Lonafarnib til patienter med Hutchinson-Gilford Progeria Syndrom eller Progeroid Laminopati
13. april 2021 opdateret af: Eiger BioPharmaceuticals
En behandling IND (Investigational New Drug) Protocol for EAP (Expanded Access Program) til brug af Lonafarnib hos patienter med Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) eller Progeroid Laminopati
Denne behandlings-IND-protokol vil give patienter med HGPS og progeroid-laminopatier adgang til lonafarnib, den eneste forbindelse, der har vist sig at have en effekt på HGPS-sygdomsprocessen, hvilket resulterer i forbedrede resultater (Gordon et al, 2018).
Der er ingen godkendte behandlinger for HGPS og progeroid laminopatier.
Studieoversigt
Status
Godkendt til markedsføring
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Behandling IND/Protokol
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af HGPS eller progeroid laminopati af kvalificeret læge (baseret på almindelig fænotype som beskrevet i Gordon 2015 og Merideth 2008). Bekræftelse med genetisk test foretrækkes, men ikke påkrævet.
- Tilstrækkelig leverfunktion som defineret af SGPT (ALT) og SGOT (AST) ≤ 5 gange øvre grænse for normalområdet for alder
Ekskluderingskriterier:
- Indtagelse af medicin eller fødevarer, der vides at være moderate eller stærke inducere eller hæmmere af CYP3A4 eller følsomme CYP3A-substrater; eller hvis en patient tager et af disse lægemidler og ikke sikkert kan afbryde eller tage et alternativt lægemiddel, skal dosis af hæmmeren/induceren justeres efter den behandlende læge
- Tager digoxin, et P-gp-substrat med et smalt terapeutisk vindue.
- Svært nedsat nyrefunktion (GFR < 30 mL/min/1,73m2).
- Ukontrolleret infektion.
- Tilstedeværelse af enhver aktiv klinisk relevant medicinsk tilstand, som efter den behandlende læges mening ville forhindre patienten i at deltage sikkert i programmet.
- Gravid eller ammende eller planlægger at blive gravid under behandling.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. marts 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
29. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. april 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. april 2021
Sidst verificeret
1. april 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EIG-EAP-LNF-001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .