Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lonafarnib dla pacjentów z zespołem Hutchinsona-Gilforda progeria lub laminopatią progeroidalną

13 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Eiger BioPharmaceuticals

Protokół leczenia IND (badany nowy lek) dla EAP (program rozszerzonego dostępu) do stosowania lonafarnibu u pacjentów z zespołem Hutchinsona-Gilforda Progeria (HGPS) lub laminopatią progeroidalną

Ten protokół leczenia IND umożliwi pacjentom z HGPS i laminopatiami progeroidowymi dostęp do lonafarnibu, jedynego związku, który ma wpływ na proces chorobowy HGPS, co skutkuje lepszymi wynikami (Gordon i in., 2018). Nie ma zatwierdzonych metod leczenia laminopatii HGPS i progeroidów.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kliniczna diagnoza HGPS lub laminopatii progeroidowej przez wykwalifikowanego lekarza (na podstawie wspólnego fenotypu, jak opisano w Gordon 2015 i Merideth 2008). Preferowane jest potwierdzenie badaniami genetycznymi, ale nie jest to wymagane.
  • Odpowiednia czynność wątroby określona przez SGPT (AlAT) i SGOT (AspAT) ≤ 5-krotność górnej granicy normy dla wieku

Kryteria wyłączenia:

  • Przyjmowanie leków lub pokarmów, o których wiadomo, że są umiarkowanymi lub silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4 lub wrażliwych substratów CYP3A; lub jeśli pacjent przyjmuje jeden z tych leków i nie może bezpiecznie odstawić lub przyjąć leku alternatywnego, dawka inhibitora/induktora musi być dostosowana przez lekarza prowadzącego
  • Przyjmowanie digoksyny, substratu P-gp o wąskim oknie terapeutycznym.
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek (GFR < 30 ml/min/1,73 m2).
  • Niekontrolowana infekcja.
  • Obecność jakiejkolwiek aktywnej, istotnej klinicznie choroby, która w opinii lekarza prowadzącego uniemożliwiłaby pacjentowi bezpieczne uczestnictwo w programie.
  • W ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas terapii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eiger BioPharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EIG-EAP-LNF-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Progeria

Badania kliniczne na Lonafarnib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj