del av den bredere ABC-Community (ABC-C). Den endelige verdien gjenspeiler endring fra baseline til tidlig avslutning etter 39 uker. ABC-I består av 15 elementer som måler atferd som aggresjon, selvskading, temperament-raserianfall og stemningsinstabilitet. Hvert element er vurdert av en omsorgsperson på en 4-punkts skala: 0 = slett ikke et problem; 1 = lite problem; 2 = moderat alvorlig; 3 = alvorlig. Poengene varierer fra 0 (ingen symptomer) til 45 (maksimal alvorlighetsgrad). En høyere total score indikerer større atferdsforstyrrelse og dårligere klinisk status. Skalaen gir et standardisert middel for å spore symptomendringer over tid, noe som gjør det egnet for å evaluere behandlingseffektivitet ved nevroutviklings- og nevropsykiatriske lidelser.
Endre fra baseline til 12 uker og baseline til tidlig avslutning av studien etter 39 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Healx AI

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

4. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

20. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OV101-18-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere