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Eine klinische Studie zu Tranilast bei der Behandlung des Kryopyrin-assoziierten periodischen Syndroms (CAPS)

1. Juni 2019 aktualisiert von: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Wirksamkeit und Sicherheit von Tranilast bei Patienten mit Cryopyrin-assoziiertem periodischem Syndrom (CAPS): Eine einarmige prospektive Kohortenstudie

Dies ist eine prospektive Kohortenstudie zur Beobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tranilast bei CAPS-Patienten. Die Forscher analysierten die Veränderungen des Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI) vor und nach der Behandlung sowie Veränderungen der Entzündungsmarker, die globale Einschätzung der Krankheitsaktivität durch Patienten und Ärzte, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Tranilast zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Einundsiebzig Patienten mit CAPS werden rekrutiert. Nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung wird ihnen Tranilast verabreicht (für jugendliche Patienten 5 mg/kg.d mit einer maximalen Dosis von 0,3 g pro Tag; Für erwachsene Patienten beträgt die Dosis dreimal täglich 0,1 g. Diese Patienten werden 6 Monate lang nachbeobachtet. AIDAI wird von den Patienten oder ihren Eltern einen Monat vor Beginn der Behandlung und im 1., 3. und 6. Monat nach der Behandlung aufgezeichnet. Entzündungsmarker und die allgemeine Einschätzung der Krankheitsaktivität durch Patienten und Ärzte werden während der Nachsorge im 1., 3. und 6. Monat bewertet. Nebenwirkungen werden ebenfalls überwacht und aufgezeichnet. Experimentelle Daten vor und nach der Verabreichung von Tranilast werden analysiert und statistisch verarbeitet, um herauszufinden, ob Tranilast für CAPS-Patienten wirksam und sicher ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

71

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Unterermittler:
          • Linqing Zhong

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten müssen die folgenden diagnostischen Kriterien für CAPS erfüllen und pathogene Mutationen im NLRP3-Gen aufweisen.

    1. Erhöhte Entzündungsmarker (CRP/SAA) (Pflichtkriterium)

    2. ≥2 von 6 CAPS-typischen Anzeichen/Symptomen:

      1. Urtikaria-ähnlicher Ausschlag;
      2. Durch Kälte/Stress ausgelöste Episoden;
      3. Schallempfindungsschwerhörigkeit;
      4. Muskel-Skelett-Symptome (Arthralgie/Arthritis/Myalgie);
      5. Chronische aseptische Meningitis;
      6. Skelettanomalien (Epiphysenwucherung/Frontalbuckel).

Ausschlusskriterien:

  • Patienten werden nicht aufgenommen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:

    1. Behandlung mit IL-1-Hemmern, anderen biologischen Wirkstoffen und Immunsuppressiva
    2. Schwangere und stillende Frauen
    3. Schwere Organfunktionsstörung, erwartete Lebensdauer weniger als 6 Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Tranilast
5 mg/kg.d für jugendliche Patienten mit einer maximalen Dosis von 0,3 g pro Tag; 0,1 g jedes Mal, dreimal täglich für erwachsene Patienten
Arzneimittel: Tranilast
5 mg/kg.d für jugendliche Patienten mit einer maximalen Dosis von 0,3 g pro Tag; 0,1 g jedes Mal, dreimal täglich für erwachsene Patienten
Andere Namen:
  • Risaben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen des Autoinflammatory Diseases Activity Index-Scores nach 6-monatiger Behandlung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Der letzte 1 Monat vor der Behandlung und der 6. Monat nach der Behandlung
Die Patienten oder ihre Eltern führten ein prospektives Tagebuch für 1 Monat (31 Tage) mit 12 Ja/Nein-Elementen (Fieber ≥ 38 °C, allgemeine Symptome, Bauchschmerzen, Übelkeit/Erbrechen, Durchfall, Kopfschmerzen, Brustschmerzen, schmerzhafte Knoten, Arthralgie oder Myalgie, Schwellung der Gelenke, Augenmanifestationen, Hautausschlag) im vorangegangenen 1 Monat vor der Behandlung und im 6. Monat nach der Behandlung. Jedes Element dieses Tagebuchs wurde dichotomisiert als nein (0) = Fehlen von Symptomen oder ja (1) = Vorhandensein von Symptomen. Die Berechnung des Auto-Inflammatory Diseases Activity Index Scores ist einfach und besteht aus der Summe aller 12 Items (0-372 in einem Monat von 31 Tagen). Höhere Werte stehen für eine höhere Krankheitsaktivität.
Der letzte 1 Monat vor der Behandlung und der 6. Monat nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen des Aktivitätsindexwerts für autoinflammatorische Erkrankungen im 1. und 3. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Der letzte 1 Monat vor der Behandlung und der 1. und 3. Monat nach der Behandlung
Die Patienten oder ihre Eltern führten ein prospektives Tagebuch für 1 Monat (31 Tage) mit 12 Ja/Nein-Elementen (Fieber ≥ 38 °C, allgemeine Symptome, Bauchschmerzen, Übelkeit/Erbrechen, Durchfall, Kopfschmerzen, Brustschmerzen, schmerzhafte Knoten, Arthralgie oder Myalgie, Schwellung der Gelenke, Augenmanifestationen, Hautausschlag) im vorangegangenen 1 Monat vor der Behandlung und im 1. und 3. Monat nach der Behandlung. Jedes Element dieses Tagebuchs wurde dichotomisiert als nein (0) = Fehlen von Symptomen oder ja (1) = Vorhandensein von Symptomen. Die Berechnung des Auto-Inflammatory Diseases Activity Index Scores ist einfach und besteht aus der Summe aller 12 Items (0-372 in einem Monat von 31 Tagen). Höhere Werte stehen für eine höhere Krankheitsaktivität.
Der letzte 1 Monat vor der Behandlung und der 1. und 3. Monat nach der Behandlung
Veränderungen der Entzündungsmarker, einschließlich C-Reactin-Protein, Erythrozyten-Sedimentationsrate, Serum-Amyloid-Protein, Interleukin-1β und Interleukin-18， nach 1, 3 und 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung
C-Reaktin-Protein, Erythrozyten-Sedimentationsrate, Serum-Amyloid-Protein, Interleukin-1β und Interleukin-18 werden zu Studienbeginn 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung gemessen.
Baseline und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung
Änderungen in der globalen Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Arzt auf einer visuellen Analogskala (VAS) von 0–10 nach 1, 3 und 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung
Die visuelle Analogskala (VAS) für die allgemeine Krankheitsaktivität wurde vom Arzt bei jedem Besuch ausgefüllt (Basislinie und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung).
Baseline und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung
Veränderungen in der globalen Beurteilung des Wohlbefindens durch Eltern/Patienten auf einem visuellen Analogwert (VAS) von 0–10 nach 1, 3 und 6 Monaten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung
Die visuelle Analogskala (VAS) für die allgemeine Krankheitsaktivität wurde von den Eltern/Patienten bei jedem Besuch ausgefüllt (Basislinie und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung).
Baseline und 1, 3 und 6 Monate nach der Behandlung
Veränderungen der Anzahl der weißen Blutkörperchen im Liquor bei CINCA-Patienten
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate nach der Behandlung.
Bei CINCA-Patienten wurden zu Studienbeginn und 6 Monate nach der Behandlung Lumbalpunktionen (LPs) durchgeführt.
Baseline und 6 Monate nach der Behandlung.
Veränderungen im MRT des Gehirns und des Innenohrs bei CINCA-Patienten
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate nach der Behandlung.
Bei CINCA-Patienten wurden MRTs mit gadoliniumverstärkten FLAIR-Sequenzen (Fluid Attenuated Inversion Recovery) des Gehirns und des Innenohrs durchgeführt und zu Studienbeginn und 6 Monate nach der Behandlung bewertet.
Baseline und 6 Monate nach der Behandlung.
Änderungen in Audiologiedaten für CINCA-Patienten
Zeitfenster: Baseline und 6 Monate nach der Behandlung.
Bei CINCA-Patienten umfasste die Hörbeurteilung audiologische Untersuchungen. Die Ergebnisse in jedem Ohr wurden gemäß einer Modifikation der Kriterien der American Speech and Hearing Association (ASHA) als „stabil“ oder „verschlechtert“ kategorisiert, wobei die Ergebnisse 6 Monate nach der Behandlung mit dem Ausgangswert verglichen wurden.
Baseline und 6 Monate nach der Behandlung.
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Behandlungsbedingte Nebenwirkungen, einschließlich Leberfunktionsstörungen, Hämaturie und Abnahme der weißen Blutkörperchen
Bis zu 6 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

23. Mai 2019

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. April 2024

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. April 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

22. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

4. Juni 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZS-1921

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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