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Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di OV101 in individui con sindrome di Angelman (ELARA)

17 luglio 2025 aggiornato da: Healx AI
Questo studio in aperto (OV101-18-002) valuterà la sicurezza a lungo termine (52 settimane) di OV101 in soggetti con AS e fornirà un trattamento aggiuntivo con OV101 a quei soggetti che hanno completato lo studio OV101-15-001 (NCT02996305). Saranno ammessi a partecipare anche i soggetti con AS che hanno completato lo studio di farmacocinetica OV101-16-001 (NCT03109756), a condizione che soddisfino tutti i criteri di ammissione.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di sicurezza a lungo termine in aperto per la valutazione di un ulteriore trattamento con OV101 in soggetti con AS che hanno completato precedenti studi Ovid (OV101-15-001 o OV101-16-001). Non ci sarà alcun trattamento con placebo. Poiché questo studio arruolerà soggetti che hanno completato precedenti studi AS per diversi periodi di tempo prima di entrare in questo studio, ai soggetti sarà richiesto di completare le visite di screening e di riferimento prima di ricevere OV101 nell'ambito di questo protocollo. L'obiettivo secondario di questo studio è valutare il lungo efficacia a lungo termine del trattamento con OV101 valutata dai cambiamenti nel comportamento, nel sonno e nel funzionamento in individui con AS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

141

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 13 anni a 49 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Ogni soggetto deve soddisfare tutti i seguenti criteri per essere arruolato in questo studio:

  1. Ha completato lo studio OV101-15-001 o OV101-16-001 fino all'EOS.
  2. È maschio o femmina e di età compresa tra 13 e 49 anni (inclusi) al momento dell'inclusione nello studio OV101-15-001 o OV101-16-001.
  3. - Ha una precedente diagnosi di AS con conferma molecolare dallo studio OV101-15-001 o OV101-16-001.
  4. Avere un LAR/caregiver in grado di fornire il consenso informato e in grado di partecipare a tutte le visite di studio programmate, supervisionare la somministrazione del farmaco in studio e fornire feedback sui sintomi e sulle prestazioni del soggetto come descritto nel protocollo.
  5. Fornisce il consenso al protocollo (nella misura del possibile e in conformità con il comitato di revisione istituzionale locale (IRB) e i requisiti normativi) e dispone di un LAR/caregiver che fornirà il consenso informato scritto. I soggetti che forniscono il consenso devono farlo alla stessa visita in cui viene fornito il consenso informato scritto del LAR/caregiver.
  6. Può ingerire le capsule del farmaco oggetto dello studio o ingerire il contenuto delle capsule del farmaco oggetto dello studio dopo aver cosparso il contenuto della capsula su 1 cucchiaio di salsa di mele o yogurt magro.
  7. Sta attualmente ricevendo una dose stabile di farmaci concomitanti come farmaci antiepilettici, gabapentin, clonidina, trazadone, melatonina e diete speciali per almeno 4 settimane prima del basale.
  8. Accetta di rimanere sessualmente astinente dal primo giorno di screening fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  9. Ha LAR/caregiver che accettano di non pubblicare dati medici personali del soggetto o informazioni relative allo studio su qualsiasi sito Web o sito di social media (ad es. Facebook, Instagram, Twitter) fino a quando non viene notificato che lo studio è completato.

Criteri di esclusione:

I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dallo studio:

  1. Interruzione dallo studio OV101-15-001 o OV101-16-001 per motivi di sicurezza causalmente correlati a OV101.
  2. Ha una malattia concomitante (p. es., malattia gastrointestinale, renale, epatica, endocrina, respiratoria o del sistema cardiovascolare) o condizione o qualsiasi risultato clinicamente significativo allo screening che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o che rappresenterebbe un rischio inaccettabile per il soggetto in questo studio.
  3. Ha convulsioni scarsamente controllate definite come> 3 convulsioni che durano <3 minuti a settimana o> 1 episodio convulsivo che dura più di 3 minuti a settimana o secondo il giudizio del monitor medico.
  4. Presenta anomalie cliniche di laboratorio clinicamente significative o segni vitali al momento dello screening (p. es., alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi > 2,5 × limite superiore della norma; bilirubina totale o creatinina > 1,5 × limite superiore della norma). La ripetizione del test dei parametri del laboratorio clinico può essere consentita previa consultazione con il supervisore medico o designato.
  5. Uso corrente di benzodiazepine, zolpidem, zaleplon, zopiclone, eszopiclone, barbiturici o ramelteon per dormire nelle 4 settimane precedenti il ​​giorno 1. Sono consentite le benzodiazepine somministrate per l'ansia situazionale correlata a procedure o eventi occasionali.
  6. Ha una storia di comportamento suicidario o è considerato dallo sperimentatore ad aumentato rischio di suicidio.
  7. Ha qualsiasi condizione o circostanza che, a parere dell'investigatore, rende il soggetto non idoneo all'arruolamento.
  8. Si è iscritto a qualsiasi sperimentazione clinica o ha utilizzato qualsiasi agente o dispositivo sperimentale, o ha partecipato a qualsiasi procedura sperimentale, nei 30 giorni precedenti lo screening o lo fa in concomitanza con questo studio.
  9. È un membro della famiglia dello sperimentatore o del personale del centro di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: OV101
una volta al giorno prima di coricarsi (gaboxadol)
Droga: OV101
Ogni soggetto sarà titolato alla sua dose giornaliera massima tollerata, fino a una dose giornaliera massima di 15 mg prima di coricarsi.
Altri nomi:
  • gaboxadol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza dei partecipanti che vivono eventi avversi nel gruppo di trattamento attivo
Lasso di tempo: Cambia dal basale alla settimana 39
Valutazioni di sicurezza relative all'obiettivo di studio primario di valutare la sicurezza e la tollerabilità di OV101, inclusi eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi (AES) che portano allo studio di interruzione, come valutato dal numero di partecipanti che hanno subito almeno un evento avverso.
Cambia dal basale alla settimana 39

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento OV101 valutato dai cambiamenti nel comportamento nei partecipanti allo studio con come che avevano almeno 4 anni.
Lasso di tempo: Cambia dal basale a 12 settimane e basale alla fine precoce dello studio a 39 settimane
L'efficacia a lungo termine di OV101 è stata valutata da cambiamenti nell'irritabilità usando l'elenco di controllo del comportamento aberrante-Irritability Subcale (ABC-I), parte della più ampia comunità ABC (ABC-C). Il valore finale riflette il cambiamento dalla linea di base alla risoluzione anticipata a 39 settimane. L'ABC-I è costituita da 15 elementi che misurano comportamenti come aggressività, autolesionismo, biliardini e instabilità dell'umore. Ogni elemento è valutato da un caregiver su una scala a 4 punti: 0 = per niente un problema; 1 = leggero problema; 2 = moderatamente grave; 3 = grave. I punteggi vanno da 0 (nessun sintomo) a 45 (gravità massima). Un punteggio totale più elevato indica un maggiore disturbo comportamentale e uno stato clinico peggiore. La scala fornisce un mezzo standardizzato per tenere traccia delle variazioni dei sintomi nel tempo, rendendolo adatto per la valutazione dell'efficacia del trattamento nei disturbi neurosviluppali e neuropsichiatrici.
Cambia dal basale a 12 settimane e basale alla fine precoce dello studio a 39 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Healx AI

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

4 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OV101-18-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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