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Une étude clinique du Tranilast dans le traitement du syndrome périodique associé à la cryopyrine (CAPS)

1 juin 2019 mis à jour par: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Efficacité et innocuité du Tranilast chez les patients atteints du syndrome périodique associé à la cryopyrine (CAPS) : étude de cohorte prospective à un seul bras

Il s'agit d'une étude de cohorte prospective visant à observer l'efficacité et l'innocuité du tranilast chez les patients atteints de CAPS. Les enquêteurs analyseraient les modifications de l'indice d'activité des maladies auto-inflammatoires (AIDAI) avant et après le traitement ainsi que les modifications des marqueurs inflammatoires, l'évaluation globale de l'activité de la maladie par les patients et les médecins afin de déterminer l'efficacité et l'innocuité du tranilast.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Soixante et onze patients atteints de CAPS seront recrutés. Après avoir signé le consentement éclairé, ils seront administrés avec du tranilast (Pour les patients juvéniles, 5mg/kg.d avec une dose maximale de 0,3 g par jour ; Pour les patients adultes, la dose est de 0,1 g à chaque fois, trois fois par jour). Ces patients seront suivis pendant 6 mois. L'AIDAI est enregistré par les patients ou leurs parents un mois avant le début du traitement, et au 1er, 3ème et 6ème mois après le traitement. Les marqueurs inflammatoires et l'évaluation globale de l'activité de la maladie par le patient et le médecin seront évalués au cours du suivi des 1er, 3e et 6e mois. Les effets secondaires seront également surveillés et enregistrés. Les données expérimentales avant et après l'administration de tranilast seront analysées et traitées statistiquement, afin de déterminer si le tranilast est efficace et sûr pour les patients atteints de CAPS.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

71

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Sous-enquêteur:
          • Linqing Zhong

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les patients doivent répondre aux critères diagnostiques suivants du CAPS et présenter une ou plusieurs mutations pathogènes du gène NLRP3.

    1. Marqueurs inflammatoires élevés (CRP/SAA) (critères obligatoires)

    2. ≥2 des 6 signes/symptômes typiques de CAPS :

      1. éruption de type urticaire ;
      2. Épisodes déclenchés par le froid/stress ;
      3. Perte auditive neurosensorielle;
      4. Symptômes musculosquelettiques (arthralgie/arthrite/myalgie);
      5. Méningite aseptique chronique ;
      6. Anomalies squelettiques (excroissance épiphysaire/bosses frontales).

Critère d'exclusion:

  • Les patients ne seront pas inclus s'ils répondent à l'un des critères suivants :

    1. Être traité avec un inhibiteur de l'IL-1, d'autres agents biologiques et des immunosuppresseurs
    2. Femmes enceintes et allaitantes
    3. Défaillance grave de la fonction organique, durée de vie prévue inférieure à 6 mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Tranilast
5mg/kg.j pour les patients juvéniles avec une dose maximale de 0,3g par jour ; 0,1 g à chaque fois, trois fois par jour pour les patients adultes
Médicament: Tranilast
5mg/kg.j pour les patients juvéniles avec une dose maximale de 0,3g par jour ; 0,1 g à chaque fois, trois fois par jour pour les patients adultes
Autres noms:
  • Rizaben

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications du score de l'indice d'activité des maladies auto-inflammatoires après 6 mois de traitement par rapport à la valeur initiale
Délai: Le 1 mois précédant le traitement et le 6ème mois après le traitement
Les patients ou leurs parents ont rempli un journal prospectif d'un mois (31 jours) avec 12 éléments oui/non (fièvre ≥ 38 °C, symptômes généraux, douleur abdominale, nausées/vomissements, diarrhée, maux de tête, douleur thoracique, ganglions douloureux, arthralgie ou myalgie, gonflement des articulations, manifestations oculaires, éruption cutanée) au cours du mois précédant le traitement et du 6ème mois après le traitement . Chaque item de ce journal a été dichotomisé en non (0)=absence de symptôme ou oui (1)=présence de symptôme. Le calcul du score de l'indice d'activité des maladies auto-inflammatoires est simple et consiste en la somme des 12 éléments (0-372 en un mois de 31 jours). Des valeurs plus élevées représentent une activité plus élevée de la maladie.
Le 1 mois précédant le traitement et le 6ème mois après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements du score de l'indice d'activité des maladies auto-inflammatoires au 1er et 3e mois par rapport à la valeur initiale
Délai: Le 1 mois précédant le traitement et les 1er et 3ème mois après le traitement
Les patients ou leurs parents ont rempli un journal prospectif d'un mois (31 jours) avec 12 éléments oui/non (fièvre ≥ 38 °C, symptômes généraux, douleur abdominale, nausées/vomissements, diarrhée, maux de tête, douleur thoracique, ganglions douloureux, arthralgie ou myalgie, Gonflement des articulations, Manifestations oculaires, Eruption cutanée) au cours du 1er mois précédant le traitement, et le 1er et le 3ème mois après le traitement . Chaque item de ce journal a été dichotomisé en non (0)=absence de symptôme ou oui (1)=présence de symptôme. Le calcul du score de l'indice d'activité des maladies auto-inflammatoires est simple et consiste en la somme des 12 éléments (0-372 en un mois de 31 jours). Des valeurs plus élevées représentent une activité plus élevée de la maladie.
Le 1 mois précédant le traitement et les 1er et 3ème mois après le traitement
Modifications des marqueurs inflammatoires, y compris la protéine C-réactine, la vitesse de sédimentation des érythrocytes, la protéine amyloïde sérique, l'interleukine-1β et l'interleukine-18， à 1, 3 et 6 mois par rapport à la ligne de base
Délai: Au départ et à 1, 3 et 6 mois après le traitement
La protéine C-réactine, la vitesse de sédimentation des érythrocytes, la protéine amyloïde sérique, l'interleukine-1β et l'interleukine-18 sont mesurées au départ, 1, 3 et 6 mois après le traitement.
Au départ et à 1, 3 et 6 mois après le traitement
Changements dans l'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie sur une échelle visuelle analogique (EVA) de 0 à 10 à 1, 3 et 6 mois par rapport au départ
Délai: Au départ et 1, 3 et 6 mois après le traitement
Une échelle visuelle analogique (EVA) pour l'activité globale de la maladie a été complétée par le médecin à chaque visite (au départ et 1, 3 et 6 mois après le traitement).
Au départ et 1, 3 et 6 mois après le traitement
Changements dans l'évaluation globale du bien-être des parents/patients sur un score visuel analogique (EVA) de 0 à 10 à 1, 3 et 6 mois par rapport à l'état initial
Délai: Au départ et 1, 3 et 6 mois après le traitement
Une échelle visuelle analogique (EVA) pour l'activité globale de la maladie a été complétée par le parent/patient à chaque visite (au départ et 1, 3 et 6 mois après le traitement).
Au départ et 1, 3 et 6 mois après le traitement
Modifications du nombre de globules blancs dans le LCR chez les patients CINCA
Délai: Au départ et 6 mois après le traitement.
Pour les patients CINCA, des ponctions lombaires (PL) ont été réalisées au départ et 6 mois après le traitement.
Au départ et 6 mois après le traitement.
Modifications de l'IRM du cerveau et de l'oreille interne pour les patients CINCA
Délai: Au départ et 6 mois après le traitement.
Pour les patients CINCA, des IRM avec des séquences de récupération par inversion atténuée par le gadolinium (FLAIR) du cerveau et de l'oreille interne ont été réalisées et notées au départ et 6 mois après le traitement.
Au départ et 6 mois après le traitement.
Changements dans les données audiologiques pour les patients CINCA
Délai: Au départ et 6 mois après le traitement.
Pour les patients CINCA, l'évaluation de l'audition comprenait des évaluations audiologiques. Les résultats dans chaque oreille ont été classés comme «stables» ou «aggravés», selon une modification des critères de l'American Speech and Hearing Association (ASHA), comparant les résultats à 6 mois après le traitement par rapport à la ligne de base.
Au départ et 6 mois après le traitement.
Nombre de participants avec effet indésirable
Délai: Jusqu'à 6 mois
Effet indésirable lié au traitement, y compris fonction hépatique anormale, hématurie et diminution des globules blancs
Jusqu'à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

23 mai 2019

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 avril 2024

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2019

Première publication (RÉEL)

22 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

4 juin 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2019

Dernière vérification

1 juin 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZS-1921

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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