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시스틴증에 대한 줄기세포 유전자 치료

2026년 7월 14일 업데이트: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego

PCCL-CTNS 또는 pCDY.EFS를 사용하여 생체외 형질도입으로 수정된 시스틴증 환자의 가동화된 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)에서 자가 인간 CD34+ 조혈 줄기 세포(HSC)로 이식의 안전성 및 효능을 결정하기 위한 1/2상 연구. CTNS.T260I 렌티바이러스 벡터

이번 연구는 시스틴증 환자에게서 분리한 강화된 유전자 교정 조혈모세포의 안전성과 효능을 평가하는 1/2상 임상시험이다. (연구 제품: CTNS-RD-04 또는 CTNS-RD-04-LB, 접미사 "-LB"는 LentiBOOST를 나타냄)

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

시스틴증은 Lysosomal Storage Disorders 계열에 속하는 희귀 유전성 열성 질환으로 신체의 모든 세포에 시스틴이 리소좀에 축적되어 다기관 부전을 일으키는 것이 특징입니다. 시스틴증은 시스테아민 치료를 받는 경우에도 영향을 받는 개인, 주로 어린이 및 청소년에게 치명적인 영향을 미칩니다. 시스틴증의 유병률은 1/100,000에서 1/200,000입니다. 시스틴증에 관여하는 유전자는 transmembrane lysosomal cystine transporter - cystinosin을 암호화하는 유전자 CTNS입니다. 현재 치료 표준은 질병의 진행을 예방하지 않으며 시스틴증 환자의 삶의 질에 상당한 영향을 미칩니다.

이 연구의 경우, 코호트당 2명의 피험자가 있는 3-코호트 시차 치료 설계에 따라 적격성 기준을 충족하는 최대 6명의 피험자가 이식됩니다. 처음 2개의 코호트는 4명의 성인(18세 이상)으로 구성되며, 잠재적으로 2명의 청소년 또는 성인(> 14세)으로 구성된 코호트가 뒤따를 것입니다. 정보에 입각한 동의 절차에 따라 등록된 피험자는 참여에 대한 완전한 적격성을 확인하기 위해 선별됩니다. 적격 피험자는 조혈 줄기 세포(HSC) 동원 및 수집(백혈구 성분채집술)을 받게 됩니다. 필요한 경우 구조 목적을 위해 세포의 일부를 "백업"으로 보관하고, 일부는 렌티바이러스 벡터, pCCL-CTNS 또는 pCDY.EFS.CTNS.T260I로 체외 유전자 변형하여 CTNS 유전자를 발현합니다. (제품명: CTNS-RD-04). 코호트 3의 환자를 위한 임상 제조는 형질도입 인핸서 LentiBOOST(이러한 환자의 제품 이름은 CTNS-RD-04-LB이며 접미사 "-LB"는 LentiBOOST를 나타냄)를 도입할 것입니다. 피험자는 CTNS-RD-04를 주입하기 전에 부술판으로 골수 세포 감소를 받게 됩니다. 피험자는 평가 기간 동안 시스테아민 치료를 중단할 것입니다. 평가 추적 기간에는 초기 2년의 활성 종점 평가가 포함되며, 여기에서 피험자는 이식 후 3, 6, 9, 12, 18 및 24개월에 평가됩니다. 총 15년의 추적 기간 동안의 장기 추적 연구(LTFU)가 모든 피험자에게 제공될 것입니다.

이 1/2상 임상 연구의 목적은 CTNS-RD-04의 안전성/내약성 및 여러 가지 임상, 분자 및 생화학적 평가를 통해 그 효능을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • University of California San Diego

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

연구 참여를 위해 고려되는 모든 피험자는 다음 기준을 충족해야 합니다.

  1. 코호트 1 및 2: 남성 또는 여성 피험자는 ≥ 18세입니다.
  2. 코호트 3: 남성 또는 여성 피험자는 ≥ 14세입니다.
  3. 피험자는 시스틴증, 즉 판코니 증후군의 초기 발병 및 백혈구 시스틴 수치 상승의 병력 및/또는 눈의 시스틴 결정의 병력 또는 존재로 진단되었습니다.
  4. 피험자는 Karnofsky 수행 상태 또는 연령에 따른 Lansky 수행이 ≥ 60입니다.
  5. 피험자가 신장 이식을 받은 경우 신장 이식 상태로부터 최소 1년이 경과해야 합니다.

  6. 피험자는 적절한 혈액학적 기능을 가지고 있습니다:

    1. 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1.5 x 1000/mm^3
    2. 혈소판 수 ≥ 100 x 1000/mm^3
    3. 헤모글로빈 ≥ 9.0gm/dL

  7. 피험자는 적절한 간 기능을 가지고 있습니다:

    1. 빌리루빈 ≤ 2.0mg/dL
    2. ALT ≤ 3 x 기관의 정상 상한(ULN) U/L

  8. 피험자는 적절한 신장 기능을 가지고 있습니다:

    1. 혈청 크레아티닌 <2x ULN mg/dL
    2. 크레아티닌 청소율 ≥ 50mL/분/1.73 m^2

  9. 피험자는 적절한 응고 상태를 보입니다:

    1. PT/aPTT ≤ 1.2 x ULN 초
    2. INR ≤ 2

  10. 피험자는 적절한 갑상선 기능을 가지고 있습니다(갑상선 대체 요법을 받거나 받지 않음):

    1. TSH 0.27-4.2mIU/mL
    2. 총 T4 ≤ 2 x ULN mcg/dL

  11. 여성인 경우: 가임 여성(즉, 외과적으로 불임[난관 결찰, 자궁 적출술 또는 양측 난소 절제술]이 아니거나 자연적으로 폐경 후 최소 2년이 아님)은 성적으로 금욕을 유지하거나 스크리닝에서 다음 단계까지 매우 효과적인 동일한 형태의 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다. 이식 후 2년.

    이 연구에 허용되는 피임 형태에는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량으로 배란 억제와 관련된 호르몬 피임제(경구, 이식, 경피 패치 또는 주사), 장벽(살정제 포함 콘돔, 살정제 포함 다이어프램)이 포함됩니다. , 자궁 내 장치 또는 최소 6개월 동안 정관 수술을 받았고 정관 절제술의 외과적 성공에 대한 의학적 평가를 문서화한 파트너.

    참고: 시스틴증이 있는 수컷은 불임입니다.

  12. 남성인 경우: 남성은 선별 검사부터 이식 후 2년까지 성적으로 금욕을 유지하거나 수용 가능한 형태의 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  13. 피험자는 연구 제한 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  14. 피험자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의/허가/동의를 기꺼이 제공합니다.
  15. 피험자는 컨디셔닝 요법을 받은 후 정자 기증을 자제해야 합니다. 미래에 아이를 낳을 계획(또는 가능성이 있는) 대상자의 경우, 컨디셔닝 요법을 시행하기 전에 정자 보관을 권장합니다.
  16. 피험자는 스크리닝 전 30일부터 CTNS-RD-04 치료 후 언제든지 이식을 위해 혈액, 장기, 조직 또는 세포를 기증하는 것을 자제해야 합니다.
  17. 피험자는 자신의 시스테아민 요법(경구 및/또는 안약)을 중단할 의사가 있어야 하고 (조사관의 판단에 따라) 중단할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 스크리닝 동안 또는 컨디셔닝 요법을 시작하기 전 30일 이내에 활성, 통제되지 않은 급성 세균성, 바이러스성 또는 진균 감염이 있습니다.

  2. 피험자는 다음 중 하나에 대해 스크리닝 시 양성 혈청 검사를 받았습니다.

    1. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 1-2
    2. 인간 T 세포 림프친화성 바이러스(HTLV) - I/II
    3. B형 간염 코어 및 B형 간염 PCR 양성
    4. C형 간염 바이러스(HCV)
    5. RPR(Rapid Plasma Reagin)
    6. 샤가스병(T. curzi)
    7. QuantiferonTB
    8. HIV에 대한 핵산 검사(NAT)
    9. 웨스트 나일 바이러스(WNV)
  3. 피험자는 임상적으로 유의한 면역결핍 장애가 있는 것으로 알려져 있습니다.
  4. 피험자는 수유 중이거나 임신을 계획 중이거나 양성 혈청 임신 검사를 받은 가임 여성입니다.
  5. 피험자는 이전에 골수 또는 줄기 세포 이식을 받았거나 연구 시작 90일 이내에 이식을 받을 계획입니다.
  6. 피험자는 스크리닝 전 90일 이내에 활동성 출혈 장애가 있거나 생체 외 유전자 요법으로 치료하기 전에 항응고 요법이 필요합니다.
  7. 피험자는 활성 악성 종양 또는 림프종을 포함한 악성 병력이 있습니다(이식 전에 적절하게 치료된 원발성, 피부 기저 세포 또는 편평 세포 암은 제외).
  8. 피험자는 말기 신장 질환(GFR < 15 mL/min으로 정의됨)이 있고 이미 이식 목록에 있거나 연구 시작 후 90일 이내에 신장 이식 등록을 계획할 수 있는 사람입니다.
  9. 피험자는 폐 기능이 손상되었습니다(예상 FVC 또는 FEV1이 50% 미만이거나 FEV1/FVC 비율이 연령 및 성별 정상 임계값 미만임).

  10. 대상자는 다음 중 하나를 포함하여 스크리닝 전 90일 이내에 심장 기능이 손상되었습니다.

    1. 심근 경색증
    2. 임상적으로 유의한 이상 심전도(ECG)
    3. < 40%의 배출 비율
    4. 조절되지 않는 부정맥
    5. 기타 임상적으로 유의한 심장 질환(예: 울혈성 심부전, 조절되지 않는 고혈압, 불안정한 고혈압 병력).
  11. 피험자는 연구 치료를 받고 연구 절차를 따르는 능력을 손상시킬 수 있는 중증 또는 통제되지 않는 의학적 장애(예: 췌장염, 중증 간 질환, 불안정한 진성 당뇨병)를 가지고 있습니다.
  12. 피험자는 Busulfan과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력이 있거나 iohexol, acid-citrate-dextrose Formula A(ACDA), G-CSF 또는 plelixafor.
  13. 대상은 약물 또는 알코올 중독의 알려진 병력이 있습니다.
  14. 피험자는 스크리닝 전 90일 이내에(또는 완전히 회복되지 않은 경우 더 긴 기간) 대수술을 받았습니다.
  15. 피험자는 스크리닝 전 60일 이내에 신장 이식 이외의 세포독성제 또는 면역억제제를 받고 있거나 체외 유전자 요법으로 치료하기 전에 이러한 제제로 치료를 받아야 합니다.
  16. 피험자는 언제든지 이전에 유전자 치료를 받은 적이 있습니다.
  17. 피험자는 스크리닝 30일 전부터 연구 완료까지 다른 연구용 제제, 장치 또는 절차를 현재 받고 있거나 받을 것으로 예상합니다.
  18. 피험자는 조사자의 의견으로 연구 요구 사항 준수를 손상시키는 모든 상태를 가지고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Gene Therapy with CTNS-RD-04 (including product manufactured with and without LentiBOOST)
This is a single-arm, open-label study without randomization. Eligible subjects received CTNS-RD-04, an autologous CD34+ hematopoietic stem cell product transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding CTNS. During the study, manufacturing incorporated a transduction enhancer (LentiBOOST) in later participants.
유전적: CTNS-RD-04 (including CTNS-RD-04-LB manufactured with LentiBOOST)
Cryopreserved autologous CD34+ enriched hematopoietic stem/progenitor cells collected from mobilized peripheral blood and transduced ex vivo with a self-inactivating lentiviral vector (pCCL-CTNS or pCDY.EFS.CTNS.T260I) encoding the human CTNS complementary deoxyribonucleic acid (cDNA) sequence. In later participants, a transduction enhancer (LentiBOOST) was incorporated into the manufacturing process.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Safety and Tolerability: Total Number of Adverse Events (AEs) Per Participant (Pre- and Post-dose to End of Study)
기간: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total count of all adverse events (AEs) recorded for each dosed participant reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Events were coded using MedDRA and graded according to NCI CTCAE criteria. The outcome is the total count of AEs per participant.
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: Aggregate Number of Adverse Events (AEs) by National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Severity (Pre-dose and Post-dose to End of Study)
기간: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total aggregate count of all graded adverse events (AEs) recorded for all dosed participants reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Events were coded using MedDRA v24.0 and graded according to NCI CTCAE version 4.03. The outcome is the total count of AEs per grade (Mild, Moderate, Severe, Life Threatening, Death).
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: Aggregate Number of Adverse Events (AEs) by Relationship to Study Treatment (Pre-dose and Post-dose to End of Study)
기간: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total aggregate count of all adverse events (AEs) categorized by relationship to the study treatment recorded for all dosed participants reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Relationship to the study treatment was determined using the standard categories defined in the protocol: Related (probably or possibly related); Unrelated (not related, unlikely related). Each AE was coded with MedDRA v24.0. The outcome reported is the study-wide total count of AEs in each relationship category.
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: White Blood Cell Count at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for white blood cell (WBC) count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Absolute Monocyte Count at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for absolute monocyte count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Platelet Count at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for platelet count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Systolic and Diastolic Blood Pressure at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Systolic and diastolic blood pressure at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Heart Rate at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Heart rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Body Temperature at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Body temperature at baseline, approximately 12 months, and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Respiratory Rate at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Respiratory rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Electrocardiogram (ECG) Ventricular Rates at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Electrocardiogram (ECG) ventricular rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. ECG recordings were obtained using standard 12-lead resting ECGs. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Electrocardiogram (ECG) Intervals Including PR Interval, QRS Interval, QT Interval and QTc Bazett at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Electrocardiogram (ECG) intervals including PR interval, QRS interval, QT interval and QTc Bazett at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. ECG recordings were obtained using standard 12-lead resting ECGs. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety: Number of Dosed Participants Showing Evidence (Positive or Negative) of Genotoxicity as Determined by Polyclonal Expansion and Insertional Mutagenesis
기간: Up to 24 months post-transplant
The number of dosed participants showing evidence (positive or negative) of polyclonal expansion and insertional mutagenesis as determined by vector integration site (VIS) analysis in whole blood collected at baseline and at approximately 1, 3, 6, 12, 18, and 24 months post-transplant. VIS analysis was performed using LTR-based PCR amplification and Illumina sequencing. Clonal abundance was monitored using the Sonic Abundance method.
Up to 24 months post-transplant

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Efficacy: Cystine Levels in Leukocytes and Granulocytes at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Cystine levels in leukocytes and granulocytes from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Liquid chromatography tandem mass spectrometry (LC-MS/MS) using d4-cystine as an internal standard was used to measure cystine levels. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values of Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Estimated glomerular filtration rate (eGFR) calculated from creatinine in whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion using the 2021 CKD-EPI equation. This population included participants with native kidneys and participants with prior kidney transplantation. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values of Thyroxine (T4) Endocrine Levels at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Thyroxine (T4) hormone levels from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint. Normal reference range: 4.5-10.9 µg/dL.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values Thyroid-stimulating Hormone (TSH) Endocrine Levels at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
기간: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Thyroid-stimulating hormone (TSH) levels from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint. Normal reference range: 0.27-4.2 µIU/mL.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Transduction Efficiency: Vector Copy Number (VCN) in Peripheral Blood at 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
기간: Approximately 12 months post-infusion and approximately 24 months post-infusion.
Vector copy number (VCN) in peripheral blood cells collected at approximately 12 months and approximately 24 months post-transplant to assess engraftment and transduction efficiency of gene-modified hematopoietic stem cells. VCN was measured by droplet digital PCR (ddPCR). Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Approximately 12 months post-infusion and approximately 24 months post-infusion.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Diego

협력자

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Stephanie Cherqui, Ph.D., University of California, San Diego

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 7월 8일

기본 완료 (실제)

2024년 9월 18일

연구 완료 (실제)

2024년 9월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 28일

처음 게시됨 (실제)

2019년 4월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 14일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 018631

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

비식별화 후 이 기사에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(텍스트, 표, 그림 및 부록).

IPD 공유 기간

기사 게시 후 3개월부터 시작하여 [5]년 동안 종료됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

해당 데이터 사용 제안을 받은 연구자는 해당 목적을 위해 지정된 독립 검토 위원회의 승인을 받았습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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