Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie av tranilast i behandling av kryopyrin-assosiert periodisk syndrom (CAPS)

1. juni 2019 oppdatert av: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Effekt og sikkerhet av tranilast hos pasienter med kryopyrin-assosiert periodisk syndrom (CAPS): En enkeltarms prospektiv kohortstudie

Dette er en prospektiv kohortstudie for å observere effekten og sikkerheten til tranilast hos CAPS-pasienter. Etterforskerne ville analysere endringene i Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI) før og etter behandling, samt endringer i inflammatoriske markører, pasientenes og legens globale vurdering av sykdomsaktivitet for å bestemme effekten og sikkerheten til tranilast.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Syttien pasienter med CAPS vil bli rekruttert. Etter å ha signert det informerte samtykket, vil de bli administrert med tranilast (for unge pasienter, 5mg/kg.d med en maksimal dose på 0,3 g per dag; For voksne pasienter er dosen 0,1 g hver gang, tre ganger daglig). Disse pasientene vil bli fulgt opp i 6 måneder. AIDAI registreres av pasientens eller deres foreldre en måned før behandlingsstart, og 1., 3. og 6. måned etter behandlingen. Inflammatoriske markører, og pasienters og leges globale vurdering av sykdomsaktivitet vil bli vurdert i løpet av 1., 3. og 6. måneds oppfølging. Bivirkninger vil også bli overvåket og registrert. Eksperimentelle data før og etter administrering av tranilast vil bli analysert og statistisk behandlet for å finne ut om tranilast er effektivt og trygt for CAPS-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

71

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Underetterforsker:
          • Linqing Zhong

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter må oppfylle følgende diagnostiske kriterier for CAPS og ha patogene mutasjoner i NLRP3-genet.

    1. Forhøyede inflammatoriske markører (CRP/SAA) (obligatoriske kriterier)

    2. ≥2 av 6 CAPS typiske tegn/symptomer:

      1. Urticaria-lignende utslett;
      2. Forkjølelses-/stressutløste episoder;
      3. Sensorineuralt hørselstap;
      4. Muskuloskeletale symptomer (artralgi/artritt/myalgi);
      5. Kronisk aseptisk meningitt;
      6. Skjelettavvik (epifyseal overvekst/frontal bossing).

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter vil ikke bli inkludert hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:

    1. Blir behandlet med IL-1-hemmer, andre biologiske midler og immundempende midler
    2. Gravide og ammende kvinner
    3. Alvorlig organfunksjonssvikt, forventet levetid mindre enn 6 måneder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Tranilast
5mg/kg.d for unge pasienter med en maksimal dose på 0,3g per dag; 0,1 g hver gang, tre ganger daglig for voksne pasienter
Legemiddel: Tranilast
5mg/kg.d for unge pasienter med en maksimal dose på 0,3g per dag; 0,1 g hver gang, tre ganger daglig for voksne pasienter
Andre navn:
  • Rizaben

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i Auto-inflammatory Diseases Activity Index score etter 6 måneders behandling over baseline
Tidsramme: Forrige 1 måned før behandling og 6. måned etter behandling
Pasienter eller deres foreldre fullførte en 1-måneds (31 dager) prospektiv dagbok med 12 ja/nei-poster (feber ≥38°C, generelle symptomer, magesmerter, kvalme/oppkast, diaré, hodepine, brystsmerter, smertefulle noder, leddsmerter eller myalgi, hevelse i leddene, øyemanifestasjoner, hudutslett) siste 1 måned før behandling og 6. måned etter behandling. Hvert punkt i denne dagboken ble dikotomisert som nei (0)=fravær av symptom eller ja (1)=tilstedeværelse av symptom. Beregningen av Auto-inflammatory Diseases Activity Index-score er enkel, og består av summen av alle 12 elementer (0-372 i en måned på 31 dager). Høyere verdier representerer høyere sykdomsaktivitet.
Forrige 1 måned før behandling og 6. måned etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i Auto-inflammatory Diseases Activity Index-poengsum ved 1. og 3. måned over baseline
Tidsramme: Forrige 1 måned før behandling og 1. og 3. måned etter behandling
Pasienter eller deres foreldre fullførte en 1-måneds (31 dager) prospektiv dagbok med 12 ja/nei-poster (feber ≥38°C, generelle symptomer, magesmerter, kvalme/oppkast, diaré, hodepine, brystsmerter, smertefulle noder, leddsmerter eller myalgi, hevelse i ledd, øyemanifestasjoner, hudutslett) den siste 1 måneden før behandling, og den 1. og 3. måneden etter behandlingen. Hvert punkt i denne dagboken ble dikotomisert som nei (0)=fravær av symptom eller ja (1)=tilstedeværelse av symptom. Beregningen av Auto-inflammatory Diseases Activity Index-score er enkel, og består av summen av alle 12 elementer (0-372 i en måned på 31 dager). Høyere verdier representerer høyere sykdomsaktivitet.
Forrige 1 måned før behandling og 1. og 3. måned etter behandling
Endringer i inflammatoriske markører, inkludert C-reaktinprotein, erytrocyttsedimenteringshastighet, serumamyloidprotein, interleukin-1β og interleukin-18, etter 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og ved 1, 3 og 6 måneder etter behandling
C-reaktinprotein, erytrocyttsedimentasjonshastighet, serumamyloidprotein, interleukin-1β og interleukin-18 måles ved baseline，1, 3 og 6 måneder etter behandling.
Baseline og ved 1, 3 og 6 måneder etter behandling
Endringer i leges globale vurdering av sykdomsaktivitet på en 0-10 visuell analog skala (VAS) ved 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder etter behandling
Visuell analog skala (VAS) for generell sykdomsaktivitet ble fullført av legen ved hvert besøk (grunnlinje og 1, 3 og 6 måneder etter behandling).
Baseline og 1, 3 og 6 måneder etter behandling
Endringer i foreldre/pasients globale vurdering av velvære på en 0-10 visuell analog score (VAS) ved 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder etter behandling
Visuell analog skala (VAS) for generell sykdomsaktivitet ble fullført av forelder/pasient ved hvert besøk (grunnlinje og 1, 3 og 6 måneder etter behandling).
Baseline og 1, 3 og 6 måneder etter behandling
Endringer i antall hvite blodlegemer i CSF for CINCA-pasienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder etter behandling.
For CINCA-pasienter ble lumbale punkteringer (LPs) utført ved baseline og 6 måneder etter behandling.
Baseline og 6 måneder etter behandling.
Endringer i MR av hjernen og det indre øret for CINCA-pasienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder etter behandling.
For CINCA-pasienter ble MR-er med gadoliniumforsterket væskeattenuert inversjonsrestitusjon (FLAIR)-sekvenser av hjernen og det indre øret utført og skåret ved baseline og 6 måneder etter behandling.
Baseline og 6 måneder etter behandling.
Endringer i audiologidata for CINCA-pasienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder etter behandling.
For CINCA-pasienter inkluderte hørselsvurdering audiologiske evalueringer. Utfall i hvert øre ble kategorisert som "stabile" eller "forverrede", i henhold til en modifikasjon av American Speech and Hearing Association (ASHA) kriterier, og sammenlignet resultatene 6 måneder etter behandling over baseline.
Baseline og 6 måneder etter behandling.
Antall deltakere med negativ effekt
Tidsramme: Inntil 6 måneder
Behandlingsrelatert bivirkning, inkludert unormal leverfunksjon, hematuri og reduserte hvite blodceller
Inntil 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

23. mai 2019

Primær fullføring (FORVENTES)

1. april 2024

Studiet fullført (FORVENTES)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

22. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

4. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZS-1921

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere