ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群または早老性ラミノパチーの患者に対するロナファルニブ

包含基準:

• 資格のある医師によるHGPSまたは早老性椎弓症の臨床診断（Gordon 2015およびMerideth 2008で説明されている一般的な表現型に基づく）。 遺伝子検査による確認が望ましいですが、必須ではありません。
• -SGPT（ALT）およびSGOT（AST）によって定義される適切な肝機能 年齢の正常範囲の上限の5倍以下

除外基準:

• CYP3A4 または敏感な CYP3A 基質の中程度または強力な誘導剤または阻害剤であることが知られている薬または食品の摂取;または、患者がこれらの薬のいずれかを服用しており、安全に中止または代替薬を服用できない場合は、治療する医師に従って阻害剤/誘導剤の用量を調整する必要があります
• 狭い治療ウィンドウを持つ P-gp 基質であるジゴキシンを使用します。
• 重度の腎障害 (GFR < 30 mL/分/1.73m2)。
• コントロールされていない感染。
• -治療する医師の意見では、患者がプログラムに安全に参加することを妨げる、アクティブな臨床的に関連する病状の存在。
• -妊娠中または授乳中、または治療中に妊娠する予定がある。