Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lonafarnib pro pacienty se syndromem Hutchinson-Gilford progerie nebo progeroidní laminopatií

13. dubna 2021 aktualizováno: Eiger BioPharmaceuticals

Léčebný protokol IND (Investigational New Drug) pro EAP (program rozšířeného přístupu) pro použití lonafarnibu u pacientů s Hutchinson-Gilford progerickým syndromem (HGPS) nebo progeroidní laminopatií

Tento léčebný protokol IND umožní pacientům s HGPS a progeroidními laminopatiemi přístup k lonafarnibu, jediné látce, u které bylo prokázáno, že má vliv na proces onemocnění HGPS, což vede ke zlepšení výsledků (Gordon et al, 2018). Neexistují žádné schválené způsoby léčby HGPS a progeroidních laminopatií.

Přehled studie

Postavení

Schváleno pro marketing

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza HGPS nebo progeroidní laminopatie kvalifikovaným lékařem (na základě společného fenotypu, jak je popsáno v Gordon 2015 a Merideth 2008). Potvrzení genetickým vyšetřením je preferováno, ale není vyžadováno.
  • Přiměřená funkce jater definovaná pomocí SGPT (ALT) a SGOT (AST) ≤ 5násobek horní hranice normálního rozmezí pro věk

Kritéria vyloučení:

  • Užívání léků nebo potravin, o kterých je známo, že jsou středně silnými nebo silnými induktory nebo inhibitory CYP3A4 nebo citlivých substrátů CYP3A; nebo pokud pacient užívá některý z těchto léků a nemůže bezpečně vysadit nebo užívat alternativní lék, musí být dávka inhibitoru/induktoru upravena podle ošetřujícího lékaře
  • Užívání digoxinu, substrátu P-gp s úzkým terapeutickým oknem.
  • Těžké poškození ledvin (GFR < 30 ml/min/1,73 m2).
  • Nekontrolovaná infekce.
  • Přítomnost jakéhokoli aktivního klinicky relevantního zdravotního stavu, který by podle názoru ošetřujícího lékaře pacientovi bránil v bezpečné účasti v programu.
  • Těhotná nebo kojíte nebo plánujete otěhotnět během léčby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eiger BioPharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EIG-EAP-LNF-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lonafarnib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit