Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne Tranilastu w leczeniu zespołu okresowego związanego z kriopiryną (CAPS)

1 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo Tranilastu u pacjentów z okresowym zespołem związanym z kriopiryną (CAPS): jednoramienne prospektywne badanie kohortowe

Jest to prospektywne badanie kohortowe mające na celu obserwację skuteczności i bezpieczeństwa tranilastu u pacjentów z CAPS. Badacze przeanalizowali zmiany wskaźnika aktywności chorób autozapalnych (AIDAI) przed i po leczeniu, a także zmiany markerów stanu zapalnego, ogólną ocenę aktywności choroby dokonaną przez pacjentów i lekarza, aby określić skuteczność i bezpieczeństwo tranilastu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zrekrutowanych zostanie siedemdziesięciu jeden pacjentów z CAPS. Po podpisaniu świadomej zgody zostaną im podane tranilast (dla pacjentów młodocianych 5mg/kg.d z maksymalną dawką 0,3 g dziennie; Dla dorosłych pacjentów dawka wynosi 0,1 g jednorazowo, trzy razy dziennie). Pacjenci ci będą obserwowani przez 6 miesięcy. AIDAI jest rejestrowane przez pacjentów lub ich rodziców na miesiąc przed rozpoczęciem leczenia oraz w 1., 3. i 6. miesiącu po leczeniu. Markery stanu zapalnego oraz ogólna ocena aktywności choroby przez pacjentów i lekarzy będą oceniane podczas 1., 3. i 6. miesiąca obserwacji. Działania niepożądane będą również monitorowane i rejestrowane. Dane eksperymentalne przed i po podaniu tranilastu zostaną przeanalizowane i przetworzone statystycznie w celu ustalenia, czy tranilast jest skuteczny i bezpieczny dla pacjentów z CAPS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

71

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Pod-śledczy:
          • Linqing Zhong

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci muszą spełniać następujące kryteria diagnostyczne CAPS i mieć mutacje patogenne w genie NLRP3.

    1. Podwyższone markery stanu zapalnego (CRP/SAA) (kryteria obowiązkowe)

    2. ≥2 z 6 typowych objawów CAPS:

      1. wysypka przypominająca pokrzywkę;
      2. Epizody wywołane zimnem/stresem;
      3. Odbiorczy ubytek słuchu;
      4. Objawy mięśniowo-szkieletowe (bóle stawów/zapalenie stawów/bóle mięśni);
      5. Przewlekłe aseptyczne zapalenie opon mózgowych;
      6. Nieprawidłowości szkieletowe (przerost nasady/czołowe wybrzuszenie).

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci nie zostaną uwzględnieni, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

    1. Bycie leczonym inhibitorem IL-1, innymi lekami biologicznymi i lekami immunosupresyjnymi
    2. Kobiety w ciąży i karmiące piersią
    3. Poważna niewydolność funkcji narządów, oczekiwany czas życia krótszy niż 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Tranilast
5mg/kg.d dla młodocianych pacjentów z maksymalną dawką 0,3g dziennie; 0,1 g każdorazowo, trzy razy dziennie dla dorosłych pacjentów
Lek: Tranilast
5mg/kg.d dla młodocianych pacjentów z maksymalną dawką 0,3g dziennie; 0,1 g każdorazowo, trzy razy dziennie dla dorosłych pacjentów
Inne nazwy:
  • Rizaben

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany wskaźnika aktywności chorób autozapalnych po 6-miesięcznym leczeniu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Poprzedni 1 miesiąc przed leczeniem i 6 miesiąc po leczeniu
Pacjenci lub ich rodzice wypełniali 1-miesięczny (31 dni) dzienniczek prospektywny z 12 pozycjami tak/nie (gorączka ≥38°C, objawy ogólne, ból brzucha, nudności/wymioty, biegunka, bóle głowy, ból w klatce piersiowej, bolesne węzły chłonne, bóle stawów lub bóle mięśni, obrzęk stawów, objawy ze strony oczu, wysypka skórna) w ciągu 1 miesiąca przed leczeniem i 6 miesięcy po leczeniu. Każdy punkt tego dziennika został podzielony na dychotomie jako nie (0) = brak objawu lub tak (1) = obecność objawu. Obliczenie wyniku Indeksu Aktywności Chorób Autozapalnych jest proste i składa się z sumy wszystkich 12 elementów (0-372 w miesiącu 31 dni). Wyższe wartości oznaczają wyższą aktywność choroby.
Poprzedni 1 miesiąc przed leczeniem i 6 miesiąc po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany wskaźnika aktywności chorób autozapalnych w 1. i 3. miesiącu w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Poprzedni 1 miesiąc przed zabiegiem oraz 1 i 3 miesiąc po zabiegu
Pacjenci lub ich rodzice wypełniali 1-miesięczny (31 dni) dzienniczek prospektywny z 12 pozycjami tak/nie (gorączka ≥38°C, objawy ogólne, ból brzucha, nudności/wymioty, biegunka, bóle głowy, ból w klatce piersiowej, bolesne węzły chłonne, bóle stawów lub bóle mięśni, obrzęk stawów, objawy ze strony oczu, wysypka skórna) w ciągu 1 miesiąca przed rozpoczęciem leczenia oraz w 1. i 3. miesiącu po leczeniu. Każdy punkt tego dziennika został podzielony na dychotomie jako nie (0) = brak objawu lub tak (1) = obecność objawu. Obliczenie wyniku Indeksu Aktywności Chorób Autozapalnych jest proste i składa się z sumy wszystkich 12 elementów (0-372 w miesiącu 31 dni). Wyższe wartości oznaczają wyższą aktywność choroby.
Poprzedni 1 miesiąc przed zabiegiem oraz 1 i 3 miesiąc po zabiegu
Zmiany markerów zapalnych, w tym białka C-reaktyny, szybkości sedymentacji erytrocytów, białka amyloidu w surowicy, interleukiny-1β i interleukiny-18, po 1, 3 i 6 miesiącach w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wyjściowo oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu
Białko C-reaktyny, szybkość sedymentacji erytrocytów, białko amyloidu w surowicy, interleukina-1β i interleukina-18 są mierzone na początku badania, 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu.
Wyjściowo oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu
Zmiany w ogólnej ocenie aktywności choroby przez lekarza w wizualnej skali analogowej (VAS) od 0 do 10 po 1, 3 i 6 miesiącach w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu
Wizualna skala analogowa (VAS) dla ogólnej aktywności choroby była wypełniana przez lekarza podczas każdej wizyty (poziom wyjściowy oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu).
Wartość wyjściowa oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu
Zmiany w ogólnej ocenie dobrostanu rodziców/pacjentów w skali VAS (Visual Analog Score) 0-10 po 1, 3 i 6 miesiącach w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu
Wizualna skala analogowa (VAS) dla ogólnej aktywności choroby była wypełniana przez rodzica/pacjenta podczas każdej wizyty (poziom wyjściowy oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu).
Wartość wyjściowa oraz 1, 3 i 6 miesięcy po leczeniu
Zmiany liczby białych krwinek w płynie mózgowo-rdzeniowym u pacjentów z CINCA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu.
W przypadku pacjentów CINCA nakłucia lędźwiowe (LP) wykonano na początku badania i 6 miesięcy po leczeniu.
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w MRI mózgu i ucha wewnętrznego u pacjentów CINCA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu.
W przypadku pacjentów z CINCA wykonano badania MRI mózgu i ucha wewnętrznego z sekwencjami rekonwalescencji inwersji wzmocnionej gadolinem wzmocnionej płynem (FLAIR) i oceniono je na początku leczenia i 6 miesięcy po leczeniu.
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu.
Zmiany w danych audiologicznych dla pacjentów CINCA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu.
W przypadku pacjentów CINCA ocena słuchu obejmowała ocenę audiologiczną. Wyniki w każdym uchu zostały sklasyfikowane jako „stabilne” lub „pogorszone”, zgodnie z modyfikacją kryteriów American Speech and Hearing Association (ASHA), porównując wyniki 6 miesięcy po leczeniu z wartościami wyjściowymi.
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po leczeniu.
Liczba uczestników z negatywnym skutkiem
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Działania niepożądane związane z leczeniem, w tym nieprawidłowa czynność wątroby, krwiomocz i zmniejszenie liczby białych krwinek
Do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

23 maja 2019

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

22 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

4 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZS-1921

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj