Lonafarnib pour les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria ou de laminopathie progéroïde

Critère d'intégration:

• Diagnostic clinique de HGPS ou de laminopathie progéroïde par un médecin qualifié (basé sur le phénotype commun décrit dans Gordon 2015 et Merideth 2008). La confirmation par des tests génétiques est préférable mais pas obligatoire.
• Fonction hépatique adéquate telle que définie par SGPT (ALT) et SGOT (AST) ≤ 5 fois la limite supérieure de la plage normale pour l'âge

Critère d'exclusion:

• Prendre des médicaments ou des aliments connus pour être des inducteurs ou des inhibiteurs modérés ou puissants du CYP3A4 ou des substrats sensibles du CYP3A ; ou si un patient prend l'un de ces médicaments et ne peut pas arrêter ou prendre un autre médicament en toute sécurité, la dose de l'inhibiteur/inducteur doit être ajustée par le médecin traitant
• Prise de digoxine, un substrat de la P-gp à fenêtre thérapeutique étroite.
• Insuffisance rénale sévère (DFG < 30 mL/min/1,73 m2).
• Infection incontrôlée.
• Présence de toute condition médicale active cliniquement pertinente qui, de l'avis du médecin traitant, empêcherait le patient de participer en toute sécurité au programme.
• Enceinte ou qui allaite ou envisagez de devenir enceinte pendant le traitement.