Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lonafarnib for pasienter med Hutchinson-Gilford Progeria Syndrom eller Progeroid Laminopathy

13. april 2021 oppdatert av: Eiger BioPharmaceuticals

En behandling IND (Investigational New Drug) Protocol for EAP (Expanded Access Program) for bruk av Lonafarnib hos pasienter med Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) eller Progeroid Laminopathy

Denne IND-behandlingsprotokollen vil gi pasienter med HGPS og progeroid aminopati tilgang til lonafarnib, den eneste forbindelsen som har vist seg å ha en effekt på HGPS sykdomsprosessen som resulterer i forbedrede resultater (Gordon et al, 2018). Det finnes ingen godkjente behandlinger for HGPS og progeroid laminopatier.

Studieoversikt

Status

Godkjent for markedsføring

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av HGPS eller progeroid laminopati av kvalifisert lege (basert på vanlig fenotype som beskrevet i Gordon 2015 og Merideth 2008). Bekreftelse med genetisk testing er foretrukket, men ikke nødvendig.
  • Tilstrekkelig leverfunksjon som definert av SGPT (ALT) og SGOT (AST) ≤ 5 ganger øvre grense for normalområdet for alder

Ekskluderingskriterier:

  • Tar medisiner eller matvarer som er kjent for å være moderate eller sterke indusere eller hemmere av CYP3A4 eller sensitive CYP3A-substrater; eller hvis en pasient tar ett av disse legemidlene og ikke trygt kan avslutte eller ta et alternativt legemiddel, må dosen av inhibitoren/induktoren justeres i henhold til behandlende lege
  • Tar digoksin, et P-gp-substrat med et smalt terapeutisk vindu.
  • Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (GFR < 30 mL/min/1,73m2).
  • Ukontrollert infeksjon.
  • Tilstedeværelse av enhver aktiv klinisk relevant medisinsk tilstand som etter den behandlende legens mening vil hindre pasienten fra å delta trygt i programmet.
  • Gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid mens du er på behandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eiger BioPharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EIG-EAP-LNF-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lonafarnib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere