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Um estudo clínico de Tranilast no tratamento da síndrome periódica associada à criopirina (CAPS)

1 de junho de 2019 atualizado por: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Eficácia e segurança de Tranilast em pacientes com síndrome periódica associada à criopirina (CAPS): um estudo de coorte prospectivo de braço único

Este é um estudo de coorte prospectivo para observar a eficácia e segurança do tranilast em pacientes com CAPS. Os investigadores analisariam as mudanças no Índice de Atividade de Doenças Auto-Inflamatórias (AIDAI) antes e depois do tratamento, bem como mudanças nos marcadores inflamatórios, avaliação global de pacientes e médicos da atividade da doença para determinar a eficácia e segurança do tranilast.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Setenta e um pacientes com CAPS serão recrutados. Depois de assinar o consentimento informado, eles serão administrados com tranilast (para pacientes juvenis, 5mg/kg.d com dose máxima de 0,3g por dia; Para pacientes adultos, a dose é de 0,1 g de cada vez, três vezes ao dia). Esses pacientes serão acompanhados por 6 meses. O AIDAI é registrado pelos pacientes ou seus pais um mês antes do início do tratamento e no 1º, 3º e 6º mês após o tratamento. Marcadores inflamatórios e avaliação global da atividade da doença pelos pacientes e médicos serão avaliados durante o 1º, 3º e 6º meses de acompanhamento. Os efeitos colaterais também serão monitorados e registrados. Os dados experimentais antes e depois da administração do tranilast serão analisados ​​e processados ​​estatisticamente, para descobrir se o tranilast é eficaz e seguro para pacientes com CAPS.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

71

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Recrutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Subinvestigador:
          • Linqing Zhong

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Todos os pacientes devem atender aos seguintes critérios diagnósticos de CAPS e ter mutação(ões) patogênica(s) no gene NLRP3.

    1. Marcadores inflamatórios elevados (CRP/SAA) (critérios obrigatórios)

    2. ≥2 de 6 sinais/sintomas típicos de CAPS:

      1. Erupção cutânea tipo urticária;
      2. Episódios desencadeados por frio/estresse;
      3. Perda de audição neurosensorial;
      4. Sintomas musculoesqueléticos (artralgia/artrite/mialgia);
      5. meningite asséptica crônica;
      6. Anormalidades esqueléticas (supercrescimento epifisário/protuberância frontal).

Critério de exclusão:

  • Os pacientes não serão incluídos se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:

    1. Ser tratado com inibidor de IL-1, outros agentes biológicos e imunossupressores
    2. Mulheres grávidas e lactantes
    3. Insuficiência grave da função do órgão, tempo de vida esperado inferior a 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Tranilast
5mg/kg.d para pacientes juvenis com dose máxima de 0,3g por dia; 0,1 g de cada vez, três vezes ao dia para pacientes adultos
Medicamento: Tranilast
5mg/kg.d para pacientes juvenis com dose máxima de 0,3g por dia; 0,1 g de cada vez, três vezes ao dia para pacientes adultos
Outros nomes:
  • Rizaben

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na pontuação do Índice de Atividade de Doenças Autoinflamatórias após 6 meses de tratamento em relação à linha de base
Prazo: O anterior 1 mês antes do tratamento e o 6º mês após o tratamento
Os pacientes ou seus pais completaram um diário prospectivo de 1 mês (31 dias) com 12 itens sim/não (febre ≥38°C, sintomas gerais, dor abdominal, náuseas/vômitos, diarreia, dores de cabeça, dor no peito, nódulos dolorosos, artralgia ou mialgia, inchaço das articulações, manifestações oculares, erupção cutânea) no 1º mês anterior ao tratamento e no 6º mês após o tratamento. Cada item desse diário foi dicotomizado em não (0)=ausência de sintoma ou sim (1)=presença de sintoma. O cálculo da pontuação do Índice de Atividade de Doenças Autoinflamatórias é direto, consistindo na soma de todos os 12 itens (0-372 em um mês de 31 dias). Valores mais altos representam maior atividade da doença.
O anterior 1 mês antes do tratamento e o 6º mês após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na pontuação do Índice de Atividade de Doenças Autoinflamatórias no 1º e 3º mês em relação à linha de base
Prazo: O 1º mês anterior ao tratamento e o 1º e 3º mês após o tratamento
Os pacientes ou seus pais completaram um diário prospectivo de 1 mês (31 dias) com 12 itens sim/não (febre ≥38°C, sintomas gerais, dor abdominal, náuseas/vômitos, diarreia, dores de cabeça, dor no peito, nódulos dolorosos, artralgia ou mialgia, inchaço das articulações, manifestações oculares, erupção cutânea) no 1º mês anterior ao tratamento e no 1º e 3º mês após o tratamento. Cada item desse diário foi dicotomizado em não (0)=ausência de sintoma ou sim (1)=presença de sintoma. O cálculo da pontuação do Índice de Atividade de Doenças Autoinflamatórias é direto, consistindo na soma de todos os 12 itens (0-372 em um mês de 31 dias). Valores mais altos representam maior atividade da doença.
O 1º mês anterior ao tratamento e o 1º e 3º mês após o tratamento
Alterações nos marcadores inflamatórios, incluindo proteína C-reactina, taxa de hemossedimentação, proteína amilóide sérica, interleucina-1β e interleucina-18， em 1, 3 e 6 meses em relação à linha de base
Prazo: Linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento
Proteína C-reactina, taxa de hemossedimentação, proteína amiloide sérica, interleucina-1β e interleucina-18 são medidos no início, 1, 3 e 6 meses após o tratamento.
Linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento
Alterações na avaliação global do médico sobre a atividade da doença em uma escala analógica visual (VAS) de 0 a 10 em 1, 3 e 6 meses em relação à linha de base
Prazo: Linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento
A escala visual analógica (VAS) para atividade geral da doença foi preenchida pelo médico em cada visita (linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento).
Linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento
Mudanças na avaliação global do bem-estar dos pais/pacientes em uma pontuação analógica visual (VAS) de 0 a 10 em 1, 3 e 6 meses em relação à linha de base
Prazo: Linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento
A escala visual analógica (VAS) para atividade geral da doença foi preenchida pelo pai/paciente em cada visita (linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento).
Linha de base e 1, 3 e 6 meses após o tratamento
Alterações na contagem de glóbulos brancos no LCR para pacientes com CINCA
Prazo: Linha de base e 6 meses após o tratamento.
Para pacientes CINCA, punções lombares (PLs) foram realizadas no início e 6 meses após o tratamento.
Linha de base e 6 meses após o tratamento.
Alterações na ressonância magnética do cérebro e ouvido interno para pacientes CINCA
Prazo: Linha de base e 6 meses após o tratamento.
Para pacientes com CINCA, ressonâncias magnéticas com sequências de recuperação de inversão atenuada por fluidos (FLAIR) aprimoradas com gadolínio do cérebro e da orelha interna foram realizadas e pontuadas no início do estudo e 6 meses após o tratamento.
Linha de base e 6 meses após o tratamento.
Alterações nos dados audiológicos para pacientes CINCA
Prazo: Linha de base e 6 meses após o tratamento.
Para pacientes CINCA, a avaliação auditiva incluiu avaliações audiológicas. Os resultados em cada ouvido foram categorizados como 'estáveis' ou 'piorados', de acordo com uma modificação dos critérios da American Speech and Hearing Association (ASHA), comparando os resultados 6 meses após o tratamento em relação ao valor inicial.
Linha de base e 6 meses após o tratamento.
Número de participantes com efeito adverso
Prazo: Até 6 meses
Efeito adverso relacionado ao tratamento, incluindo função hepática anormal, hematúria e diminuição dos glóbulos brancos
Até 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

23 de maio de 2019

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de abril de 2024

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de abril de 2019

Primeira postagem (REAL)

22 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

4 de junho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2019

Última verificação

1 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZS-1921

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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