Lonafarnib para pacientes com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria ou laminopatia progeroide
13 de abril de 2021 atualizado por: Eiger BioPharmaceuticals
Um protocolo de tratamento IND (nova droga em investigação) para EAP (programa de acesso expandido) para o uso de lonafarnibe em pacientes com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS) ou laminopatia progeroide
Este protocolo de tratamento IND permitirá que pacientes com HGPS e laminopatias progeróides tenham acesso ao lonafarnib, o único composto que demonstrou ter efeito no processo da doença HGPS, resultando em melhores resultados (Gordon et al, 2018).
Não há tratamentos aprovados para HGPS e laminopatias progeroides.
Visão geral do estudo
Status
Aprovado para comercialização
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de HGPS ou laminopatia progeróide por médico qualificado (com base no fenótipo comum, conforme descrito em Gordon 2015 e Merideth 2008). A confirmação com testes genéticos é preferível, mas não obrigatória.
- Função hepática adequada conforme definido por SGPT (ALT) e SGOT (AST) ≤ 5 vezes o limite superior da faixa normal para a idade
Critério de exclusão:
- Tomar medicamentos ou alimentos que são indutores ou inibidores moderados ou fortes do CYP3A4 ou substratos sensíveis do CYP3A; ou se um paciente estiver tomando um desses medicamentos e não puder descontinuar ou tomar um medicamento alternativo com segurança, a dose do inibidor/indutor deve ser ajustada pelo médico assistente
- Tomando digoxina, um substrato P-gp com janela terapêutica estreita.
- Insuficiência renal grave (TFG < 30 mL/min/1,73m2).
- Infecção descontrolada.
- Presença de qualquer condição médica ativa clinicamente relevante que, na opinião do médico assistente, impeça o paciente de participar com segurança do programa.
- Grávida ou a amamentar ou planeia engravidar durante o tratamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de março de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
29 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EIG-EAP-LNF-001
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