Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности OV101 у лиц с синдромом Ангельмана (ELARA)

17 июля 2025 г. обновлено: Healx AI
В этом открытом исследовании (OV101-18-002) будет оцениваться долгосрочная (52 недели) безопасность OV101 у субъектов с АС и предоставляться дополнительное лечение OV101 тем субъектам, которые завершили исследование OV101-15-001 (NCT02996305). Субъекты с АС, прошедшие фармакокинетическое исследование OV101-16-001 (NCT03109756), также будут допущены к участию при условии, что они соответствуют всем критериям для участия.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это будет открытое долгосрочное исследование безопасности для оценки дальнейшего лечения с помощью OV101 у субъектов с АС, которые завершили предыдущие исследования Ovid (OV101-15-001 или OV101-16-001). Лечения плацебо не будет. Поскольку в этом исследовании будут участвовать субъекты, которые завершили предыдущие исследования АС в течение разных периодов времени перед включением в это исследование, субъекты должны будут пройти скрининг и базовые визиты, прежде чем получать OV101 в соответствии с этим протоколом. Вторичная цель этого исследования - оценить длительный - долгосрочная эффективность лечения OV101, оцениваемая по изменениям поведения, сна и функционирования у лиц с АС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

141

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 13 лет до 49 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Каждый субъект должен соответствовать всем следующим критериям, чтобы быть зачисленным в это исследование:

  1. Прошел исследование OV101-15-001 или OV101-16-001 до EOS.
  2. Мужчина или женщина в возрасте от 13 до 49 лет (включительно) на момент включения в исследование OV101-15-001 или OV101-16-001.
  3. Имеет предыдущий диагноз АС с молекулярным подтверждением в исследовании OV101-15-001 или OV101-16-001.
  4. Имеет LAR/опекуна, способного дать информированное согласие и способного посещать все запланированные визиты в рамках исследования, контролировать введение исследуемого препарата и предоставлять обратную связь относительно симптомов и показателей субъекта, как описано в протоколе.
  5. Предоставляет согласие на протокол (насколько это возможно и в соответствии с местным институциональным наблюдательным советом (IRB) и нормативными требованиями) и имеет LAR/опекуна, который предоставит письменное информированное согласие. Субъекты, дающие согласие, должны сделать это во время того же визита, когда предоставляется письменное информированное согласие LAR/лица, осуществляющего уход.
  6. Может проглатывать капсулы исследуемого препарата или проглатывать содержимое капсул исследуемого препарата после того, как высыпает содержимое капсулы на 1 ложку яблочного пюре или обезжиренного йогурта.
  7. В настоящее время получает стабильную дозу сопутствующих лекарств, таких как противоэпилептические препараты, габапентин, клонидин, тразадон, мелатонин, и специальные диеты в течение как минимум 4 недель до исходного уровня.
  8. Соглашается воздерживаться от половой жизни с первого дня скрининга до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  9. Имеет LAR/опекунов, которые соглашаются не публиковать какие-либо личные медицинские данные субъекта или информацию, связанную с исследованием, на любом веб-сайте или в социальной сети (например, Facebook, Instagram, Twitter) до тех пор, пока не будет получено уведомление о завершении исследования.

Критерий исключения:

Субъекты, соответствующие любому из следующих критериев, будут исключены из исследования:

  1. Исключен из исследования OV101-15-001 или OV101-16-001 по соображениям безопасности, причинно связанным с OV101.
  2. Имеет сопутствующее заболевание (например, желудочно-кишечное, почечное, печеночное, эндокринное, респираторное или сердечно-сосудистое заболевание) или состояние или любой клинически значимый результат при скрининге, который может помешать проведению исследования или создать неприемлемый риск для субъекта в этом исследовании.
  3. Имеются плохо контролируемые припадки, определяемые как > 3 припадков продолжительностью < 3 минут в неделю или > 1 приступ припадков продолжительностью более 3 минут в неделю или по заключению медицинского наблюдателя.
  4. Имеет клинически значимые клинические лабораторные отклонения или показатели жизнедеятельности на момент скрининга (например, аланинаминотрансфераза или аспартатаминотрансфераза > 2,5 × верхний предел нормы; общий билирубин или креатинин > 1,5 × верхний предел нормы). Повторное тестирование клинико-лабораторных параметров может быть разрешено после консультации с медицинским наблюдателем или назначенным лицом.
  5. Текущее использование бензодиазепинов, золпидема, залеплона, зопиклона, эсзопиклона, барбитуратов или рамелтеона для сна в течение 4 недель до 1-го дня. Разрешены бензодиазепины, вводимые для ситуационного беспокойства, связанного со случайными процедурами или событиями.
  6. Имеет суицидальное поведение в анамнезе или рассматривается исследователем как имеющий повышенный риск самоубийства.
  7. Имеет какое-либо состояние или обстоятельство, которое, по мнению исследователя, делает субъекта непригодным для зачисления.
  8. Принимал участие в каком-либо клиническом испытании или использовал какой-либо исследуемый агент или устройство, или участвовал в какой-либо исследовательской процедуре в течение 30 дней до скрининга или делает это одновременно с этим исследованием.
  9. Является членом семьи исследователя или сотрудника исследовательского центра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ОВ101
один раз в день перед сном (габоксадол)
Лекарство: ОВ101
Каждому субъекту будет подобрана его или ее максимально переносимая суточная доза, вплоть до максимальной суточной дозы 15 мг перед сном.
Другие имена:
  • габоксадол

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Заболеваемость участников, испытывающих неблагоприятные события в группе активного лечения
Временное ограничение: Переход с базовой линии на 39 -й недели
Оценки безопасности, связанные с основной целью оценки оценки безопасности и переносимости OV101, включая серьезные нежелательные явления (SAE) и нежелательные явления (AES), что приводит к прекращению исследования, как оценивалось количество участников, которые испытывали по крайней мере одно неблагоприятное событие.
Переход с базовой линии на 39 -й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить долгосрочную эффективность лечения OV101, оцениваемой изменениями в поведении у участников исследования с такими, кто был не менее 4 лет.
Временное ограничение: переход с базовой линии на 12 недель и базовый уровень на раннее прекращение исследования через 39 недель
Долгосрочная эффективность OV101 оценивалась с помощью изменений раздражительности с использованием контрольного списка аберрантного поведения-подшкала раздражительности (ABC-I), часть более широкого ABC-Community (ABC-C). Окончательное значение отражает изменение от базового уровня к раннему прекращению через 39 недель. ABC-I состоит из 15 пунктов, измеряющих поведение, такие как агрессия, самоповреждение, истерики, истерики и нестабильность настроения. Каждый элемент оценивается по уходу по 4-балльной шкале: 0 = совсем не проблема; 1 = небольшая проблема; 2 = умеренно серьезно; 3 = тяжелый. Оценки варьируются от 0 (без симптомов) до 45 (максимальная тяжесть). Более высокий общий балл указывает на большую поведенческую нарушение и худший клинический статус. Шкала обеспечивает стандартизированное средство для отслеживания изменений симптомов с течением времени, что делает его подходящим для оценки эффективности лечения при развитии нервно -развития и нейропсихиатрических расстройствах.
переход с базовой линии на 12 недель и базовый уровень на раннее прекращение исследования через 39 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Healx AI

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 июня 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 марта 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OV101-18-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться