Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome 또는 Progeroid Laminopathy 환자를 위한 Lonafarnib

포함 기준:

• 자격을 갖춘 의사에 의한 HGPS 또는 프로제로이드 후궁병증의 임상 진단(Gordon 2015 및 Merideth 2008에 설명된 일반적인 표현형을 기반으로 함). 유전자 검사를 통한 확인이 선호되지만 필수 사항은 아닙니다.
• SGPT(ALT) 및 SGOT(AST)에 의해 정의된 적절한 간 기능 ≤ 연령에 대한 정상 범위 상한의 5배

제외 기준:

• CYP3A4 또는 민감한 CYP3A 기질의 중등도 또는 강력한 유도제 또는 억제제로 알려진 약물 또는 식품 복용 또는 환자가 이러한 약물 중 하나를 복용 중이고 안전하게 중단하거나 대체 약물을 복용할 수 없는 경우, 억제제/유도제의 용량은 치료 의사에 따라 조정되어야 합니다.
• 치료 범위가 좁은 P-gp 기질인 디곡신을 복용합니다.
• 중증 신장애(GFR < 30 mL/min/1.73m2).
• 통제되지 않은 감염.
• 치료 의사의 의견에 따라 환자가 프로그램에 안전하게 참여하는 것을 방해하는 활성 임상 관련 의학적 상태의 존재.
• 임신 또는 모유 수유 중이거나 치료를 받는 동안 임신할 계획이 있는 경우.