크리오피린 관련 주기성 증후군(CAPS) 치료에 대한 Tranilast의 임상 연구
2019년 6월 1일 업데이트: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS) 환자에 대한 트라닐라스트의 효능 및 안전성: 단일군 전향적 코호트 연구
CAPS 환자에서 트라닐라스트의 효능과 안전성을 관찰하기 위한 전향적 코호트 연구입니다.
연구자들은 트라닐라스트의 효능과 안전성을 결정하기 위해 염증 표지자의 변화, 환자 및 의사의 전반적인 질병 활성도 평가뿐만 아니라 치료 전후의 자가 염증성 질병 활동 지수(AIDAI)의 변화를 분석할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
CAPS를 가진 71명의 환자가 모집될 것입니다.
사전동의서 서명 후 트라닐라스트(소아 환자의 경우 5mg/kg.d)를 투여한다.
하루 최대 복용량 0.3g; 성인의 경우 1회 0.1g, 1일 3회).
이 환자들은 6개월 동안 추적 관찰될 것입니다.
AIDAI는 치료 시작 1개월 전과 치료 후 1, 3, 6개월에 환자 또는 부모가 기록합니다.
염증 마커, 질병 활동에 대한 환자 및 의사의 전반적인 평가는 1개월, 3개월 및 6개월 후속 조치 동안 평가될 것입니다.
부작용도 모니터링되고 기록됩니다.
CAPS 환자에게 트라닐라스트가 효과적이고 안전한지 알아보기 위해 트라닐라스트 투여 전후의 실험 데이터를 분석하고 통계 처리한다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
71
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Hongmei Song, Doctor
- 전화번호: +86-10-69156271
- 이메일: songhm1021@hotmail.com
연구 연락처 백업
- 이름: Linqing Zhong
- 전화번호: +86-13011825185
- 이메일: zhonglinqing_pumch@126.com
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
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연락하다:
- Hongmei Song, Doctor
- 전화번호: +86-10-69156271
- 이메일: songhm1021@hotmail.com
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연락하다:
- Linqing Zhong
- 전화번호: +86-13011825185
- 이메일: zhonglinqing_pumch@126.com
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수석 연구원:
- Hongmei Song, Doctor
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부수사관:
- Linqing Zhong
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
모든 환자는 CAPS의 다음 진단 기준을 충족하고 NLRP3 유전자에 병원성 돌연변이가 있어야 합니다.
- 상승된 염증 표지자(CRP/SAA)(필수 기준)
≥2 of 6 CAPS 전형적인 징후/증상:
- 두드러기 같은 발진;
- 감기/스트레스 유발 삽화;
- 감각신경성 난청;
- 근골격계 증상(관절통/관절염/근육통);
- 만성 무균성 수막염;
- 골격 이상(골단 과성장/전두엽 돌출).
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 환자는 포함되지 않습니다.
- IL-1 억제제, 기타 생물학적 제제 및 면역억제제로 치료 중
- 임산부 및 수유부
- 심각한 장기 기능 장애, 예상 수명 6개월 미만
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트라닐라스트
청소년 환자의 경우 5mg/kg.d, 1일 최대 0.3g; 1회 0.1g, 성인 1일 3회
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청소년 환자의 경우 5mg/kg.d, 1일 최대 0.3g; 1회 0.1g, 성인 1일 3회
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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베이스라인 대비 6개월 치료 후 자가염증성 질환 활동 지수 점수의 변화
기간: 치료 전 1개월 및 치료 후 6개월
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환자 또는 부모가 1개월(31일) 전향적 일지를 작성하여 12개의 예/아니오 항목(열 ≥38°C, 전반적인 증상, 복통, 메스꺼움/구토, 설사, 두통, 흉통, 결절 통증, 관절통 또는 근육통, 관절의 종창, 눈의 이상, 피부발진) 치료 전 1개월, 치료 후 6개월 .
이 일기의 각 항목은 아니오(0)=증상 없음 또는 예(1)=증상 있음으로 이분화되었습니다.
자가 염증성 질병 활동 지수 점수의 계산은 간단하며 모든 12개 항목의 합계로 구성됩니다(31일의 한 달에 0-372).
더 높은 값은 더 높은 질병 활성도를 나타냅니다.
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치료 전 1개월 및 치료 후 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 대비 1개월 및 3개월 자가염증성 질환 활동 지수 점수의 변화
기간: 치료 전 1개월 및 치료 후 1개월 및 3개월
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환자 또는 부모가 1개월(31일) 전향적 일지를 작성하여 12개의 예/아니오 항목(열 ≥38°C, 전반적인 증상, 복통, 메스꺼움/구토, 설사, 두통, 흉통, 결절 통증, 관절통 또는 근육통, 관절의 부종, 눈의 이상, 피부발진) 치료 전 1개월, 치료 후 1~3개월
이 일기의 각 항목은 아니오(0)=증상 없음 또는 예(1)=증상 있음으로 이분화되었습니다.
자가 염증성 질병 활동 지수 점수의 계산은 간단하며 모든 12개 항목의 합계로 구성됩니다(31일의 한 달에 0-372).
더 높은 값은 더 높은 질병 활성도를 나타냅니다.
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치료 전 1개월 및 치료 후 1개월 및 3개월
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C-반응 단백질, 적혈구 침강 속도, 혈청 아밀로이드 단백질, 인터루킨-1β 및 인터루킨-18을 포함한 염증 표지자의 기준선 대비 1, 3 및 6개월에서의 변화
기간: 기준선 및 치료 후 1, 3, 6개월
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C-반응 단백질, 적혈구 침강 속도, 혈청 아밀로이드 단백질, 인터루킨-1β 및 인터루킨-18은 치료 후 기준선, 1, 3 및 6개월에 측정됩니다.
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기준선 및 치료 후 1, 3, 6개월
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기준선에 비해 1, 3 및 6개월에서 0-10 시각 아날로그 척도(VAS)에 대한 의사의 전반적인 질병 활동 평가의 변화
기간: 기준선 및 치료 후 1, 3, 6개월
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전체 질병 활동에 대한 시각적 아날로그 척도(VAS)는 각 방문 시 의사가 작성했습니다(기준선 및 치료 후 1, 3 및 6개월).
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기준선 및 치료 후 1, 3, 6개월
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기준선에 비해 1개월, 3개월 및 6개월에 0-10 시각적 아날로그 점수(VAS)에 대한 부모/환자의 전반적 웰빙 평가 변화
기간: 기준선 및 치료 후 1, 3, 6개월
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전체 질병 활동에 대한 시각적 아날로그 척도(VAS)는 각 방문 시 부모/환자가 완료했습니다(기준선 및 치료 후 1, 3 및 6개월).
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기준선 및 치료 후 1, 3, 6개월
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CINCA 환자의 CSF 백혈구 수 변화
기간: 기준선 및 치료 후 6개월.
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CINCA 환자의 경우 기준선과 치료 후 6개월에 요추 천자(LP)를 수행했습니다.
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기준선 및 치료 후 6개월.
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CINCA 환자의 뇌 및 내이 MRI 변화
기간: 기준선 및 치료 후 6개월.
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CINCA 환자의 경우, 뇌와 내이의 가돌리늄 강화 유체 감쇠 역전 회복(FLAIR) 시퀀스가 포함된 MRI를 수행하고 기준선과 치료 후 6개월에 점수를 매겼습니다.
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기준선 및 치료 후 6개월.
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CINCA 환자를 위한 청력 데이터의 변화
기간: 기준선 및 치료 후 6개월.
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CINCA 환자의 경우 청력 평가에 청력 평가가 포함되었습니다.
각 귀의 결과는 수정된 미국 언어 청각 협회(ASHA) 기준에 따라 '안정' 또는 '악화'로 분류되었으며, 치료 후 6개월의 결과를 기준선과 비교했습니다.
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기준선 및 치료 후 6개월.
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 6개월
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비정상적인 간 기능, 혈뇨 및 백혈구 감소를 포함한 치료 관련 부작용
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최대 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 23일
기본 완료 (예상)
2024년 4월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 19일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 6월 1일
마지막으로 확인됨
2019년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ZS-1921
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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