Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie Tranilastu v léčbě periodického syndromu spojeného s kryopyrinem (CAPS)

1. června 2019 aktualizováno: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Účinnost a bezpečnost Tranilastu u pacientů s periodickým syndromem spojeným s kryopyrinem (CAPS): Jednoramenná prospektivní kohortová studie

Toto je prospektivní kohortová studie ke sledování účinnosti a bezpečnosti tranilastu u pacientů s CAPS. Výzkumníci by analyzovali změny v indexu aktivity auto-zánětlivého onemocnění (AIDAI) před a po léčbě, stejně jako změny v zánětlivých markerech, celkové hodnocení aktivity onemocnění pacienty a lékařem, aby určili účinnost a bezpečnost tranilastu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bude přijato 71 pacientů s CAPS. Po podepsání informovaného souhlasu jim bude podán tranilast (pro juvenilní pacienty 5 mg/kg.d. s maximální dávkou 0,3 g denně; U dospělých pacientů je dávka 0,1 g pokaždé, třikrát denně). Tito pacienti budou sledováni po dobu 6 měsíců. AIDAI zaznamenávají pacienti nebo jejich rodiče měsíc před zahájením léčby a 1., 3. a 6. měsíc po léčbě. Zánětlivé markery a celkové hodnocení aktivity onemocnění pacienty a lékařem budou hodnoceny během 1., 3. a 6. měsíce sledování. Nežádoucí účinky budou rovněž sledovány a zaznamenávány. Experimentální data před a po podání tranilastu budou analyzována a statisticky zpracována, aby se zjistilo, zda je tranilast účinný a bezpečný pro pacienty s CAPS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

71

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linqing Zhong

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti musí splňovat následující diagnostická kritéria CAPS a mít patogenní mutaci (mutace) v genu NLRP3.

    1. Zvýšené zánětlivé markery (CRP/SAA) (povinná kritéria)

    2. ≥2 ze 6 typických znaků/symptomů CAPS:

      1. vyrážka podobná kopřivce;
      2. epizody vyvolané chladem/stresem;
      3. Senzorineurální ztráta sluchu;
      4. Muskuloskeletální příznaky (artralgie/artritida/myalgie);
      5. Chronická aseptická meningitida;
      6. Kosterní abnormality (přerůstání epifýz/čelní bossing).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti nebudou zařazeni, pokud splňují některé z následujících kritérií:

    1. Léčení inhibitorem IL-1, jinými biologickými látkami a imunosupresivy
    2. Těhotné a kojící ženy
    3. Závažné selhání orgánových funkcí, předpokládaná doba života méně než 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Tranilast
5 mg/kg.d pro juvenilní pacienty s maximální dávkou 0,3 g denně; 0,1 g pokaždé, třikrát denně u dospělých pacientů
Lék: Tranilast
5 mg/kg.d pro juvenilní pacienty s maximální dávkou 0,3 g denně; 0,1 g pokaždé, třikrát denně u dospělých pacientů
Ostatní jména:
  • Rizaben

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny skóre indexu aktivity auto-zánětlivých onemocnění po 6měsíční léčbě nad výchozí hodnotu
Časové okno: Předchozí 1 měsíc před léčbou a 6. měsíc po léčbě
Pacienti nebo jejich rodiče vyplnili 1měsíční (31 dní) prospektivní deník s 12 položkami ano/ne (horečka ≥38 °C, celkové příznaky, bolest břicha, nevolnost/zvracení, průjem, bolesti hlavy, bolest na hrudi, bolestivé uzliny, artralgie nebo myalgie, otoky kloubů, oční projevy, kožní vyrážka) v předchozím 1 měsíci před léčbou a 6. měsíci po léčbě. Každá položka tohoto deníku byla dichotomizována jako ne (0) = nepřítomnost příznaku nebo ano (1) = přítomnost příznaku. Výpočet skóre Auto-Inflammatory Diseases Activity Index je jednoduchý, skládá se ze součtu všech 12 položek (0-372 za měsíc 31 dní). Vyšší hodnoty představují vyšší aktivitu onemocnění.
Předchozí 1 měsíc před léčbou a 6. měsíc po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve skóre indexu aktivity auto-zánětlivých onemocnění v 1. a 3. měsíci oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Předchozí 1 měsíc před léčbou a 1. a 3. měsíc po léčbě
Pacienti nebo jejich rodiče vyplnili 1měsíční (31 dní) prospektivní deník s 12 položkami ano/ne (horečka ≥38 °C, celkové příznaky, bolest břicha, nevolnost/zvracení, průjem, bolesti hlavy, bolest na hrudi, bolestivé uzliny, artralgie nebo myalgie, otoky kloubů, oční projevy, kožní vyrážka) předchozí 1 měsíc před léčbou a 1. a 3. měsíc po léčbě. Každá položka tohoto deníku byla dichotomizována jako ne (0) = nepřítomnost příznaku nebo ano (1) = přítomnost příznaku. Výpočet skóre Auto-Inflammatory Diseases Activity Index je jednoduchý, skládá se ze součtu všech 12 položek (0-372 za měsíc 31 dní). Vyšší hodnoty představují vyšší aktivitu onemocnění.
Předchozí 1 měsíc před léčbou a 1. a 3. měsíc po léčbě
Změny zánětlivých markerů, včetně proteinu C-reactin, rychlosti sedimentace erytrocytů, sérového amyloidního proteinu, interleukinu-1β a interleukinu-18, po 1, 3 a 6 měsících oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Protein C-reactin, rychlost sedimentace erytrocytů, sérový amyloidní protein, interleukin-1β a interleukin-18 se měří na začátku léčby 1, 3 a 6 měsíců po léčbě.
Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Změny v celkovém hodnocení aktivity onemocnění lékařem na vizuální analogové škále (VAS) 0-10 po 1, 3 a 6 měsících nad výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Vizuální analogová stupnice (VAS) pro celkovou aktivitu onemocnění byla vyplněna lékařem při každé návštěvě (základní stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě).
Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Změny v celkovém hodnocení zdraví rodiče/pacienta na základě vizuálního analogového skóre (VAS) 0-10 po 1, 3 a 6 měsících nad výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Vizuální analogová stupnice (VAS) pro celkovou aktivitu onemocnění byla vyplněna rodičem/pacientem při každé návštěvě (výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě).
Výchozí stav a 1, 3 a 6 měsíců po léčbě
Změny v počtu bílých krvinek v CSF u pacientů s CINCA
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
U pacientů s CINCA byly lumbální punkce (LP) provedeny na začátku a 6 měsíců po léčbě.
Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
Změny v MRI mozku a vnitřního ucha u pacientů s CINCA
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
U pacientů s CINCA byly na začátku a 6 měsíců po léčbě provedeny a skórovány MRI s gadoliniumenhanced tekutinou zeslabenou inverzní obnovou (FLAIR) sekvence mozku a vnitřního ucha.
Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
Změny v audiologických datech u pacientů s CINCA
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
U pacientů s CINCA zahrnovalo hodnocení sluchu audiologická hodnocení. Výsledky v každém uchu byly kategorizovány jako „stabilní“ nebo „zhoršené“ podle modifikace kritérií Americké asociace řeči a sluchu (ASHA), porovnávající výsledky 6 měsíců po léčbě nad výchozí hodnotou.
Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě.
Počet účastníků s nepříznivým účinkem
Časové okno: Až 6 měsíců
Nežádoucí účinek související s léčbou, včetně abnormální funkce jater, hematurie a snížení počtu bílých krvinek
Až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

23. května 2019

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. dubna 2024

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

22. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

4. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZS-1921

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit