Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van OV101 op lange termijn te evalueren bij personen met het Angelman-syndroom (ELARA)

17 juli 2025 bijgewerkt door: Healx AI
Deze open-label studie (OV101-18-002) zal de langetermijnveiligheid (52 weken) van OV101 bij proefpersonen met AS evalueren en een aanvullende OV101-behandeling bieden aan proefpersonen die studie OV101-15-001 (NCT02996305) hebben voltooid. Proefpersonen met AS die de farmacokinetische studie OV101-16-001 (NCT03109756) hebben voltooid, mogen ook deelnemen, op voorwaarde dat ze aan alle toelatingscriteria voldoen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit wordt een open-label veiligheidsonderzoek op lange termijn voor evaluatie van verdere behandeling met OV101 bij proefpersonen met AS die eerdere Ovid-onderzoeken (OV101-15-001 of OV101-16-001) hebben voltooid. Er zal geen placebobehandeling zijn. Aangezien dit onderzoek proefpersonen zal inschrijven die eerdere AS-onderzoeken gedurende verschillende perioden hebben voltooid voordat ze aan dit onderzoek beginnen, moeten proefpersonen screening- en basisbezoeken afleggen voordat ze OV101 volgens dit protocol ontvangen. Het secundaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de lange -term effectiviteit van OV101-behandeling beoordeeld door veranderingen in gedrag, slaap en functioneren bij personen met as.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

141

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar tot 49 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Elk onderwerp moet aan alle volgende criteria voldoen om voor dit onderzoek te worden ingeschreven:

  1. Heeft de studie OV101-15-001 of OV101-16-001 afgerond tot aan de EOS.
  2. Is man of vrouw en 13 tot en met 49 jaar oud op het moment van opname in de OV101-15-001 of OV101-16-001 studie.
  3. Heeft een eerdere diagnose van AS met moleculaire bevestiging van de OV101-15-001- of OV101-16-001-studie.
  4. Heeft een LAR/verzorger die in staat is om geïnformeerde toestemming te geven en in staat is om alle geplande studiebezoeken bij te wonen, toezicht te houden op de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en feedback te geven over de symptomen en prestaties van de proefpersoon zoals beschreven in het protocol.
  5. Geeft instemming met het protocol (voor zover mogelijk en in overeenstemming met de lokale institutionele beoordelingsraad (IRB) en wettelijke vereisten) en heeft een LAR/verzorger die schriftelijke geïnformeerde toestemming zal geven. Proefpersonen die toestemming geven, moeten dit doen tijdens hetzelfde bezoek als de schriftelijke geïnformeerde toestemming van de LAR/verzorger.
  6. Kan capsules met onderzoeksgeneesmiddel doorslikken of de inhoud van capsules met onderzoeksgeneesmiddel inslikken nadat de inhoud van de capsule op 1 lepel appelmoes of magere yoghurt is gestrooid.
  7. Krijgt momenteel een stabiele dosis gelijktijdige medicatie zoals anti-epileptische medicatie, gabapentine, clonidine, trazadon, melatonine en speciale diëten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de baseline.
  8. Stemt ermee in seksueel onthouding te blijven vanaf de eerste dag van de screening tot 30 dagen na de laatste dosis van de studiebehandeling.
  9. Heeft LAR/verzorger(s) die ermee instemmen om geen van de persoonlijke medische gegevens van de proefpersoon of informatie met betrekking tot het onderzoek op een website of sociale-mediasite (bijv. Facebook, Instagram, Twitter) te plaatsen totdat wordt meegedeeld dat het onderzoek is voltooid.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen die aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van het onderzoek:

  1. Stopgezet uit de OV101-15-001- of OV101-16-001-studie vanwege veiligheidsredenen die oorzakelijk verband houden met OV101.
  2. Heeft een bijkomende ziekte (bijv. gastro-intestinale, nier-, lever-, endocriene, ademhalings- of cardiovasculaire systeemziekte) of aandoening of een klinisch significante bevinding bij de screening die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren of die een onaanvaardbaar risico voor de proefpersoon zou vormen in dit onderzoek.
  3. Heeft slecht gecontroleerde aanvallen gedefinieerd als > 3 aanvallen die < 3 minuten per week duren of > 1 aanvalsepisode die meer dan 3 minuten per week duurt of volgens het oordeel van een medische monitor.
  4. Heeft klinisch significante klinische laboratoriumafwijkingen of vitale functies op het moment van screening (bijv. alanineaminotransferase of aspartaataminotransferase > 2,5 × bovengrens van normaal; totaal bilirubine of creatinine > 1,5 × bovengrens van normaal). Het opnieuw testen van klinische laboratoriumparameters kan worden toegestaan ​​na overleg met de medische monitor of aangewezen persoon.
  5. Huidig ​​gebruik van benzodiazepinen, zolpidem, zaleplon, zopiclon, eszopiclon, barbituraten of ramelteon voor slaap binnen de 4 weken voorafgaand aan dag 1. Benzodiazepinen toegediend voor situationele angst gerelateerd aan incidentele procedures of gebeurtenissen zijn toegestaan.
  6. Heeft een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag of wordt door de onderzoeker geacht een verhoogd risico op suïcide te lopen.
  7. Heeft een aandoening of omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt maakt voor inschrijving.
  8. Heeft deelgenomen aan een klinische proef of heeft een onderzoeksmiddel of apparaat gebruikt, of heeft deelgenomen aan een onderzoeksprocedure, binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening of doet dit gelijktijdig met deze studie.
  9. Is een familielid van de onderzoeker of van het personeel van de onderzoekslocatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: OV101
eenmaal daags voor het slapen gaan (gaboxadol)
Geneesmiddel: OV101
Elke proefpersoon wordt getitreerd tot zijn of haar maximaal getolereerde dagelijkse dosis, tot een maximale dagelijkse dosis van 15 mg voor het slapengaan.
Andere namen:
  • gaboxadol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van deelnemers die bijwerkingen ervaren in de actieve behandelingsgroep
Tijdsspanne: Verander van baseline naar week 39
Veiligheidsbeoordelingen met betrekking tot de primaire onderzoeksdoelstelling van het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van OV101, inclusief ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen (AE's) die leiden tot stopzetting van stopzetting, zoals beoordeeld door het aantal deelnemers dat ten minste één bijwerkingen heeft meegemaakt.
Verander van baseline naar week 39

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid op lange termijn van OV101-behandeling te evalueren zoals beoordeeld door veranderingen in gedrag bij deelnemers aan de studie met als die minstens 4 jaar oud waren.
Tijdsspanne: Verandering van basislijn naar 12 weken en basislijn naar vroege beëindiging van het onderzoek na 39 weken
De werkzaamheid op lange termijn van OV101 werd beoordeeld door veranderingen in prikkelbaarheid met behulp van de afwijkende gedragscontrolelijst-Subschaal Irritability (ABC-I), onderdeel van de bredere ABC-gemeenschap (ABC-C). De uiteindelijke waarde weerspiegelt verandering van basislijn naar vroege beëindiging na 39 weken. Het ABC-I bestaat uit 15 items die gedrag meet, zoals agressie, zelfverwonding, driftbuien en stemmingsinstabiliteit. Elk item wordt beoordeeld door een verzorger op een 4-puntsschaal: 0 = helemaal geen probleem; 1 = klein probleem; 2 = matig serieus; 3 = ernstig. Scores variëren van 0 (geen symptomen) tot 45 (maximale ernst). Een hogere totale score duidt op een grotere gedragsstoornissen en een slechtere klinische status. De schaal biedt een gestandaardiseerde middel om de symptoomveranderingen in de loop van de tijd te volgen, waardoor het geschikt is voor het evalueren van de effectiviteit van de behandeling bij neurologische en neuropsychiatrische aandoeningen.
Verandering van basislijn naar 12 weken en basislijn naar vroege beëindiging van het onderzoek na 39 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Healx AI

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OV101-18-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren