Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tranilastin kliininen tutkimus kryopyriiniin liittyvän periodisen oireyhtymän (CAPS) hoidossa

lauantai 1. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Tranilastin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyvä periodinen oireyhtymä (CAPS): yhden käden mahdollinen kohorttitutkimus

Tämä on prospektiivinen kohorttitutkimus tranilastin tehon ja turvallisuuden tarkkailemiseksi CAPS-potilailla. Tranilastin tehokkuuden ja turvallisuuden määrittämiseksi tutkijat analysoivat auto-inflammatoristen sairauksien aktiivisuusindeksin (AIDAI) muutoksia ennen ja jälkeen hoidon sekä muutoksia tulehdusmarkkereissa, potilaiden ja lääkärin yleisarvioinnissa sairauden aktiivisuudesta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Rekrytoidaan 71 CAPS-potilasta. Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen heille annetaan tranilastia (nuorisopotilaille 5 mg/kg.d. enimmäisannos 0,3 g päivässä; Aikuisille potilaille annos on 0,1 g joka kerta, kolme kertaa päivässä). Näitä potilaita seurataan 6 kuukauden ajan. Potilaan tai heidän vanhempansa rekisteröivät AIDAI:n kuukautta ennen hoidon aloittamista ja 1., 3. ja 6. kuukautena hoidon jälkeen. Tulehdusmarkkerit sekä potilaiden ja lääkärin kokonaisarvio taudin aktiivisuudesta arvioidaan 1., 3. ja 6. kuukauden seurannassa. Sivuvaikutuksia seurataan ja myös kirjataan. Kokeelliset tiedot ennen tranilastin antoa ja sen jälkeen analysoidaan ja käsitellään tilastollisesti sen selvittämiseksi, onko tranilast tehokas ja turvallinen CAPS-potilaille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

71

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100730
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Alatutkija:
          • Linqing Zhong

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikkien potilaiden on täytettävä seuraavat CAPS:n diagnostiset kriteerit ja heillä on oltava patogeeninen mutaatio (mutaatioita) NLRP3-geenissä.

    1. Kohonneet tulehdusmerkit (CRP/SAA) (pakolliset kriteerit)

    2. ≥2/6 CAPS:n tyypillisiä merkkejä/oireita:

      1. Urtikaria kaltainen ihottuma;
      2. Kylmän/stressin laukaisemat jaksot;
      3. Sensorineuraalinen kuulonalenema;
      4. Tuki- ja liikuntaelimistön oireet (nivelsärky/niveltulehdus/myalgia);
      5. Krooninen aseptinen aivokalvontulehdus;
      6. Luuston poikkeavuudet (epifyysinen liikakasvu/etuosan kohouma).

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaita ei oteta mukaan, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:

    1. Hoidetaan IL-1-estäjillä, muilla biologisilla aineilla ja immunosuppressantteilla
    2. Raskaana olevat ja imettävät naiset
    3. Vakava elinten toiminnan vajaatoiminta, odotettu elinikä alle 6 kuukautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Tranilast
5 mg/kg.d nuorille potilaille, enimmäisannos 0,3 g päivässä; 0,1 g joka kerta, kolme kertaa päivässä aikuispotilaille
Lääke: Tranilast
5 mg/kg.d nuorille potilaille, enimmäisannos 0,3 g päivässä; 0,1 g joka kerta, kolme kertaa päivässä aikuispotilaille
Muut nimet:
  • Rizaben

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset auto-inflammatoristen sairauksien aktiivisuusindeksin pisteissä 6 kuukauden hoidon jälkeen lähtötilanteeseen verrattuna
Aikaikkuna: Edellinen 1 kuukausi ennen hoitoa ja 6. kuukausi hoidon jälkeen
Potilaat tai heidän vanhempansa täyttivät 1 kuukauden (31 päivää) tulevan päiväkirjan, jossa oli 12 kyllä/ei kohtaa (kuume ≥38°C, yleisoireet, vatsakipu, pahoinvointi/oksentelu, ripuli, päänsärky, rintakipu, kivuliaita solmukkeita, nivelkipuja tai myalgia, nivelten turvotus, silmäoireet, ihottuma) edellisenä 1 kuukautta ennen hoitoa ja 6. kuukautta hoidon jälkeen. Jokainen tämän päiväkirjan kohta jaettiin kahteen muotoon: ei (0) = oireiden puuttuminen tai kyllä ​​(1) = oireiden esiintyminen. Auto-inflammatoristen sairauksien aktiivisuusindeksin pistemäärä on yksinkertaista, ja se koostuu kaikkien 12 kohteen summasta (0-372 31 päivän kuukaudessa). Korkeammat arvot edustavat suurempaa taudin aktiivisuutta.
Edellinen 1 kuukausi ennen hoitoa ja 6. kuukausi hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset auto-inflammatoristen sairauksien aktiivisuusindeksin pisteissä 1. ja 3. kuukaudessa lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Edellinen 1 kuukausi ennen hoitoa ja 1. ja 3. kuukausi hoidon jälkeen
Potilaat tai heidän vanhempansa täyttivät 1 kuukauden (31 päivää) tulevan päiväkirjan, jossa oli 12 kyllä/ei kohtaa (kuume ≥38°C, yleisoireet, vatsakipu, pahoinvointi/oksentelu, ripuli, päänsärky, rintakipu, kivuliaita solmukkeita, nivelkipuja tai myalgia, nivelten turvotus, silmäoireet, ihottuma) edellisen kuukauden aikana ennen hoitoa ja 1. ja 3. kuukausi hoidon jälkeen. Jokainen tämän päiväkirjan kohta jaettiin kahteen muotoon: ei (0) = oireiden puuttuminen tai kyllä ​​(1) = oireiden esiintyminen. Auto-inflammatoristen sairauksien aktiivisuusindeksin pistemäärä on yksinkertaista, ja se koostuu kaikkien 12 kohteen summasta (0-372 31 päivän kuukaudessa). Korkeammat arvot edustavat suurempaa taudin aktiivisuutta.
Edellinen 1 kuukausi ennen hoitoa ja 1. ja 3. kuukausi hoidon jälkeen
Muutokset tulehdusmarkkereissa, mukaan lukien C-reaktiiniproteiini, punasolujen sedimentaationopeus, seerumin amyloidiproteiini, interleukiini-1β ja interleukiini-18, 1, 3 ja 6 kuukauden kohdalla lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötaso ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen
C-reaktiiniproteiini, punasolujen sedimentaationopeus, seerumin amyloidiproteiini, interleukiini-1β ja interleukiini-18 mitataan lähtötasolla, 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
Lähtötaso ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen
Muutokset lääkärin yleisarvioinnissa sairauden aktiivisuudesta 0-10 visuaalisen analogisen asteikon (VAS) kohdalla 1, 3 ja 6 kuukauden kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen
Lääkäri täydensi yleisen sairauden aktiivisuuden visuaalisen analogisen asteikon (VAS) jokaisella käynnillä (lähtötaso ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen).
Lähtötilanne ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen
Muutokset vanhemman/potilaan yleisessä hyvinvoinnin arvioinnissa 0-10 visuaalisella analogisella pistemäärällä (VAS) 1, 3 ja 6 kuukauden kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen
Vanhempi/potilas täytti sairauden kokonaisaktiivisuuden visuaalisen analogisen asteikon (VAS) jokaisella käynnillä (perustilanne ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen).
Lähtötilanne ja 1, 3 ja 6 kuukautta hoidon jälkeen
Muutokset aivo-selkäydinnesteen valkosolujen määrässä CINCA-potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
CINCA-potilaille tehtiin lumbaalpunktiot (LP:t) lähtötilanteessa ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
Lähtötilanne ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
Muutokset aivojen ja sisäkorvan magneettikuvauksessa CINCA-potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
CINCA-potilaille tehtiin MRI-tutkimukset, joissa käytettiin aivojen ja sisäkorvan gadoliniumaattista nestemäisen inversion palautumista (FLAIR) ja pisteytettiin lähtötilanteessa ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
Lähtötilanne ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
Muutokset CINCA-potilaiden audiologisissa tiedoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
CINCA-potilaiden kuuloarviointi sisälsi audiologiset arvioinnit. Tulokset kummassakin korvassa luokiteltiin "vakaaiksi" tai "pahentuneiksi" American Speech and Hearing Associationin (ASHA) kriteerien muunnelman mukaan vertaamalla tuloksia 6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta lähtötasoon.
Lähtötilanne ja 6 kuukautta hoidon jälkeen.
Haitallisia vaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Hoitoon liittyvä haittavaikutus, mukaan lukien epänormaali maksan toiminta, hematuria ja vähentyneet valkosolut
Jopa 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 23. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 14. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 22. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 4. kesäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ZS-1921

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa