Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność OV101 u osób z zespołem Angelmana (ELARA)

17 lipca 2025 zaktualizowane przez: Healx AI
To otwarte badanie (OV101-18-002) oceni długoterminowe (52 tygodnie) bezpieczeństwo OV101 u pacjentów z AS i zapewni dodatkowe leczenie OV101 osobom, które ukończyły badanie OV101-15-001 (NCT02996305). Osoby z ZA, które ukończyły badanie farmakokinetyczne OV101-16-001 (NCT03109756), również będą dopuszczone do udziału, pod warunkiem spełnienia wszystkich kryteriów włączenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa mające na celu ocenę dalszego leczenia OV101 u pacjentów z ZA, którzy ukończyli poprzednie badania Ovid (OV101-15-001 lub OV101-16-001). Nie będzie leczenia placebo. Ponieważ do tego badania zostaną włączeni uczestnicy, którzy ukończyli poprzednie badania AS przez różne okresy przed przystąpieniem do tego badania, uczestnicy będą musieli przejść badania przesiewowe i wizyty wyjściowe przed otrzymaniem OV101 zgodnie z tym protokołem.Drugorzędnym celem tego badania jest ocena długoterminowego -terminowa skuteczność leczenia OV101 oceniana na podstawie zmian w zachowaniu, śnie i funkcjonowaniu osób z ZA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

141

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 32123
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Ovid Therapeutics Investigative Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Ovid Therapeutics Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 49 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby wziąć udział w tym badaniu, każdy przedmiot musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Ukończył badanie OV101-15-001 lub OV101-16-001 aż do EOS.
  2. Jest mężczyzną lub kobietą i ma od 13 do 49 lat (włącznie) w momencie włączenia do badania OV101-15-001 lub OV101-16-001.
  3. Ma wcześniejszą diagnozę AS z potwierdzeniem molekularnym z badania OV101-15-001 lub OV101-16-001.
  4. Ma LAR/opiekuna, który jest w stanie wyrazić świadomą zgodę i uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach badawczych, nadzorować podawanie badanego leku i przekazywać informacje zwrotne dotyczące objawów i sprawności pacjenta zgodnie z opisem w protokole.
  5. Wyraża zgodę na protokół (w możliwym zakresie i zgodnie z lokalną instytucyjną komisją rewizyjną (IRB) oraz wymogami regulacyjnymi) i ma LAR/opiekuna, który wyrazi pisemną świadomą zgodę. Pacjenci wyrażający zgodę muszą to zrobić podczas tej samej wizyty, podczas której LAR/opiekun wyraża pisemną świadomą zgodę.
  6. Może połykać kapsułki z badanym lekiem lub połykać zawartość kapsułek z badanym lekiem po rozsypaniu zawartości kapsułki na 1 łyżce musu jabłkowego lub niskotłuszczowego jogurtu.
  7. Obecnie otrzymuje stałą dawkę leków towarzyszących, takich jak leki przeciwpadaczkowe, gabapentyna, klonidyna, trazadon, melatonina i specjalne diety przez co najmniej 4 tygodnie przed punktem wyjściowym.
  8. Wyraża zgodę na zachowanie abstynencji seksualnej od pierwszego dnia badania przesiewowego do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  9. Ma LAR/opiekunów, którzy zgadzają się nie publikować żadnych osobistych danych medycznych uczestnika ani informacji związanych z badaniem na żadnej stronie internetowej lub w serwisie społecznościowym (np. Facebook, Instagram, Twitter) do czasu powiadomienia o zakończeniu badania.

Kryteria wyłączenia:

Osoby spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów zostaną wykluczone z badania:

  1. Wycofany z badania OV101-15-001 lub OV101-16-001 ze względów bezpieczeństwa przyczynowo związanych z OV101.
  2. Ma współistniejącą chorobę (np. żołądkowo-jelitową, nerkową, wątrobową, endokrynologiczną, oddechową lub sercowo-naczyniową) lub stan lub jakiekolwiek klinicznie istotne odkrycie podczas badania przesiewowego, które mogłoby zakłócić przebieg badania lub stwarzałoby niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika W tym badaniu.
  3. Ma słabo kontrolowane napady padaczkowe zdefiniowane jako > 3 napady trwające < 3 minuty tygodniowo lub > 1 epizod napadu trwający dłużej niż 3 minuty tygodniowo lub zgodnie z oceną monitora medycznego.
  4. Ma klinicznie istotne kliniczne nieprawidłowości laboratoryjne lub parametry życiowe w czasie badania przesiewowego (np. aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa > 2,5 × górna granica normy; bilirubina całkowita lub kreatynina > 1,5 × górna granica normy). Ponowne badanie klinicznych parametrów laboratoryjnych może być dozwolone po konsultacji z monitorem medycznym lub wyznaczoną osobą.
  5. Bieżące stosowanie benzodiazepin, zolpidemu, zaleplonu, zopiklonu, eszopiklonu, barbituranów lub ramelteonu na sen w ciągu 4 tygodni poprzedzających dzień 1. Benzodiazepiny podawane w przypadku lęku sytuacyjnego związanego z okazjonalnymi zabiegami lub zdarzeniami są dozwolone.
  6. Ma historię zachowań samobójczych lub jest uważany przez badacza za osobę o zwiększonym ryzyku samobójstwa.
  7. Ma jakiekolwiek warunki lub okoliczności, które w opinii badacza sprawiają, że przedmiot nie nadaje się do rejestracji.
  8. Brał udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym lub stosował dowolny badany środek lub urządzenie bądź uczestniczył w dowolnej procedurze badawczej w ciągu 30 dni poprzedzających badanie przesiewowe lub robi to jednocześnie z tym badaniem.
  9. Jest członkiem rodziny badacza lub personelu ośrodka badawczego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OV101
raz dziennie przed snem (gaboksadol)
Lek: OV101
Każdy osobnik będzie miareczkowany do swojej maksymalnej tolerowanej dawki dziennej, aż do maksymalnej dawki dziennej wynoszącej 15 mg przed snem.
Inne nazwy:
  • gaboksadol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie uczestników doświadczających zdarzeń niepożądanych w aktywnej grupie leczonej
Ramy czasowe: Zmiana z linii bazowej na 39 tygodnia
Oceny bezpieczeństwa związane z głównym celem badania oceny bezpieczeństwa i tolerancji OV101, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AES) prowadzących do przerwania badań, jak oceniono liczbę uczestników, którzy doświadczyli co najmniej jednego zdarzenia niepożądanego.
Zmiana z linii bazowej na 39 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić długoterminową skuteczność leczenia OV101, oceniane przez zmiany zachowań u uczestników badania, które miały co najmniej 4 lata.
Ramy czasowe: Zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodni i wartość wyjściową na wczesne zakończenie badania po 39 tygodniu
Długoterminową skuteczność OV101 oceniono przez zmiany drażliwości przy użyciu nieprawidłowej listy kontrolnej zachowania-podskala drażliwości (ABC-I), części szerszej liczby ABC-Community (ABC-C). Ostateczna wartość odzwierciedla zmianę od wartości wyjściowej do wczesnego zakończenia po 39 tygodniach. ABC-I składa się z 15 pozycji mierzących zachowania, takich jak agresja, samookaleczenie, napady złości i niestabilność nastroju. Każdy element jest oceniany przez opiekuna w 4-punktowej skali: 0 = wcale nie jest problemem; 1 = niewielki problem; 2 = umiarkowanie poważny; 3 = ciężki. Wyniki wahają się od 0 (bez objawów) do 45 (maksymalne nasilenie). Wyższy całkowity wynik wskazuje na większe zaburzenia behawioralne i gorszy status kliniczny. Skala zapewnia znormalizowane środki do śledzenia zmian objawów w czasie, dzięki czemu nadaje się do oceny skuteczności leczenia w zaburzeniach neurorozwojowych i neuropsychiatrycznych.
Zmiana z wartości wyjściowej na 12 tygodni i wartość wyjściową na wczesne zakończenie badania po 39 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Healx AI

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OV101-18-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj