Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamcelle genterapi for cystinose

14. juli 2026 oppdatert av: Stephanie Cherqui, University of California, San Diego

En fase 1/2-studie for å bestemme sikkerhet og effektivitet ved transplantasjon med autologe humane CD34+ hematopoietiske stamceller (HSC) fra mobiliserte perifere blodstamceller (PBSC) fra pasienter med cystinose modifisert av ex vivo transduksjon ved bruk av pCCL-CTNS eller pCDY.EFS. CTNS.T260I Lentiviral vektor

Denne studien er en fase 1/2 klinisk studie som vil vurdere sikkerheten og effekten av berikede genkorrigerte hematopoietiske stamceller isolert fra pasienter rammet av cystinose. (Undersøkelsesprodukt: CTNS-RD-04 eller CTNS-RD-04-LB, hvor suffikset "-LB" står for LentiBOOST)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cystinose er en sjelden arvelig recessiv sykdom som tilhører familien av lysosomale lagringsforstyrrelser og er preget av lysosomal akkumulering av cystin i alle cellene i kroppen som fører til multiorgansvikt. Cystinose har en ødeleggende innvirkning på de berørte individene, først og fremst barn og unge voksne, selv med cysteaminbehandling. Prevalensen av cystinose er 1 av 100 000 til 1 av 200 000. Genet involvert i cystinose er genet CTNS som koder for den transmembrane lysosomale cystintransportøren - cystinosin. Dagens standard for omsorg forhindrer ikke utviklingen av sykdommen og påvirker livskvaliteten til pasienter med cystinose betydelig.

For denne studien vil opptil 6 individer som oppfyller kvalifikasjonskriteriene bli transplantert etter et 3-kohort forskjøvet behandlingsdesign med 2 individer per kohort. De første 2 årskullene vil bestå av 4 voksne (18 år eller eldre), potensielt etterfulgt av en kohort bestående av 2 ungdommer eller voksne (> 14 år). Etter informert samtykkeprosessen, vil påmeldte emner bli screenet for å bekrefte full kvalifisering for deltakelse. Kvalifiserte personer vil gjennomgå mobilisering og innsamling av hematopoetiske stamceller (HSC) (leukaferese). En del av cellene vil bli holdt som "back-up" for redningsformål om nødvendig, og en del vil bli ex vivo genmodifisert med en lentiviral vektor, pCCL-CTNS eller pCDY.EFS.CTNS.T260I, for å uttrykke CTNS-genet (produktnavn: CTNS-RD-04). Klinisk produksjon for pasienter i kohort 3 vil introdusere en transduksjonsforsterker LentiBOOST (produktnavnet for disse pasientene vil være CTNS-RD-04-LB, hvor suffikset "-LB" står for LentiBOOST). Forsøkspersonene vil få margcytoreduksjon med busulfan før infusjon av CTNS-RD-04. Forsøkspersonene vil avbryte cysteaminbehandling i løpet av vurderingsperioden. Vurderingsoppfølgingsperioden vil inkludere innledende 2 år med aktive endepunktsevalueringer, hvor forsøkspersonene vil bli evaluert 3-, 6-, 9-, 12-, 18- og 24-måneder etter transplantasjon. En langtidsoppfølgingsstudie (LTFU) for en total 15-års oppfølgingsperiode vil bli tilbudt alle fag.

Målet med denne kliniske fase 1/2-studien er å vurdere sikkerheten/toleransen til CTNS-RD-04, og dens effektivitet gjennom en rekke kliniske, molekylære og biokjemiske vurderinger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Følgende kriterier må oppfylles av alle emner som vurderes for studiedeltakelse.

  1. Kohorter 1 og 2: Mann eller kvinne er ≥ 18 år.
  2. Kohort 3: Mann eller kvinne er ≥ 14 år.
  3. Pasienten er diagnostisert med cystinose, dvs. tidlig begynnelse av Fanconi-syndrom, og historie med forhøyet cystinnivå i hvite blodlegemer og/eller historie med eller tilstedeværelse av cystinkrystaller i øyet.
  4. Personen har en Karnofsky Performance Status eller aldersavhengig Lansky Performance på ≥ 60.
  5. Hvis forsøkspersonen har hatt en nyretransplantasjon, må han eller hun være minst ett år etter nyretransplantasjon.

  6. Personen har tilstrekkelig hematologisk funksjon:

    1. Absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥ 1,5 x 1000/mm^3
    2. Blodplateantall ≥ 100 x 1000/mm^3
    3. Hemoglobin ≥ 9,0 g/dL

  7. Personen har en adekvat leverfunksjon:

    1. Bilirubin ≤ 2,0 mg/dL
    2. ALT ≤ 3 x institusjonens øvre normalgrense (ULN) U/L

  8. Personen har tilstrekkelig nyrefunksjon:

    1. Serumkreatinin <2x ULN mg/dL
    2. Kreatininclearance ≥ 50 ml/min/1,73 m^2

  9. Personen har tilstrekkelig koagulasjon:

    1. PT/aPTT ≤ 1,2 x ULN sekunder
    2. INR ≤ 2

  10. Personen har tilstrekkelig skjoldbruskkjertelfunksjon (med eller uten tyreoideabehandling):

    1. TSH 0,27-4,2 mIU/ml
    2. Total T4 ≤ 2 x ULN mcg/dL

  11. Hvis kvinne: kvinne i fertil alder (dvs. ikke kirurgisk steril [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller ikke minst 2 år naturlig postmenopausal) godtar å forbli seksuelt avholdende eller bruke samme akseptable form for svært effektiv prevensjon fra screening gjennom to år etter transplantasjon.

    De akseptable formene for prevensjon for denne studien inkluderer hormonelle prevensjonsmidler (oral, implantat, depotplaster eller injeksjon) assosiert med hemming av eggløsning ved en stabil dose i minst 3 måneder før screening, barriere (kondom med spermicid, membran med spermicid) , intrauterin enhet, eller en partner som har vært vasektomiert i minst 6 måneder og har dokumentert medisinsk vurdering av kirurgisk suksess ved en vasektomi.

    Merk: menn med cystinose er sterile.

  12. Hvis menn: menn må gå med på å forbli seksuelt avholdende eller bruke en akseptabel form for svært effektiv prevensjon fra screening til to år etter transplantasjon.
  13. Emnet er villig og i stand til å overholde studierestriksjonene og kravene.
  14. Forsøkspersonen er villig til å gi skriftlig informert samtykke/tillatelse/samtykke før deltakelse i studien.
  15. Forsøkspersonen må være villig til å avstå fra å donere sæd etter å ha mottatt kondisjoneringsregimet. For personer som planlegger (eller for hvem det er mulighet for) å bli far til barn i fremtiden, vil sædbanking før administrering av kondisjoneringsregime anbefales.
  16. Forsøkspersonen må være villig til å avstå fra å donere blod, organer, vev eller celler for transplantasjon fra 30 dager før screening til når som helst etter CTNS-RD-04-behandling.
  17. Forsøkspersonen må være villig og må kunne (etter etterforskerens vurdering) avbryte sin cysteaminbehandling (oral og/eller øyedråpe).

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen har en aktiv, ukontrollert, akutt bakteriell, viral eller soppinfeksjon under screening eller innen 30 dager før oppstart av kondisjoneringsregimet.

  2. Personen har positiv serologi ved screening for ett av følgende:

    1. Humant immunsviktvirus (HIV) 1-2
    2. Human T-celle lymfotropisk virus (HTLV) - I/II
    3. Hepatitt B kjerne og hepatitt B PCR positive
    4. Hepatitt C-virus (HCV)
    5. Rapid Plasma Reagin (RPR)
    6. Chagas' sykdom (T. curzi)
    7. QuantiferonTB
    8. Nukleinsyretest (NAT) for HIV
    9. West Nile Virus (WNV)
  3. Personen har en kjent klinisk signifikant immunsviktforstyrrelse.
  4. Subjektet er en kvinne i fertil alder som ammer, planlegger en graviditet eller har en positiv serumgraviditetstest.
  5. Forsøkspersonen har mottatt en tidligere marg- eller stamcelletransplantasjon eller planlegger å motta en innen 90 dager etter studiestart.
  6. Personen har hatt en aktiv blødningsforstyrrelse innen 90 dager før screening ELLER krever antikoagulasjonsbehandling før behandling med ex vivo genterapi.
  7. Personen har en aktiv malignitet eller historie med malignitet inkludert lymfom (unntatt primær, kutan basalcelle- eller plateepitelkreft behandlet på passende måte før transplantasjon).
  8. Forsøkspersonen har en nyresykdom i sluttstadiet (definert som GFR <15 ml/min) og er allerede på en transplantasjonsliste eller som kanskje planlegger å registrere seg for en nyretransplantasjon innen 90 dager etter studiestart.
  9. Personen har nedsatt lungefunksjon (basert på FVC eller FEV1 på <50 % predikert, eller et FEV1/FVC-forhold som er mindre enn alders- og kjønnsspesifikk normal terskelverdi).

  10. Personen har nedsatt hjertefunksjon innen 90 dager før screening, inkludert noe av følgende:

    1. Hjerteinfarkt
    2. Klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram (EKG)
    3. Utkastningsandel på < 40 %
    4. Ukontrollert arytmi
    5. Annen klinisk signifikant hjertesykdom (f.eks. kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon, anamnese med labil hypertensjon).
  11. Personen har en alvorlig eller ukontrollert medisinsk lidelse (f.eks. pankreatitt, alvorlig leversykdom, ustabil diabetes mellitus) som etter etterforskernes mening vil svekke deres evne til å motta studiebehandling og følge studieprosedyrene.
  12. Forsøkspersonen har en historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som Busulfan eller allergi eller kontraindikasjon for bruk av andre midler brukt i studien, inkludert iohexol, syre-sitrat-dekstrose Formel A (ACDA), G-CSF eller plerixafor.
  13. Personen har en kjent historie med narkotika- eller alkoholavhengighet.
  14. Pasienten har gjennomgått større operasjoner innen 90 dager (eller lenger hvis ikke helt restituert) før screening.
  15. Personen får cytotoksiske eller immunsuppressive midler, annet enn for nyretransplantasjon, innen 60 dager før screening eller krever behandling med slike midler før behandling med ex vivo genterapi.
  16. Forsøkspersonen har tidligere mottatt genterapi til enhver tid.
  17. Forsøkspersonen mottar for øyeblikket eller forventer å motta et annet undersøkelsesmiddel, enhet eller prosedyre fra 30 dager før screening gjennom fullføring av studien.
  18. Forsøkspersonen har noen forhold, etter etterforskerens mening, som kompromitterer etterlevelse av studiekrav.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gene Therapy with CTNS-RD-04 (including product manufactured with and without LentiBOOST)
This is a single-arm, open-label study without randomization. Eligible subjects received CTNS-RD-04, an autologous CD34+ hematopoietic stem cell product transduced ex vivo with a lentiviral vector encoding CTNS. During the study, manufacturing incorporated a transduction enhancer (LentiBOOST) in later participants.
Genetisk: CTNS-RD-04 (including CTNS-RD-04-LB manufactured with LentiBOOST)
Cryopreserved autologous CD34+ enriched hematopoietic stem/progenitor cells collected from mobilized peripheral blood and transduced ex vivo with a self-inactivating lentiviral vector (pCCL-CTNS or pCDY.EFS.CTNS.T260I) encoding the human CTNS complementary deoxyribonucleic acid (cDNA) sequence. In later participants, a transduction enhancer (LentiBOOST) was incorporated into the manufacturing process.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Safety and Tolerability: Total Number of Adverse Events (AEs) Per Participant (Pre- and Post-dose to End of Study)
Tidsramme: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total count of all adverse events (AEs) recorded for each dosed participant reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Events were coded using MedDRA and graded according to NCI CTCAE criteria. The outcome is the total count of AEs per participant.
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: Aggregate Number of Adverse Events (AEs) by National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Severity (Pre-dose and Post-dose to End of Study)
Tidsramme: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total aggregate count of all graded adverse events (AEs) recorded for all dosed participants reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Events were coded using MedDRA v24.0 and graded according to NCI CTCAE version 4.03. The outcome is the total count of AEs per grade (Mild, Moderate, Severe, Life Threatening, Death).
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: Aggregate Number of Adverse Events (AEs) by Relationship to Study Treatment (Pre-dose and Post-dose to End of Study)
Tidsramme: From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
The total aggregate count of all adverse events (AEs) categorized by relationship to the study treatment recorded for all dosed participants reported at any scheduled study visit starting with the first pre-dose safety visit (i.e., the first visit after informed consent and before the first administration of study drug) and continuing through the end of the treatment period. Relationship to the study treatment was determined using the standard categories defined in the protocol: Related (probably or possibly related); Unrelated (not related, unlikely related). Each AE was coded with MedDRA v24.0. The outcome reported is the study-wide total count of AEs in each relationship category.
From the first pre-dose safety visit to the end of the treatment period (e.g., 24 months post-dose) or the participant's last safety-assessment visit, whichever occurs later.
Safety and Tolerability: White Blood Cell Count at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for white blood cell (WBC) count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Absolute Monocyte Count at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for absolute monocyte count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Platelet Count at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Clinical laboratory values for platelet count at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Systolic and Diastolic Blood Pressure at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Systolic and diastolic blood pressure at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Heart Rate at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Heart rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Body Temperature at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Body temperature at baseline, approximately 12 months, and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Respiratory Rate at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Respiratory rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Measurements were taken with subjects positioned supine, seated, or semi-Fowler's position. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Electrocardiogram (ECG) Ventricular Rates at Baseline, 12-month, and 24-month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Electrocardiogram (ECG) ventricular rate at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. ECG recordings were obtained using standard 12-lead resting ECGs. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety and Tolerability: Electrocardiogram (ECG) Intervals Including PR Interval, QRS Interval, QT Interval and QTc Bazett at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Electrocardiogram (ECG) intervals including PR interval, QRS interval, QT interval and QTc Bazett at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. ECG recordings were obtained using standard 12-lead resting ECGs. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Safety: Number of Dosed Participants Showing Evidence (Positive or Negative) of Genotoxicity as Determined by Polyclonal Expansion and Insertional Mutagenesis
Tidsramme: Up to 24 months post-transplant
The number of dosed participants showing evidence (positive or negative) of polyclonal expansion and insertional mutagenesis as determined by vector integration site (VIS) analysis in whole blood collected at baseline and at approximately 1, 3, 6, 12, 18, and 24 months post-transplant. VIS analysis was performed using LTR-based PCR amplification and Illumina sequencing. Clonal abundance was monitored using the Sonic Abundance method.
Up to 24 months post-transplant

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Efficacy: Cystine Levels in Leukocytes and Granulocytes at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Cystine levels in leukocytes and granulocytes from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Liquid chromatography tandem mass spectrometry (LC-MS/MS) using d4-cystine as an internal standard was used to measure cystine levels. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values of Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Estimated glomerular filtration rate (eGFR) calculated from creatinine in whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion using the 2021 CKD-EPI equation. This population included participants with native kidneys and participants with prior kidney transplantation. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values of Thyroxine (T4) Endocrine Levels at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Thyroxine (T4) hormone levels from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint. Normal reference range: 4.5-10.9 µg/dL.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Efficacy: Clinical Laboratory Values Thyroid-stimulating Hormone (TSH) Endocrine Levels at Baseline, 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Thyroid-stimulating hormone (TSH) levels from whole blood collected at baseline, approximately 12 months and approximately 24 months post-infusion study visits. Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint. Normal reference range: 0.27-4.2 µIU/mL.
Baseline, approximately 12 months post-infusion, and approximately 24 months post-infusion.
Transduction Efficiency: Vector Copy Number (VCN) in Peripheral Blood at 12 Month and 24 Month Post-infusion Study Visits
Tidsramme: Approximately 12 months post-infusion and approximately 24 months post-infusion.
Vector copy number (VCN) in peripheral blood cells collected at approximately 12 months and approximately 24 months post-transplant to assess engraftment and transduction efficiency of gene-modified hematopoietic stem cells. VCN was measured by droplet digital PCR (ddPCR). Results are summarized as mean (SD) across dosed participants with evaluable data at each timepoint.
Approximately 12 months post-infusion and approximately 24 months post-infusion.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Diego

Samarbeidspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Cystinosis Research Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Stephanie Cherqui, Ph.D., University of California, San Diego

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2019

Primær fullføring (Faktiske)

18. september 2024

Studiet fullført (Faktiske)

18. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

1. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 018631

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i denne artikkelen, etter avidentifikasjon (tekst, tabeller, figurer og vedlegg).

IPD-delingstidsramme

Begynner 3 måneder og slutter [5] år etter artikkelpublisering.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Etterforskere hvis foreslåtte bruk av dataene er godkjent av en uavhengig granskingskomité identifisert for dette formålet.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere