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Uno studio clinico sul tranilast nel trattamento della sindrome periodica associata alla criopirina (CAPS)

1 giugno 2019 aggiornato da: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Efficacia e sicurezza di Tranilast in pazienti con sindrome periodica associata alla criopirina (CAPS): uno studio prospettico di coorte a braccio singolo

Questo è uno studio prospettico di coorte per osservare l'efficacia e la sicurezza di tranilast nei pazienti con CAPS. I ricercatori analizzerebbero i cambiamenti nell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie (AIDAI) prima e dopo il trattamento, nonché i cambiamenti nei marcatori infiammatori, la valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente e del medico per determinare l'efficacia e la sicurezza del tranilast.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Saranno reclutati settantuno pazienti con CAPS. Dopo aver firmato il consenso informato, saranno somministrati con tranilast (per i pazienti giovanili, 5mg/kg.d con una dose massima di 0,3 g al giorno; Per i pazienti adulti, la dose è di 0,1 g ogni volta, tre volte al giorno). Questi pazienti saranno seguiti per 6 mesi. L'AIDAI viene registrata dai pazienti o dai loro genitori un mese prima dell'inizio del trattamento e al 1°, 3° e 6° mese dopo il trattamento. I marcatori infiammatori e la valutazione globale dell'attività della malattia da parte del paziente e del medico saranno valutati durante il 1°, 3° e 6° mese di follow-up. Anche gli effetti collaterali saranno monitorati e registrati. I dati sperimentali prima e dopo la somministrazione di tranilast saranno analizzati ed elaborati statisticamente, per capire se tranilast è efficace e sicuro per i pazienti con CAPS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

71

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Sub-investigatore:
          • Linqing Zhong

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri diagnostici di CAPS e presentare mutazioni patogene nel gene NLRP3.

    1. Marcatori infiammatori aumentati (CRP/SAA) (criteri obbligatori)

    2. ≥2 su 6 segni/sintomi tipici della CAPS:

      1. rash simile all'orticaria;
      2. Episodi innescati da freddo/stress;
      3. Perdita dell'udito neurosensoriale;
      4. Sintomi muscoloscheletrici (artralgia/artrite/mialgia);
      5. meningite asettica cronica;
      6. Anomalie scheletriche (crescita eccessiva epifisaria/protuberanze frontali).

Criteri di esclusione:

  • I pazienti non saranno inclusi se soddisfano uno dei seguenti criteri:

    1. In trattamento con inibitore dell'IL-1, altri agenti biologici e immunosoppressori
    2. Donne in gravidanza e in allattamento
    3. Grave insufficienza della funzione d'organo, durata prevista inferiore a 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Tranilast
5 mg/kg.d per i pazienti giovanili con una dose massima di 0,3 g al giorno; 0,1 g ogni volta, tre volte al giorno per i pazienti adulti
Droga: Tranilast
5 mg/kg.d per i pazienti giovanili con una dose massima di 0,3 g al giorno; 0,1 g ogni volta, tre volte al giorno per i pazienti adulti
Altri nomi:
  • Rizaben

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie dopo 6 mesi di trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 6° mese dopo il trattamento
I pazienti o i loro genitori hanno completato un diario prospettico di 1 mese (31 giorni) con 12 item sì/no (febbre ≥38°C, sintomi generali, dolore addominale, nausea/vomito, diarrea, mal di testa, dolore toracico, linfonodi dolorosi, artralgia o mialgia, gonfiore delle articolazioni, manifestazioni oculari, eruzione cutanea) nel 1° mese prima del trattamento e nel 6° mese dopo il trattamento. Ogni elemento di questo diario è stato dicotomizzato come no (0)=assenza di sintomi o sì (1)=presenza di sintomi. Il calcolo del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie è semplice, costituito dalla somma di tutti i 12 elementi (0-372 in un mese di 31 giorni). Valori più alti rappresentano una maggiore attività della malattia.
Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 6° mese dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie al 1° e 3° mese rispetto al basale
Lasso di tempo: Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 1° e 3° mese dopo il trattamento
I pazienti o i loro genitori hanno completato un diario prospettico di 1 mese (31 giorni) con 12 item sì/no (febbre ≥38°C, sintomi generali, dolore addominale, nausea/vomito, diarrea, mal di testa, dolore toracico, linfonodi dolorosi, artralgia o mialgia, gonfiore delle articolazioni, manifestazioni oculari, eruzione cutanea) nel 1° mese precedente il trattamento e nel 1° e 3° mese dopo il trattamento. Ogni elemento di questo diario è stato dicotomizzato come no (0)=assenza di sintomi o sì (1)=presenza di sintomi. Il calcolo del punteggio dell'indice di attività delle malattie autoinfiammatorie è semplice, costituito dalla somma di tutti i 12 elementi (0-372 in un mese di 31 giorni). Valori più alti rappresentano una maggiore attività della malattia.
Il precedente 1 mese prima del trattamento e il 1° e 3° mese dopo il trattamento
Cambiamenti nei marcatori infiammatori, tra cui proteina C-reactina, velocità di eritrosedimentazione, proteina amiloide sierica, interleuchina-1β e interleuchina-18, a 1, 3 e 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e a 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
La proteina C-reactina, la velocità di eritrosedimentazione, la proteina amiloide sierica, l'interleuchina-1β e l'interleuchina-18 sono misurate al basale, 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento.
Basale e a 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
Cambiamenti nella valutazione globale del medico dell'attività della malattia su una scala analogica visiva (VAS) da 0 a 10 a 1, 3 e 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
La scala analogica visiva (VAS) per l'attività complessiva della malattia è stata completata dal medico ad ogni visita (al basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento).
Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
Cambiamenti nella valutazione globale del benessere del genitore/paziente su un punteggio analogico visivo (VAS) 0-10 a 1, 3 e 6 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
La scala analogica visiva (VAS) per l'attività complessiva della malattia è stata completata dal genitore/paziente ad ogni visita (al basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento).
Basale e 1, 3 e 6 mesi dopo il trattamento
Cambiamenti nella conta dei globuli bianchi nel liquido cerebrospinale per i pazienti con CINCA
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Per i pazienti CINCA, le punture lombari (LP) sono state eseguite al basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Cambiamenti nella risonanza magnetica del cervello e dell'orecchio interno per i pazienti CINCA
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Per i pazienti con CINCA, sono state eseguite e valutate le sequenze MRI con sequenze FLAIR (Gadoliniumenhanced Fluid-Attenuated Inversion Recovery) del cervello e dell'orecchio interno al basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Cambiamenti nei dati audiologici per i pazienti CINCA
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Per i pazienti CINCA, la valutazione dell'udito includeva valutazioni audiologiche. I risultati in ciascun orecchio sono stati classificati come "stabili" o "peggiorati", secondo una modifica dei criteri dell'American Speech and Hearing Association (ASHA), confrontando i risultati a 6 mesi dopo il trattamento rispetto al basale.
Basale e 6 mesi dopo il trattamento.
Numero di partecipanti con effetti avversi
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Effetti avversi correlati al trattamento, tra cui funzionalità epatica anormale, ematuria e diminuzione dei globuli bianchi
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

23 maggio 2019

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 aprile 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

22 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

4 giugno 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZS-1921

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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