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Thérapie génique par cellules souches pour la cystinose

14 juillet 2026 mis à jour par: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego

Une étude de phase 1/2 pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la transplantation avec des cellules souches hématopoïétiques CD34+ humaines autologues (CSH) à partir de cellules souches du sang périphérique mobilisées (PBSC) de patients atteints de cystinose modifiée par transduction ex vivo à l'aide de pCCL-CTNS ou pCDY.EFS. CTNS.T260I Vecteur lentiviral

Cette étude est un essai clinique de phase 1/2 qui évaluera l'innocuité et l'efficacité des cellules souches hématopoïétiques enrichies et corrigées du gène isolées de patients atteints de cystinose. (Produit expérimental : CTNS-RD-04 ou CTNS-RD-04-LB, où le suffixe "-LB" signifie LentiBOOST)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La cystinose est une maladie récessive héréditaire rare appartenant à la famille des troubles du stockage lysosomal et se caractérise par une accumulation lysosomale de cystine dans toutes les cellules du corps entraînant une défaillance multiviscérale. La cystinose a un impact dévastateur sur les personnes touchées, principalement les enfants et les jeunes adultes, même avec un traitement à la cystéamine. La prévalence de la cystinose est de 1 sur 100 000 à 1 sur 200 000. Le gène impliqué dans la cystinose est le gène CTNS qui code pour le transporteur lysosomal transmembranaire de la cystine - la cystinosine. La norme de soins actuelle n'empêche pas la progression de la maladie et a un impact significatif sur la qualité de vie des patients atteints de cystinose.

Pour cette étude, jusqu'à 6 sujets répondant aux critères d'éligibilité seront transplantés selon un plan de traitement échelonné à 3 cohortes avec 2 sujets par cohorte. Les 2 premières cohortes seront composées de 4 adultes (18 ans ou plus), éventuellement suivies d'une cohorte composée de 2 adolescents ou adultes (> 14 ans). Après le processus de consentement éclairé, les sujets inscrits seront sélectionnés pour confirmer leur pleine éligibilité à la participation. Les sujets éligibles subiront une mobilisation et une collecte de cellules souches hématopoïétiques (CSH) (leucaphérèse). Une partie des cellules sera conservée comme "sauvegarde" à des fins de sauvetage si nécessaire, et une partie sera modifiée ex vivo avec un vecteur lentiviral, pCCL-CTNS ou pCDY.EFS.CTNS.T260I, pour exprimer le gène CTNS (nom du produit : CTNS-RD-04). La fabrication clinique pour les patients de la cohorte 3 introduira un activateur de transduction LentiBOOST (le nom du produit pour ces patients sera CTNS-RD-04-LB, où le suffixe "-LB" signifie LentiBOOST). Les sujets recevront une cytoréduction médullaire avec du busulfan avant la perfusion de CTNS-RD-04. Les sujets interrompront le traitement à la cystéamine pendant la période d'évaluation. La période de suivi de l'évaluation comprendra 2 premières années d'évaluations actives des points finaux, où les sujets seront évalués à 3, 6, 9, 12, 18 et 24 mois après la transplantation. Une étude de suivi à long terme (LTFU) pour une période de suivi totale de 15 ans sera proposée à tous les sujets.

Les objectifs de cette étude clinique de Phase 1/2 sont d'évaluer l'innocuité/la tolérance de CTNS-RD-04, et son efficacité à travers un certain nombre d'évaluations cliniques, moléculaires et biochimiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • University of California San Diego

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les critères suivants doivent être remplis par tous les sujets considérés pour la participation à l'étude.

  1. Cohortes 1 et 2 : le sujet masculin ou féminin est âgé de ≥ 18 ans.
  2. Cohorte 3 : Le sujet masculin ou féminin est âgé de ≥ 14 ans.
  3. Le sujet a reçu un diagnostic de cystinose, c'est-à-dire l'apparition précoce du syndrome de Fanconi et des antécédents de taux élevé de cystine dans les globules blancs et/ou des antécédents ou la présence de cristaux de cystine dans l'œil.
  4. Le sujet a un statut de performance Karnofsky ou une performance Lansky en fonction de l'âge ≥ 60.
  5. Si le sujet a subi une greffe de rein, il doit être au moins un an après la greffe de rein.

  6. Le sujet a une fonction hématologique adéquate :

    1. Nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥ 1,5 x 1000/mm^3
    2. Numération plaquettaire ≥ 100 x 1000/mm^3
    3. Hémoglobine ≥ 9,0 g/dL

  7. Le sujet a une fonction hépatique adéquate :

    1. Bilirubine ≤ 2,0 mg/dL
    2. ALT ≤ 3 x la limite supérieure de la normale (LSN) U/L de l'établissement

  8. Le sujet a une fonction rénale adéquate :

    1. Créatinine sérique <2x LSN mg/dL
    2. Clairance de la créatinine ≥ 50 mL/min/1,73 m^2

  9. Le sujet a une coagulation adéquate :

    1. PT/aPTT ≤ 1,2 x LSN secondes
    2. RIN ≤ 2

  10. Le sujet a une fonction thyroïdienne adéquate (avec ou sans thérapie de remplacement de la thyroïde) :

    1. TSH 0,27-4,2 mUI/mL
    2. T4 totale ≤ 2 x LSN mcg/dL

  11. S'il s'agit d'une femme : une femme en âge de procréer (c'est-à-dire non stérile chirurgicalement [ligature des trompes, hystérectomie ou ovariectomie bilatérale] ou pas au moins 2 ans naturellement ménopausée) accepte de rester sexuellement abstinente ou d'utiliser la même forme acceptable de contraception hautement efficace depuis le dépistage jusqu'à deux ans après la greffe.

    Les formes de contraception acceptables pour cette étude incluent les contraceptifs hormonaux (oral, implant, patch transdermique ou injection) associés à une inhibition de l'ovulation à dose stable pendant au moins 3 mois avant le dépistage, barrière (préservatif avec spermicide, diaphragme avec spermicide) , un dispositif intra-utérin ou un partenaire qui a subi une vasectomie pendant au moins 6 mois et qui a documenté une évaluation médicale du succès chirurgical d'une vasectomie.

    Remarque : les mâles atteints de cystinose sont stériles.

  12. S'il s'agit d'un homme : les hommes doivent accepter de rester abstinents sexuellement ou d'utiliser une forme acceptable de contraception très efficace depuis le dépistage jusqu'à deux ans après la greffe.
  13. Le sujet est disposé et capable de se conformer aux restrictions et aux exigences de l'étude.
  14. Le sujet est disposé à fournir un consentement éclairé écrit / autorisation / assentiment avant de participer à l'étude.
  15. Le sujet doit être disposé à s'abstenir de donner du sperme après avoir reçu le régime de conditionnement. Pour les sujets prévoyant (ou pour lesquels il existe une possibilité) d'avoir des enfants dans le futur, une banque de sperme avant l'administration du régime de conditionnement sera recommandée.
  16. Le sujet doit être disposé à s'abstenir de donner du sang, des organes, des tissus ou des cellules pour la transplantation à partir de 30 jours avant le dépistage jusqu'à tout moment après le traitement CTNS-RD-04.
  17. Le sujet doit être disposé et doit être en mesure (selon le jugement de l'investigateur) d'interrompre son traitement à la cystéamine (gouttes orales et/ou oculaires).

Critère d'exclusion:

  1. - Le sujet a une infection bactérienne, virale ou fongique active, non contrôlée et aiguë lors du dépistage ou dans les 30 jours précédant le début du régime de conditionnement.

  2. Le sujet a une sérologie positive lors du dépistage pour l'un des éléments suivants :

    1. Virus de l'immunodéficience humaine (VIH) 1-2
    2. Virus lymphotrope humain à cellules T (HTLV) - I/II
    3. Core de l'hépatite B et PCR de l'hépatite B positif
    4. Virus de l'hépatite C (VHC)
    5. Rapid Plasma Reagin (RPR)
    6. Maladie de Chagas (T. curzi)
    7. QuantiféronTB
    8. Test d'acide nucléique (NAT) pour le VIH
    9. Virus du Nil occidental (VNO)
  3. Le sujet a un trouble d'immunodéficience cliniquement significatif connu.
  4. Le sujet est une femme en âge de procréer qui allaite, planifie une grossesse ou a un test de grossesse sérique positif.
  5. - Le sujet a déjà reçu une greffe de moelle ou de cellules souches ou prévoit d'en recevoir une dans les 90 jours suivant le début de l'étude.
  6. - Le sujet a eu un trouble hémorragique actif dans les 90 jours précédant le dépistage OU nécessite un traitement anticoagulant avant le traitement par thérapie génique ex vivo.
  7. - Le sujet a une malignité active ou des antécédents de malignité, y compris un lymphome (à l'exception du cancer primitif cutané basocellulaire ou épidermoïde traité de manière appropriée avant la transplantation).
  8. - Le sujet a une insuffisance rénale terminale (définie comme un DFG <15 ml/min) et est déjà sur une liste de transplantation ou qui peut envisager de s'inscrire pour une greffe de rein dans les 90 jours suivant le début de l'étude.
  9. Le sujet a une fonction pulmonaire altérée (sur la base d'un CVF ou d'un VEMS < 50 % prévu, ou d'un rapport VEMS/CVF inférieur à la valeur seuil normale spécifique à l'âge et au sexe).

  10. Le sujet a une fonction cardiaque altérée dans les 90 jours précédant le dépistage, y compris l'un des éléments suivants :

    1. Infarctus du myocarde
    2. Électrocardiogramme (ECG) anormal cliniquement significatif
    3. Fraction d'éjection < 40%
    4. Arythmie incontrôlée
    5. Autre maladie cardiaque cliniquement significative (par exemple, insuffisance cardiaque congestive, hypertension non contrôlée, antécédents d'hypertension labile).
  11. Le sujet a un trouble médical grave ou incontrôlé (par exemple, une pancréatite, une maladie hépatique grave, un diabète sucré instable) qui, de l'avis des investigateurs, nuirait à sa capacité à recevoir le traitement de l'étude et à suivre les procédures de l'étude.
  12. Le sujet a des antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à Busulfan ou une allergie ou une contre-indication à l'utilisation d'autres agents utilisés dans l'étude, y compris l'iohexol, l'acide-citrate-dextrose de formule A (ACDA), le G-CSF ou plérixafor.
  13. Le sujet a des antécédents connus de toxicomanie ou d'alcoolisme.
  14. Le sujet a subi une intervention chirurgicale majeure dans les 90 jours (ou plus s'il n'est pas complètement rétabli) avant le dépistage.
  15. - Le sujet reçoit des agents cytotoxiques ou immunosuppresseurs, autres que pour une greffe de rein, dans les 60 jours précédant le dépistage ou nécessite un traitement avec de tels agents avant un traitement par thérapie génique ex vivo.
  16. Le sujet a déjà reçu une thérapie génique à tout moment.
  17. - Le sujet reçoit actuellement ou prévoit de recevoir un autre agent expérimental, dispositif ou procédure à partir de 30 jours avant le dépistage jusqu'à la fin de l'étude.
  18. Le sujet a une condition, de l'avis de l'investigateur, qui compromet le respect des exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Gene Therapy with CTNS-RD-04 (including product manufactured with and without LentiBOOST)
This is a single-arm, open-label study without randomization. Eligible subjects received CTNS-RD-04, an autologous CD34+ hematopoietic stem cell product transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding CTNS. During the study, manufacturing incorporated a transduction enhancer (LentiBOOST) in later participants.
Génétique: CTNS-RD-04 (including CTNS-RD-04-LB manufactured with LentiBOOST)
Cryopreserved autologous CD34+ enriched hematopoietic stem/progenitor cells collected from mobilized peripheral blood and transduced ex vivo with a self-inactivating lentiviral vector (pCCL-CTNS or pCDY.EFS.CTNS.T260I) encoding the human CTNS complementary deoxyribonucleic acid (cDNA) sequence. In later participants, a transduction enhancer (LentiBOOST) was incorporated into the manufacturing process.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Safety and Tolerability: Total Number of Adverse Events (AEs) Per Participant (Pre- and Post-dose to End of Study)
Délai: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total count of all adverse events (AEs) recorded for each dosed participant reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Events were coded using MedDRA and graded according to NCI CTCAE criteria. The outcome is the total count of AEs per participant.
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: Aggregate Number of Adverse Events (AEs) by National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Severity (Pre-dose and Post-dose to End of Study)
Délai: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total aggregate count of all graded adverse events (AEs) recorded for all dosed participants reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Events were coded using MedDRA v24.0 and graded according to NCI CTCAE version 4.03. The outcome is the total count of AEs per grade (Mild, Moderate, Severe, Life Threatening, Death).
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: Aggregate Number of Adverse Events (AEs) by Relationship to Study Treatment (Pre-dose and Post-dose to End of Study)
Délai: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total aggregate count of all adverse events (AEs) categorized by relationship to the study treatment recorded for all dosed participants reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Relationship to the study treatment was determined using the standard categories defined in the protocol: Related (probably or possibly related); Unrelated (not related, unlikely related). Each AE was coded with MedDRA v24.0. The outcome reported is the study-wide total count of AEs in each relationship category.
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: White Blood Cell Count at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for white blood cell (WBC) count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Absolute Monocyte Count at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for absolute monocyte count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Platelet Count at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for platelet count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Systolic and Diastolic Blood Pressure at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Systolic and diastolic blood pressure at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Heart Rate at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Heart rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Body Temperature at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Body temperature at baseline, approximately 12 months, and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Respiratory Rate at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Respiratory rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Electrocardiogram (ECG) Ventricular Rates at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Electrocardiogram (ECG) ventricular rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. ECG recordings were obtained using standard 12-lead resting ECGs. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Electrocardiogram (ECG) Intervals Including PR Interval, QRS Interval, QT Interval and QTc Bazett at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Electrocardiogram (ECG) intervals including PR interval, QRS interval, QT interval and QTc Bazett at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. ECG recordings were obtained using standard 12-lead resting ECGs. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety: Number of Dosed Participants Showing Evidence (Positive or Negative) of Genotoxicity as Determined by Polyclonal Expansion and Insertional Mutagenesis
Délai: Up to 24 months post-transplant
The number of dosed participants showing evidence (positive or negative) of polyclonal expansion and insertional mutagenesis as determined by vector integration site (VIS) analysis in whole blood collected at baseline and at approximately 1, 3, 6, 12, 18, and 24 months post-transplant. VIS analysis was performed using LTR-based PCR amplification and Illumina sequencing. Clonal abundance was monitored using the Sonic Abundance method.
Up to 24 months post-transplant

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacy: Cystine Levels in Leukocytes and Granulocytes at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Cystine levels in leukocytes and granulocytes from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Liquid chromatography tandem mass spectrometry (LC-MS/MS) using d4-cystine as an internal standard was used to measure cystine levels. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values of Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Estimated glomerular filtration rate (eGFR) calculated from creatinine in whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion using the 2021 CKD-EPI equation. This population included participants with native kidneys and participants with prior kidney transplantation. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values of Thyroxine (T4) Endocrine Levels at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Thyroxine (T4) hormone levels from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint. Normal reference range: 4.5-10.9 µg/dL.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values Thyroid-stimulating Hormone (TSH) Endocrine Levels at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Délai: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Thyroid-stimulating hormone (TSH) levels from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint. Normal reference range: 0.27-4.2 µIU/mL.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Transduction Efficiency: Vector Copy Number (VCN) in Peripheral Blood at 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Délai: Approximately 12 months post-infusion and approximately 24 months post-infusion.
Vector copy number (VCN) in peripheral blood cells collected at approximately 12 months and approximately 24 months post-transplant to assess engraftment and transduction efficiency of gene-modified hematopoietic stem cells. VCN was measured by droplet digital PCR (ddPCR). Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Approximately 12 months post-infusion and approximately 24 months post-infusion.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of California, San Diego

Collaborateurs

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Stephanie Cherqui, Ph.D., University of California, San Diego

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

18 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

18 septembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2019

Première publication (Réel)

1 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 018631

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données individuelles des participants qui sous-tendent les résultats rapportés dans cet article, après désidentification (texte, tableaux, figures et annexes).

Délai de partage IPD

Commençant 3 mois et se terminant [5] ans après la publication de l'article.

Critères d'accès au partage IPD

Les enquêteurs dont l'utilisation proposée des données a été approuvée par un comité d'examen indépendant identifié à cet effet.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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