Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse af tranilast i behandlingen af ​​kryopyrin-associeret periodisk syndrom (CAPS)

1. juni 2019 opdateret af: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Effekt og sikkerhed af tranilast hos patienter med kryopyrin-associeret periodisk syndrom (CAPS): En enkeltarms prospektiv kohorteundersøgelse

Dette er et prospektivt kohortestudie for at observere virkningen og sikkerheden af ​​tranilast hos CAPS-patienter. Efterforskerne ville analysere ændringerne i Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI) før og efter behandling samt ændringer i inflammatoriske markører, patienters og læges globale vurdering af sygdomsaktivitet for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​tranilast.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

71 patienter med CAPS vil blive rekrutteret. Efter at have underskrevet det informerede samtykke, vil de blive administreret med tranilast (for unge patienter, 5mg/kg.d med en maksimal dosis på 0,3 g pr. dag; For voksne patienter er dosis 0,1 g hver gang, tre gange dagligt). Disse patienter vil blive fulgt op i 6 måneder. AIDAI registreres af patienters eller deres forældre en måned før behandlingsstart og 1., 3. og 6. måned efter behandlingen. Inflammatoriske markører og patienters og læges globale vurdering af sygdomsaktivitet vil blive vurderet i løbet af 1., 3. og 6. måneds opfølgning. Bivirkninger vil også blive overvåget og registreret. Eksperimentelle data før og efter administration af tranilast vil blive analyseret og statistisk behandlet for at finde ud af, om tranilast er effektivt og sikkert for CAPS-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

71

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Underforsker:
          • Linqing Zhong

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter skal opfylde følgende diagnostiske kriterier for CAPS og have patogene mutationer i NLRP3-genet.

    1. Forhøjede inflammatoriske markører (CRP/SAA) (obligatoriske kriterier)

    2. ≥2 af 6 CAPS typiske tegn/symptomer:

      1. Nældefeber-lignende udslæt;
      2. Forkølelse/stress udløste episoder;
      3. Sensorineuralt høretab;
      4. Muskuloskeletale symptomer (artralgi/gigt/myalgi);
      5. Kronisk aseptisk meningitis;
      6. Skeletafvigelser (epifyseal overvækst/frontal bossing).

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter vil ikke blive inkluderet, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

    1. Bliver behandlet med IL-1-hæmmer, andre biologiske midler og immunsuppressiva
    2. Gravide og ammende kvinder
    3. Alvorlig organfunktionssvigt, forventet levetid mindre end 6 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Tranilast
5mg/kg.d for unge patienter med en maksimal dosis på 0,3g pr. dag; 0,1 g hver gang, tre gange om dagen for voksne patienter
Medicin: Tranilast
5mg/kg.d for unge patienter med en maksimal dosis på 0,3g pr. dag; 0,1 g hver gang, tre gange om dagen for voksne patienter
Andre navne:
  • Rizaben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i autoinflammatoriske sygdommes aktivitetsindeksscore efter 6 måneders behandling i forhold til baseline
Tidsramme: Den foregående 1 måned før behandling og den 6. måned efter behandlingen
Patienter eller deres forældre afsluttede en 1-måneders (31 dage) prospektiv dagbog med 12 ja/nej-punkter (feber ≥38°C, overordnede symptomer, mavesmerter, kvalme/opkastning, diarré, hovedpine, brystsmerter, smertefulde noder, artralgi eller myalgi, hævelse af leddene, øjenmanifestationer, hududslæt) den foregående 1 måned før behandlingen og den 6. måned efter behandlingen. Hvert punkt i denne dagbog blev dikotomiseret som nej (0)=fravær af symptom eller ja (1)=tilstedeværelse af symptom. Beregningen af ​​Auto-inflammatoriske Sygdommes Activity Index-score er ligetil og består af summen af ​​alle 12 punkter (0-372 i en måned på 31 dage). Højere værdier repræsenterer højere sygdomsaktivitet.
Den foregående 1 måned før behandling og den 6. måned efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i autoinflammatoriske sygdommes aktivitetsindeksscore ved 1. og 3. måned over baseline
Tidsramme: Den foregående 1 måned før behandling og den 1. og 3. måned efter behandlingen
Patienter eller deres forældre afsluttede en 1-måneders (31 dage) prospektiv dagbog med 12 ja/nej-punkter (feber ≥38°C, overordnede symptomer, mavesmerter, kvalme/opkastning, diarré, hovedpine, brystsmerter, smertefulde noder, artralgi eller myalgi, hævelse af leddene, øjenmanifestationer, hududslæt) den foregående 1 måned før behandling og den 1. og 3. måned efter behandlingen. Hvert punkt i denne dagbog blev dikotomiseret som nej (0)=fravær af symptom eller ja (1)=tilstedeværelse af symptom. Beregningen af ​​Auto-inflammatoriske Sygdommes Activity Index-score er ligetil og består af summen af ​​alle 12 punkter (0-372 i en måned på 31 dage). Højere værdier repræsenterer højere sygdomsaktivitet.
Den foregående 1 måned før behandling og den 1. og 3. måned efter behandlingen
Ændringer i inflammatoriske markører, herunder C-reaktinprotein, erythrocytsedimentationshastighed, serumamyloidprotein, interleukin-1β og interleukin-18, efter 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
C-reaktinprotein, erythrocytsedimentationshastighed, serumamyloidprotein, interleukin-1β og interleukin-18 måles ved baseline，1, 3 og 6 måneder efter behandling.
Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Ændringer i lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet på en 0-10 visuel analog skala (VAS) ved 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Visuel analog skala (VAS) for overordnet sygdomsaktivitet blev udfyldt af lægen ved hvert besøg (basislinje og 1, 3 og 6 måneder efter behandling).
Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Ændringer i forælder/patients globale vurdering af trivsel på en 0-10 visuel analog score (VAS) efter 1, 3 og 6 måneder over baseline
Tidsramme: Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Visuel analog skala (VAS) for overordnet sygdomsaktivitet blev udfyldt af forælderen/patienten ved hvert besøg (baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling).
Baseline og 1, 3 og 6 måneder efter behandling
Ændringer i antallet af hvide blodlegemer i CSF for CINCA-patienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder efter behandling.
For CINCA-patienter blev der udført lumbale punkteringer (LP'er) ved baseline og 6 måneder efter behandling.
Baseline og 6 måneder efter behandling.
Ændringer i MR af hjernen og det indre øre for CINCA-patienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder efter behandling.
For CINCA-patienter blev MRI'er med gadoliniumforstærket fluid-attenuated inversion recovery (FLAIR)-sekvenser i hjernen og det indre øre udført og scoret ved baseline og 6 måneder efter behandling.
Baseline og 6 måneder efter behandling.
Ændringer i audiologidata for CINCA-patienter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder efter behandling.
For CINCA-patienter omfattede hørevurdering audiologiske evalueringer. Resultater i hvert øre blev kategoriseret som 'stabile' eller 'forværrede' i henhold til en ændring af American Speech and Hearing Association (ASHA) kriterier, der sammenligner resultaterne 6 måneder efter behandling i forhold til baseline.
Baseline og 6 måneder efter behandling.
Antal deltagere med negativ effekt
Tidsramme: Op til 6 måneder
Behandlingsrelateret bivirkning, herunder unormal leverfunktion, hæmaturi og nedsat antal hvide blodlegemer
Op til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

23. maj 2019

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. april 2024

Studieafslutning (FORVENTET)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2019

Først opslået (FAKTISKE)

22. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

4. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZS-1921

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner