Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinische studie van Tranilast bij de behandeling van Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome (CAPS)

1 juni 2019 bijgewerkt door: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Werkzaamheid en veiligheid van Tranilast bij patiënten met Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome (CAPS): een eenarmige prospectieve cohortstudie

Dit is een prospectieve cohortstudie om de werkzaamheid en veiligheid van tranilast bij CAPS-patiënten te observeren. De onderzoekers zouden de veranderingen in de Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI) voor en na de behandeling analyseren, evenals veranderingen in ontstekingsmarkers, de globale beoordeling van ziekteactiviteit door patiënten en artsen om de werkzaamheid en veiligheid van tranilast te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Eenenzeventig patiënten met CAPS zullen worden aangeworven. Na ondertekening van de geïnformeerde toestemming zullen ze worden toegediend met tranilast (voor juveniele patiënten, 5 mg/kg.d met een maximale dosis van 0,3 g per dag; Voor volwassen patiënten is de dosis 0,1 g per keer, driemaal daags). Deze patiënten worden gedurende 6 maanden gevolgd. AIDAI wordt één maand voor aanvang van de behandeling en in de 1e, 3e en 6e maand na de behandeling door patiënten of hun ouders geregistreerd. Inflammatoire markers en de globale beoordeling van ziekteactiviteit door patiënten en artsen zullen worden beoordeeld tijdens de 1e, 3e en 6e maand follow-up. Bijwerkingen worden ook gecontroleerd en geregistreerd. Experimentele gegevens voor en na de toediening van tranilast zullen worden geanalyseerd en statistisch worden verwerkt om na te gaan of tranilast effectief en veilig is voor CAPS-patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

71

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Onderonderzoeker:
          • Linqing Zhong

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten moeten voldoen aan de volgende diagnostische criteria van CAPS en pathogene mutatie(s) in het NLRP3-gen hebben.

    1. Verhoogde ontstekingsmarkers (CRP/SAA) (verplichte criteria)

    2. ≥2 van 6 CAPS typische tekens/symptomen:

      1. Urticaria-achtige uitslag;
      2. Afleveringen veroorzaakt door koude/stress;
      3. Sensorineuraal gehoorverlies;
      4. Musculoskeletale symptomen (artralgie/artritis/myalgie);
      5. Chronische aseptische meningitis;
      6. Skeletafwijkingen (overgroei van de epifysairschijven/bolling van het voorhoofd).

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten worden niet opgenomen als ze aan een van de volgende criteria voldoen:

    1. Wordt behandeld met IL-1-remmer, andere biologische agentia en immunosuppressiva
    2. Zwangere en zogende vrouwen
    3. Ernstig orgaanfalen, verwachte levensduur minder dan 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Tranilast
5 mg/kg.d voor jonge patiënten met een maximale dosis van 0,3 g per dag; 0,1 g elke keer, driemaal daags voor volwassen patiënten
Geneesmiddel: Tranilast
5 mg/kg.d voor jonge patiënten met een maximale dosis van 0,3 g per dag; 0,1 g elke keer, driemaal daags voor volwassen patiënten
Andere namen:
  • Rizaben

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in Auto-Inflammatoire Ziekten Activity Index-score na 6 maanden behandeling boven baseline
Tijdsspanne: De voorgaande 1 maand voor de behandeling en de 6e maand na de behandeling
Patiënten of hun ouders vulden een prospectief dagboek van 1 maand (31 dagen) in met 12 ja/nee-items (koorts ≥38°C, algemene symptomen, buikpijn, misselijkheid/braken, diarree, hoofdpijn, pijn op de borst, pijnlijke knopen, artralgie of myalgie, zwelling van de gewrichten, oogverschijnselen, huiduitslag) gedurende 1 maand vóór de behandeling en de 6e maand na de behandeling. Elk item van dit dagboek werd gedichotomiseerd als nee (0)=afwezigheid van symptoom of ja (1)=aanwezigheid van symptoom. De berekening van de Auto-Inflammatory Diseases Activity Index-score is eenvoudig en bestaat uit de som van alle 12 items (0-372 in een maand van 31 dagen). Hogere waarden vertegenwoordigen een hogere ziekteactiviteit.
De voorgaande 1 maand voor de behandeling en de 6e maand na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in Auto-Inflammatoire Ziekten Activity Index-score in de 1e en 3e maand boven baseline
Tijdsspanne: De voorgaande 1 maand voor de behandeling en de 1e en 3e maand na de behandeling
Patiënten of hun ouders vulden een prospectief dagboek van 1 maand (31 dagen) in met 12 ja/nee-items (koorts ≥38°C, algemene symptomen, buikpijn, misselijkheid/braken, diarree, hoofdpijn, pijn op de borst, pijnlijke knopen, artralgie of myalgie, zwelling van de gewrichten, oogverschijnselen, huiduitslag) gedurende 1 maand vóór de behandeling en de 1e en 3e maand na de behandeling. Elk item van dit dagboek werd gedichotomiseerd als nee (0)=afwezigheid van symptoom of ja (1)=aanwezigheid van symptoom. De berekening van de Auto-Inflammatory Diseases Activity Index-score is eenvoudig en bestaat uit de som van alle 12 items (0-372 in een maand van 31 dagen). Hogere waarden vertegenwoordigen een hogere ziekteactiviteit.
De voorgaande 1 maand voor de behandeling en de 1e en 3e maand na de behandeling
Veranderingen in ontstekingsmarkers, waaronder C-reactine-eiwit, bezinkingssnelheid van erytrocyten, serumamyloïde-eiwit, interleukine-1β en interleukine-18, na 1, 3 en 6 maanden boven de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling
C-reactine-eiwit, bezinkingssnelheid van erytrocyten, serumamyloïde-eiwit, interleukine-1β en interleukine-18 worden gemeten bij baseline, 1, 3 en 6 maanden na de behandeling.
Baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling
Veranderingen in de globale beoordeling door artsen van ziekteactiviteit op een visuele analoge schaal (VAS) van 0-10 na 1, 3 en 6 maanden boven baseline
Tijdsspanne: Baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling
De visuele analoge schaal (VAS) voor de algehele ziekteactiviteit werd bij elk bezoek door de arts ingevuld (baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling).
Baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling
Veranderingen in ouder/patiënt globale beoordeling van welzijn op een 0-10 visuele analoge score (VAS) na 1, 3 en 6 maanden boven baseline
Tijdsspanne: Baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling
De visuele analoge schaal (VAS) voor de algehele ziekteactiviteit werd bij elk bezoek door de ouder/patiënt ingevuld (baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling).
Baseline en 1, 3 en 6 maanden na de behandeling
Veranderingen in CSF-witte bloedcellen voor CINCA-patiënten
Tijdsspanne: Baseline en 6 maanden na de behandeling.
Voor CINCA-patiënten werden lumbaalpunctie (LP's) uitgevoerd bij baseline en 6 maanden na de behandeling.
Baseline en 6 maanden na de behandeling.
Veranderingen in MRI van de hersenen en het binnenoor voor CINCA-patiënten
Tijdsspanne: Baseline en 6 maanden na de behandeling.
Voor CINCA-patiënten werden MRI's met gadolinium-enhanced fluid-attenuated inversion recovery (FLAIR)-sequenties van de hersenen en het binnenoor uitgevoerd en gescoord bij baseline en 6 maanden na de behandeling.
Baseline en 6 maanden na de behandeling.
Wijzigingen in audiologiegegevens voor CINCA-patiënten
Tijdsspanne: Baseline en 6 maanden na de behandeling.
Voor CINCA-patiënten omvatte de gehoorbeoordeling audiologische evaluaties. De resultaten in elk oor werden gecategoriseerd als 'stabiel' of 'verslechterd', volgens een aanpassing van de criteria van de American Speech and Hearing Association (ASHA), waarbij de resultaten 6 maanden na de behandeling werden vergeleken met de basislijn.
Baseline en 6 maanden na de behandeling.
Aantal deelnemers met nadelig effect
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen, waaronder abnormale leverfunctie, hematurie en verminderde witte bloedcellen
Tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

23 mei 2019

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 april 2024

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 april 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

22 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

4 juni 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2019

Laatst geverifieerd

1 juni 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZS-1921

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren