Лонафарниб для пациентов с синдромом Хатчинсона-Гилфорда прогерия или прогероидной ламинопатией
13 апреля 2021 г. обновлено: Eiger BioPharmaceuticals
Протокол лечения IND (исследуемое новое лекарство) для EAP (программа расширенного доступа) для использования лонафарниба у пациентов с синдромом Хатчинсона-Гилфорда прогерия (HGPS) или прогероидной ламинопатией
Этот протокол лечения IND позволит пациентам с HGPS и прогероидными ламинопатиями получить доступ к лонафарнибу, единственному соединению, которое, как показано, влияет на процесс заболевания HGPS, что приводит к улучшению результатов (Gordon et al, 2018).
Нет одобренных методов лечения HGPS и прогероидных ламинопатий.
Обзор исследования
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Лечение IND/протокол
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз HGPS или прогероидной ламинопатии квалифицированным врачом (на основании общего фенотипа, как описано в Gordon 2015 и Merideth 2008). Подтверждение генетическим тестированием желательно, но не обязательно.
- Адекватная функция печени, определяемая SGPT (ALT) и SGOT (AST) ≤ 5 раз выше верхней границы нормального диапазона для возраста
Критерий исключения:
- Прием лекарств или пищевых продуктов, которые, как известно, являются умеренными или сильными индукторами или ингибиторами CYP3A4 или чувствительными субстратами CYP3A; или если пациент принимает один из этих препаратов и не может безопасно прекратить прием или принять альтернативный препарат, доза ингибитора/индуктора должна быть скорректирована лечащим врачом.
- Прием дигоксина, субстрата P-gp с узким терапевтическим диапазоном.
- Тяжелая почечная недостаточность (СКФ < 30 мл/мин/1,73 м2).
- Неконтролируемая инфекция.
- Наличие любого активного клинически значимого заболевания, которое, по мнению лечащего врача, препятствует безопасному участию пациента в программе.
- Беременные или кормящие грудью или планирующие забеременеть во время терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 марта 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 марта 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 марта 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 апреля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 апреля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EIG-EAP-LNF-001
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .