Lonafarnib para pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford o laminopatía progeroide

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico clínico de HGPS o laminopatía progeroide por parte de un médico calificado (basado en el fenotipo común como se describe en Gordon 2015 y Merideth 2008). Se prefiere la confirmación con pruebas genéticas, pero no es obligatoria.
• Función hepática adecuada definida por SGPT (ALT) y SGOT (AST) ≤ 5 veces el límite superior del rango normal para la edad

Criterio de exclusión:

• Tomar medicamentos o alimentos que se sabe que son inductores o inhibidores moderados o fuertes de CYP3A4 o sustratos sensibles de CYP3A; o si un paciente está tomando uno de estos medicamentos y no puede descontinuarlo de manera segura o tomar un medicamento alternativo, la dosis del inhibidor/inductor debe ajustarse según el médico tratante
• Tomar digoxina, un sustrato de la P-gp con una ventana terapéutica estrecha.
• Insuficiencia renal grave (TFG < 30 ml/min/1,73 m2).
• Infección descontrolada.
• Presencia de cualquier condición médica activa clínicamente relevante que, en opinión del médico tratante, impediría que el paciente participe de manera segura en el programa.
• Embarazada o amamantando o planea quedar embarazada mientras está en terapia.