Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lonafarnibi potilaille, joilla on Hutchinson-Gilford Progeria -oireyhtymä tai progeroidinen laminopatia

tiistai 13. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Eiger BioPharmaceuticals

Hoito IND (Investigational New Drug) -protokolla EAP:lle (Expanded Access Program) lonafarnibin käyttöön potilailla, joilla on Hutchinson-Gilford Progeria -oireyhtymä (HGPS) tai progeroidinen laminopatia

Tämä hoito-IND-protokolla antaa potilaille, joilla on HGPS- ja progeroidlaminopatiat, pääsyn lonafarnibiin, joka on ainoa yhdiste, jonka on osoitettu vaikuttavan HGPS-tautiprosessiin, mikä johtaa parempiin tuloksiin (Gordon et al, 2018). HGPS- ja progeroidlaminopatioihin ei ole hyväksyttyjä hoitoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Hoito IND/protokolla

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pätevän lääkärin tekemä kliininen HGPS- tai progeroidlaminopatian diagnoosi (perustuu yleiseen fenotyyppiin, kuten Gordon 2015 ja Merideth 2008 on kuvattu). Vahvistus geenitestillä on edullinen, mutta ei pakollinen.
  • Riittävä maksan toiminta SGPT:n (ALT) ja SGOT:n (AST) mukaan ≤ 5 kertaa iän normaalin yläraja

Poissulkemiskriteerit:

  • sellaisten lääkkeiden tai elintarvikkeiden ottaminen, joiden tiedetään olevan kohtalaisia ​​tai vahvoja CYP3A4:n tai herkkien CYP3A-substraattien indusoijia tai estäjiä; tai jos potilas käyttää jotakin näistä lääkkeistä eikä voi turvallisesti keskeyttää tai ottaa vaihtoehtoista lääkettä, inhibiittorin/induktorin annos on sovitettava hoitavan lääkärin mukaan
  • Otetaan digoksiinia, P-gp-substraattia, jolla on kapea terapeuttinen ikkuna.
  • Vaikea munuaisten vajaatoiminta (GFR < 30 ml/min/1,73 m2).
  • Hallitsematon infektio.
  • Aktiivisen kliinisesti merkityksellisen sairauden olemassaolo, joka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan estäisi potilasta osallistumasta turvallisesti ohjelmaan.
  • Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta hoidon aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eiger BioPharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EIG-EAP-LNF-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lonafarnib

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa