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Un estudio clínico de Tranilast en el tratamiento del síndrome periódico asociado a la criopirina (CAPS)

1 de junio de 2019 actualizado por: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Eficacia y seguridad de Tranilast en pacientes con síndrome periódico asociado a criopirina (CAPS): un estudio de cohorte prospectivo de un solo brazo

Este es un estudio de cohorte prospectivo para observar la eficacia y seguridad de tranilast en pacientes con CAPS. Los investigadores analizarían los cambios en el índice de actividad de enfermedades autoinflamatorias (AIDAI) antes y después del tratamiento, así como los cambios en los marcadores inflamatorios, la evaluación global de la actividad de la enfermedad por parte de pacientes y médicos para determinar la eficacia y seguridad de tranilast.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se reclutarán 71 pacientes con CAPS. Tras firmar el consentimiento informado, se les administrará tranilast (Para pacientes juveniles, 5mg/kg.d con una dosis máxima de 0,3 g por día; Para pacientes adultos, la dosis es de 0,1 g cada vez, tres veces al día). Estos pacientes serán seguidos durante 6 meses. AIDAI es registrado por los pacientes o sus padres un mes antes del inicio del tratamiento, y al 1.°, 3.° y 6.° mes después del tratamiento. Los marcadores inflamatorios y la evaluación global de la actividad de la enfermedad por parte del paciente y del médico se evaluarán durante el primer, tercer y sexto mes de seguimiento. Los efectos secundarios también serán monitoreados y registrados. Los datos experimentales antes y después de la administración de tranilast se analizarán y se procesarán estadísticamente para determinar si tranilast es eficaz y seguro para los pacientes con CAPS.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

71

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Hongmei Song, Doctor
  • Número de teléfono: +86-10-69156271
  • Correo electrónico: songhm1021@hotmail.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Sub-Investigador:
          • Linqing Zhong

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los pacientes deben cumplir con los siguientes criterios de diagnóstico de CAPS y tener mutaciones patogénicas en el gen NLRP3.

    1. Marcadores inflamatorios elevados (CRP/SAA) (criterios obligatorios)

    2. ≥2 de 6 signos/síntomas típicos de CAPS:

      1. Erupción similar a la urticaria;
      2. Episodios desencadenados por frío/estrés;
      3. Pérdida auditiva neurosensorial;
      4. Síntomas musculoesqueléticos (artralgia/artritis/mialgia);
      5. meningitis aséptica crónica;
      6. Anomalías esqueléticas (sobrecrecimiento epifisario/protuberancia frontal).

Criterio de exclusión:

  • No se incluirán pacientes que cumplan alguno de los siguientes criterios:

    1. Estar en tratamiento con inhibidor de IL-1, otros agentes biológicos e inmunosupresores
    2. Mujeres embarazadas y lactantes
    3. Insuficiencia funcional orgánica grave, tiempo de vida esperado inferior a 6 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Tranilast
5 mg/kg.d para pacientes juveniles con una dosis máxima de 0,3 g por día; 0,1 g cada vez, tres veces al día para pacientes adultos
Droga: Tranilast
5 mg/kg.d para pacientes juveniles con una dosis máxima de 0,3 g por día; 0,1 g cada vez, tres veces al día para pacientes adultos
Otros nombres:
  • Rizabén

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la puntuación del índice de actividad de enfermedades autoinflamatorias después de 6 meses de tratamiento con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: El mes anterior al tratamiento y el sexto mes después del tratamiento
Los pacientes o sus padres completaron un diario prospectivo de 1 mes (31 días) con 12 ítems de sí/no (fiebre ≥38 °C, síntomas generales, dolor abdominal, náuseas/vómitos, diarrea, dolores de cabeza, dolor torácico, ganglios dolorosos, artralgia o mialgia, Hinchazón de las articulaciones, Manifestaciones oculares, Erupción cutánea) en el mes anterior al tratamiento y el sexto mes después del tratamiento. Cada elemento de este diario se dicotomizó como no (0) = ausencia de síntoma o sí (1) = presencia de síntoma. El cálculo de la puntuación del índice de actividad de enfermedades autoinflamatorias es sencillo y consiste en la suma de los 12 elementos (0-372 en un mes de 31 días). Los valores más altos representan una mayor actividad de la enfermedad.
El mes anterior al tratamiento y el sexto mes después del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la puntuación del índice de actividad de enfermedades autoinflamatorias en el primer y tercer mes con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: El mes anterior al tratamiento y el mes 1 y 3 después del tratamiento
Los pacientes o sus padres completaron un diario prospectivo de 1 mes (31 días) con 12 ítems de sí/no (fiebre ≥38 °C, síntomas generales, dolor abdominal, náuseas/vómitos, diarrea, dolores de cabeza, dolor torácico, ganglios dolorosos, artralgia o mialgia, Hinchazón de las articulaciones, Manifestaciones oculares, Erupción cutánea) en el mes anterior al tratamiento y en el primer y tercer mes después del tratamiento. Cada elemento de este diario se dicotomizó como no (0) = ausencia de síntoma o sí (1) = presencia de síntoma. El cálculo de la puntuación del índice de actividad de enfermedades autoinflamatorias es sencillo y consiste en la suma de los 12 elementos (0-372 en un mes de 31 días). Los valores más altos representan una mayor actividad de la enfermedad.
El mes anterior al tratamiento y el mes 1 y 3 después del tratamiento
Cambios en los marcadores inflamatorios, incluida la proteína C-reactina, la tasa de sedimentación de eritrocitos, la proteína amiloide sérica, la interleucina-1β y la interleucina-18, a 1, 3 y 6 meses con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: Al inicio y al mes, 3 y 6 meses después del tratamiento
La proteína C-reactina, la tasa de sedimentación de eritrocitos, la proteína amiloide sérica, la interleucina-1β y la interleucina-18 se miden al inicio, 1, 3 y 6 meses después del tratamiento.
Al inicio y al mes, 3 y 6 meses después del tratamiento
Cambios en la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad en una escala analógica visual (EVA) de 0 a 10 a los 1, 3 y 6 meses con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base y 1, 3 y 6 meses después del tratamiento
El médico completó la escala analógica visual (VAS) para la actividad general de la enfermedad en cada visita (línea de base y 1, 3 y 6 meses después del tratamiento).
Línea de base y 1, 3 y 6 meses después del tratamiento
Cambios en la evaluación global del bienestar de los padres/paciente en una puntuación analógica visual (VAS) de 0-10 a 1, 3 y 6 meses con respecto al valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base y 1, 3 y 6 meses después del tratamiento
El padre/paciente completó la escala analógica visual (VAS) para la actividad general de la enfermedad en cada visita (línea de base y 1, 3 y 6 meses después del tratamiento).
Línea de base y 1, 3 y 6 meses después del tratamiento
Cambios en el recuento de glóbulos blancos del LCR para pacientes CINCA
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después del tratamiento.
Para los pacientes de CINCA, las punciones lumbares (LP) se realizaron al inicio y 6 meses después del tratamiento.
Línea de base y 6 meses después del tratamiento.
Cambios en la resonancia magnética del cerebro y el oído interno para pacientes CINCA
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después del tratamiento.
Para los pacientes de CINCA, se realizaron resonancias magnéticas con secuencias de recuperación de inversión atenuada por líquido (FLAIR) mejoradas con gadolinio del cerebro y el oído interno y se puntuaron al inicio del estudio y 6 meses después del tratamiento.
Línea de base y 6 meses después del tratamiento.
Cambios en los datos de audiología para pacientes CINCA
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses después del tratamiento.
Para los pacientes de CINCA, la evaluación de la audición incluyó evaluaciones audiológicas. Los resultados en cada oído se clasificaron como "estables" o "empeorados", de acuerdo con una modificación de los criterios de la Asociación Estadounidense del Habla y la Audición (ASHA), comparando los resultados a los 6 meses después del tratamiento con los valores iniciales.
Línea de base y 6 meses después del tratamiento.
Número de participantes con efecto adverso
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
Efecto adverso relacionado con el tratamiento, que incluye función hepática anormal, hematuria y disminución de glóbulos blancos
Hasta 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

23 de mayo de 2019

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de abril de 2024

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de abril de 2019

Publicado por primera vez (ACTUAL)

22 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

4 de junio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2019

Última verificación

1 de junio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZS-1921

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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