Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lonafarnib voor patiënten met het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom of progeroïde laminopathie

13 april 2021 bijgewerkt door: Eiger BioPharmaceuticals

Een IND-behandelingsprotocol (Investigational New Drug) voor EAP (Expanded Access Program) voor het gebruik van Lonafarnib bij patiënten met het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom (HGPS) of progeroïde laminopathie

Dit IND-behandelingsprotocol geeft patiënten met HGPS en progeroïde laminopathieën toegang tot lonafarnib, de enige stof waarvan is aangetoond dat deze een effect heeft op het HGPS-ziekteproces, wat resulteert in verbeterde resultaten (Gordon et al, 2018). Er zijn geen goedgekeurde behandelingen voor HGPS en progeroïde laminopathieën.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van HGPS of progeroïde laminopathie door gekwalificeerde arts (gebaseerd op algemeen fenotype zoals beschreven in Gordon 2015 en Merideth 2008). Bevestiging met genetische tests heeft de voorkeur, maar is niet vereist.
  • Adequate leverfunctie zoals gedefinieerd door SGPT (ALT) en SGOT (AST) ≤ 5 maal de bovengrens van het normale bereik voor leeftijd

Uitsluitingscriteria:

  • Medicijnen of voedingsmiddelen gebruiken waarvan bekend is dat ze matige of sterke inductoren of remmers zijn van CYP3A4 of gevoelige CYP3A-substraten; of als een patiënt een van deze geneesmiddelen gebruikt en niet veilig kan stoppen of een alternatief geneesmiddel kan gebruiken, moet de dosis van de remmer/inductor worden aangepast volgens de behandelend arts
  • Inname van digoxine, een P-gp-substraat met een smal therapeutisch venster.
  • Ernstige nierfunctiestoornis (GFR < 30 ml/min/1,73 m2).
  • Ongecontroleerde infectie.
  • Aanwezigheid van een actieve klinisch relevante medische aandoening die naar de mening van de behandelend arts de patiënt ervan weerhoudt veilig deel te nemen aan het programma.
  • Zwanger of geeft borstvoeding of bent van plan zwanger te worden tijdens therapie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eiger BioPharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EIG-EAP-LNF-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Progeria

Klinische onderzoeken op Lonafarnib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Qatar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren