Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование траниласта при лечении криопирин-ассоциированного периодического синдрома (CAPS)

1 июня 2019 г. обновлено: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Эффективность и безопасность траниласта у пациентов с криопирин-ассоциированным периодическим синдромом (КАПС): одногрупповое проспективное когортное исследование

Это проспективное когортное исследование для наблюдения за эффективностью и безопасностью траниласта у пациентов с КАФС. Исследователи будут анализировать изменения индекса активности аутовоспалительных заболеваний (AIDAI) до и после лечения, а также изменения маркеров воспаления, глобальную оценку активности заболевания пациентами и врачами, чтобы определить эффективность и безопасность траниласта.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Будет набран 71 пациент с КАФС. После подписания информированного согласия им будет назначен траниласт (для несовершеннолетних пациентов 5 мг/кг в сутки). с максимальной дозой 0,3г в сутки; Для взрослых пациентов доза составляет 0,1 г каждый раз, три раза в день). Эти пациенты будут находиться под наблюдением в течение 6 месяцев. AIDAI регистрируют больные или их родители за один месяц до начала лечения, а также на 1-м, 3-м и 6-м месяце после лечения. Маркеры воспаления и общая оценка активности заболевания пациентами и врачами будут оцениваться в течение 1-го, 3-го и 6-го месяцев наблюдения. Побочные эффекты также будут контролироваться и записываться. Экспериментальные данные до и после введения траниласта будут проанализированы и подвергнуты статистической обработке, чтобы выяснить, является ли траниласт эффективным и безопасным для пациентов с КАФС.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

71

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Hongmei Song, Doctor
  • Номер телефона: +86-10-69156271
  • Электронная почта: songhm1021@hotmail.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Linqing Zhong
  • Номер телефона: +86-13011825185
  • Электронная почта: zhonglinqing_pumch@126.com

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100730
        • Рекрутинг
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Контакт:
          • Hongmei Song, Doctor
          • Номер телефона: +86-10-69156271
          • Электронная почта: songhm1021@hotmail.com
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Младший исследователь:
          • Linqing Zhong

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты должны соответствовать следующим диагностическим критериям КАФС и иметь патогенные мутации в гене NLRP3.

    1. Повышенные маркеры воспаления (CRP/SAA) (обязательные критерии)

    2. ≥2 из 6 типичных признаков/симптомов CAPS:

      1. сыпь, похожая на крапивницу;
      2. Эпизоды, вызванные простудой/стрессом;
      3. Нейросенсорная тугоухость;
      4. Скелетно-мышечные симптомы (артралгия/артрит/миалгия);
      5. Хронический асептический менингит;
      6. Скелетные аномалии (эпифизарные разрастания/лобные выступы).

Критерий исключения:

  • Пациенты не будут включены, если они соответствуют любому из следующих критериев:

    1. При лечении ингибитором ИЛ-1, другими биологическими агентами и иммунодепрессантами
    2. Беременные и кормящие женщины
    3. Серьезная недостаточность функции органа, ожидаемая продолжительность жизни менее 6 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Траниласт
5 мг/кг.сутки для пациентов несовершеннолетнего возраста с максимальной дозой 0,3 г в сутки; 0,1 г каждый раз, три раза в день для взрослых пациентов
Лекарство: Траниласт
5 мг/кг.сутки для пациентов несовершеннолетнего возраста с максимальной дозой 0,3 г в сутки; 0,1 г каждый раз, три раза в день для взрослых пациентов
Другие имена:
  • Ризабен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения индекса активности аутовоспалительных заболеваний после 6-месячного лечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Предыдущий 1 месяц до лечения и 6-й месяц после лечения
Пациенты или их родители заполняли 1-месячный (31 день) проспективный дневник с 12 пунктами да/нет (лихорадка ≥38°C, общие симптомы, боль в животе, тошнота/рвота, диарея, головные боли, боль в груди, болезненные узлы, артралгия или миалгия, припухлость суставов, глазные проявления, кожная сыпь) в течение предшествующего 1 месяца до лечения и на 6-м месяце после лечения. Каждый пункт этого дневника был разделен на две части: нет (0) = отсутствие симптома или да (1) = наличие симптома. Расчет индекса активности аутовоспалительных заболеваний прост и состоит из суммы всех 12 пунктов (0-372 за месяц из 31 дня). Более высокие значения представляют более высокую активность заболевания.
Предыдущий 1 месяц до лечения и 6-й месяц после лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения индекса активности аутовоспалительных заболеваний на 1-м и 3-м месяцах по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Предыдущий 1 месяц до лечения и 1-й и 3-й месяц после лечения
Пациенты или их родители заполняли 1-месячный (31 день) проспективный дневник с 12 пунктами да/нет (лихорадка ≥38°C, общие симптомы, боль в животе, тошнота/рвота, диарея, головные боли, боль в груди, болезненные узлы, артралгия или миалгия, припухлость суставов, глазные проявления, кожная сыпь) в предшествующий 1 месяц до лечения, а также в 1-й и 3-й месяц после лечения. Каждый пункт этого дневника был разделен на две части: нет (0) = отсутствие симптома или да (1) = наличие симптома. Расчет индекса активности аутовоспалительных заболеваний прост и состоит из суммы всех 12 пунктов (0-372 за месяц из 31 дня). Более высокие значения представляют более высокую активность заболевания.
Предыдущий 1 месяц до лечения и 1-й и 3-й месяц после лечения
Изменения маркеров воспаления, включая белок С-реактин, скорость оседания эритроцитов, амилоидный белок сыворотки, интерлейкин-1β и интерлейкин-18， через 1, 3 и 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходно и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения
Белок С-реактина, скорость оседания эритроцитов, сывороточный амилоидный белок, интерлейкин-1β и интерлейкин-18 измеряют исходно, через 1, 3 и 6 месяцев после лечения.
Исходно и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения
Изменения общей оценки врачом активности заболевания по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) от 0 до 10 через 1, 3 и 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения
Визуально-аналоговая шкала (ВАШ) общей активности заболевания заполнялась врачом при каждом посещении (исходно и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения).
Исходный уровень и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения
Изменения общей оценки самочувствия родителей/пациентов по шкале визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) 0-10 через 1, 3 и 6 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения
Визуально-аналоговая шкала (ВАШ) общей активности заболевания заполнялась родителем/пациентом при каждом посещении (исходно и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения).
Исходный уровень и через 1, 3 и 6 месяцев после лечения
Изменения количества лейкоцитов в спинномозговой жидкости у пациентов с CINCA
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения.
Люмбальные пункции (ЛП) пациентам CINCA выполнялись в начале лечения и через 6 месяцев после лечения.
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения.
Изменения на МРТ головного мозга и внутреннего уха у пациентов CINCA
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения.
Для пациентов CINCA были выполнены МРТ с гадолиниево-усиленным инверсионным восстановлением (FLAIR) головного мозга и внутреннего уха, которые были оценены на исходном уровне и через 6 месяцев после лечения.
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения.
Изменения в аудиологических данных для пациентов CINCA
Временное ограничение: Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения.
Для пациентов CINCA оценка слуха включала аудиологическую оценку. Исходы для каждого уха были классифицированы как «стабильные» или «ухудшившиеся» в соответствии с модификацией критериев Американской ассоциации речи и слуха (ASHA) при сравнении результатов через 6 месяцев после лечения с исходным уровнем.
Исходный уровень и через 6 месяцев после лечения.
Количество участников с неблагоприятным эффектом
Временное ограничение: До 6 месяцев
Побочные эффекты, связанные с лечением, включая нарушение функции печени, гематурию и снижение количества лейкоцитов.
До 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Peking Union Medical College Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

23 мая 2019 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 апреля 2024 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

22 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 июня 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2019 г.

Последняя проверка

1 июня 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZS-1921

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться