Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti OV101 u jedinců s Angelmanovým syndromem (ELARA)

17. července 2025 aktualizováno: Healx AI
Tato otevřená studie (OV101-18-002) vyhodnotí dlouhodobou (52 týdnů) bezpečnost OV101 u subjektů s AS a poskytne další léčbu OV101 těm subjektům, které dokončily studii OV101-15-001 (NCT02996305). Subjektům s AS, kteří dokončili farmakokinetickou studii OV101-16-001 (NCT03109756), bude také povolena účast za předpokladu, že splní všechna vstupní kritéria.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bude se jednat o otevřenou, dlouhodobou studii bezpečnosti pro hodnocení další léčby OV101 u subjektů s AS, kteří dokončili předchozí studie Ovidie (OV101-15-001 nebo OV101-16-001). Léčba placebem nebude. Vzhledem k tomu, že do této studie budou zařazováni subjekty, které před vstupem do této studie dokončily předchozí studie AS po různá časová období, budou subjekty muset před přijetím OV101 podle tohoto protokolu dokončit screening a základní návštěvy. Sekundárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou -dobá účinnost léčby OV101 hodnocená změnami v chování, spánku a fungování u jedinců s AS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

141

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

13 let až 49 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Každý subjekt musí splňovat všechna následující kritéria, aby se mohl zapsat do této studie:

  1. Absolvoval studii OV101-15-001 nebo OV101-16-001 až do EOS.
  2. Je muž nebo žena a je ve věku 13 až 49 let (včetně) v době zařazení do studie OV101-15-001 nebo OV101-16-001.
  3. Má předchozí diagnózu AS s molekulárním potvrzením ze studie OV101-15-001 nebo OV101-16-001.
  4. Má LAR/pečovatele schopného poskytnout informovaný souhlas a schopného zúčastnit se všech plánovaných studijních návštěv, dohlížet na podávání studovaného léku a poskytovat zpětnou vazbu týkající se symptomů a výkonu subjektu, jak je popsáno v protokolu.
  5. Poskytuje souhlas s protokolem (v možném rozsahu a v souladu s místní institucionální kontrolní radou (IRB) a regulačními požadavky) a má LAR/pečovatele, který poskytne písemný informovaný souhlas. Subjekty poskytující souhlas tak musí učinit při stejné návštěvě, kdy je poskytnut písemný informovaný souhlas LAR/pečovatele.
  6. Může spolknout kapsle studijního léku nebo spolknout obsah kapslí studijního léku po nasypání obsahu kapsle na 1 lžíci jablečného pyré nebo nízkotučného jogurtu.
  7. V současné době dostává stabilní dávku souběžných léků, jako jsou antiepileptika, gabapentin, klonidin, trazadon, melatonin a speciální diety po dobu nejméně 4 týdnů před výchozí hodnotou.
  8. Souhlasí s tím, že zůstane sexuálně abstinent od prvního dne screeningu do 30 dnů po poslední dávce studijní léčby.
  9. Má LAR/pečovatele, kteří souhlasí s tím, že nebudou zveřejňovat žádné osobní zdravotní údaje subjektu nebo informace související se studií na žádné webové stránce nebo stránce sociálních médií (např. Facebook, Instagram, Twitter), dokud nebudou informováni o dokončení studie.

Kritéria vyloučení:

Subjekty splňující kterékoli z následujících kritérií budou ze studie vyloučeny:

  1. Přerušeno ze studie OV101-15-001 nebo OV101-16-001 z bezpečnostních důvodů kauzálně souvisejících s OV101.
  2. Má souběžné onemocnění (např. gastrointestinální, ledvinové, jaterní, endokrinní, respirační nebo kardiovaskulární onemocnění) nebo stav nebo jakýkoli klinicky významný nález při screeningu, který by mohl narušit provádění studie nebo který by pro subjekt představoval nepřijatelné riziko V této studii.
  3. Má špatně kontrolované záchvaty definované jako > 3 záchvaty trvající < 3 minuty týdně nebo > 1 záchvat trvající déle než 3 minuty za týden nebo podle úsudku lékaře.
  4. Má klinicky významné klinické laboratorní abnormality nebo vitální funkce v době screeningu (např. alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza > 2,5 × horní hranice normy; celkový bilirubin nebo kreatinin > 1,5 × horní hranice normy). Opakované testování klinických laboratorních parametrů může být povoleno po konzultaci s lékařem nebo pověřenou osobou.
  5. Současné užívání benzodiazepinů, zolpidemu, zaleplonu, zopiklonu, eszopiklonu, barbiturátů nebo ramelteonu pro spánek během 4 týdnů před 1. dnem. Benzodiazepiny podávané pro situační úzkost související s příležitostnými procedurami nebo událostmi jsou povoleny.
  6. Má v anamnéze sebevražedné chování nebo je vyšetřovatelem považován za osobu se zvýšeným rizikem sebevraždy.
  7. Má jakoukoli podmínku nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro zápis.
  8. Během 30 dnů před screeningem nebo souběžně s touto studií se zapsal do jakékoli klinické studie nebo použil jakoukoli zkoumanou látku nebo zařízení nebo se účastnil jakéhokoli zkušebního postupu.
  9. Je rodinným příslušníkem zkoušejícího nebo personálu místa studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: OV101
jednou denně před spaním (gaboxadol)
Lék: OV101
Každý subjekt bude titrován na jeho maximální tolerovanou denní dávku až do maximální denní dávky 15 mg před spaním.
Ostatní jména:
  • gaboxadol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt účastníků, kteří zažívají nežádoucí účinky ve skupině aktivní léčby
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 39
Posouzení bezpečnosti související s cílem primární studie při hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti OV101, včetně závažných nežádoucích účinků (SAE) a nežádoucích účinků (AES), které vedou k přerušení studie, hodnocené počtem účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí událost.
Změna z výchozí hodnoty na 39

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro vyhodnocení dlouhodobé účinnosti léčby OV101, jak je hodnoceno změnami chování účastníků studie, přičemž AS byla nejméně 4 roky.
Časové okno: Změna z výchozího hodnoty na 12 týdnů a výchozí hodnoty na předčasné ukončení studie po 39 týdnech
Dlouhodobá účinnost OV101 byla hodnocena změnami podrážděnosti pomocí kontrolního seznamu aberantního chování-podrážděnost podrážděnosti (ABC-I), součástí širší komunity ABC (ABC-C). Konečná hodnota odráží změnu z výchozí hodnoty na předčasné ukončení po 39 týdnech. ABC-I se skládá z 15 položek, které měří chování, jako je agrese, sebepoškození, temperamentní záchvaty a nestabilita nálady. Každá položka je hodnocena pečovatelem ve 4-bodové stupnici: 0 = vůbec ne problém; 1 = mírný problém; 2 = středně vážné; 3 = závažné. Skóre se pohybuje od 0 (bez příznaků) do 45 (maximální závažnost). Vyšší celkové skóre naznačuje větší poruchu chování a horší klinický stav. Měřítko poskytuje standardizované prostředky ke sledování změn symptomů v průběhu času, takže je vhodný pro vyhodnocení účinnosti léčby u neurodevelopmentálních a neuropsychiatrických poruch.
Změna z výchozího hodnoty na 12 týdnů a výchozí hodnoty na předčasné ukončení studie po 39 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Healx AI

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

4. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

20. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OV101-18-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit