Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk studie av tranilast vid behandling av kryopyrinassocierat periodiskt syndrom (CAPS)

1 juni 2019 uppdaterad av: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Effekt och säkerhet av tranilast hos patienter med kryopyrinassocierat periodiskt syndrom (CAPS): En enarmad prospektiv kohortstudie

Detta är en prospektiv kohortstudie för att observera effekten och säkerheten av tranilast hos CAPS-patienter. Utredarna skulle analysera förändringarna i Auto-Inflammatory Diseases Activity Index (AIDAI) före och efter behandling samt förändringar i inflammatoriska markörer, patienters och läkares globala bedömning av sjukdomsaktivitet för att fastställa effektiviteten och säkerheten för tranilast.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sjuttioen patienter med CAPS kommer att rekryteras. Efter att ha undertecknat det informerade samtycket kommer de att administreras med tranilast (för unga patienter, 5mg/kg.d med en maximal dos på 0,3 g per dag; För vuxna patienter är dosen 0,1 g varje gång, tre gånger om dagen). Dessa patienter kommer att följas upp i 6 månader. AIDAI registreras av patientens eller deras föräldrar en månad före behandlingens början och den 1:a, 3:e och 6:e månaden efter behandlingen. Inflammatoriska markörer och patienternas och läkarens globala bedömning av sjukdomsaktivitet kommer att bedömas under den första, 3:e och 6:e månadsuppföljningen. Biverkningar kommer att övervakas och registreras också. Experimentella data före och efter administrering av tranilast kommer att analyseras och bearbetas statistiskt för att ta reda på om tranilast är effektivt och säkert för CAPS-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

71

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekrytering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hongmei Song, Doctor
        • Underutredare:
          • Linqing Zhong

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla patienter måste uppfylla följande diagnostiska kriterier för CAPS och ha patogena mutationer i NLRP3-genen.

    1. Förhöjda inflammatoriska markörer (CRP/SAA) (obligatoriska kriterier)

    2. ≥2 av 6 CAPS typiska tecken/symtom:

      1. Urtikarialiknande utslag;
      2. Förkylnings-/stressutlösta episoder;
      3. Sensorineural hörselnedsättning;
      4. Muskuloskeletala symtom (artralgi/artrit/myalgi);
      5. Kronisk aseptisk meningit;
      6. Skelettavvikelser (epifysöverväxt/frontal bossing).

Exklusions kriterier:

  • Patienter kommer inte att inkluderas om de uppfyller något av följande kriterier:

    1. Behandlas med IL-1-hämmare, andra biologiska medel och immunsuppressiva medel
    2. Gravida och ammande kvinnor
    3. Allvarlig organfunktionssvikt, förväntad livslängd mindre än 6 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Tranilast
5 mg/kg.d för unga patienter med en maximal dos på 0,3 g per dag; 0,1 g varje gång, tre gånger om dagen för vuxna patienter
Läkemedel: Tranilast
5 mg/kg.d för unga patienter med en maximal dos på 0,3 g per dag; 0,1 g varje gång, tre gånger om dagen för vuxna patienter
Andra namn:
  • Rizaben

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i aktivitetsindex för autoinflammatoriska sjukdomar efter 6 månaders behandling jämfört med baslinjen
Tidsram: Den föregående 1 månaden före behandling och den 6:e månaden efter behandlingen
Patienter eller deras föräldrar skrev en 1-månaders (31 dagar) prospektiv dagbok med 12 ja/nej-artiklar (feber ≥38°C, övergripande symtom, buksmärtor, illamående/kräkningar, diarré, huvudvärk, bröstsmärtor, smärtsamma noder, artralgi eller myalgi, svullnad i leder, ögonmanifestationer, hudutslag) den föregående 1 månaden före behandling och den 6:e månaden efter behandlingen. Varje punkt i denna dagbok dikotomiserades som nej (0)=frånvaro av symptom eller ja (1)=närvaro av symptom. Beräkningen av Auto-inflammatory Diseases Activity Index-poängen är enkel och består av summan av alla 12 poster (0-372 under en månad på 31 dagar). Högre värden representerar högre sjukdomsaktivitet.
Den föregående 1 månaden före behandling och den 6:e månaden efter behandlingen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i aktivitetsindex för autoinflammatoriska sjukdomar vid den första och tredje månaden jämfört med baslinjen
Tidsram: Den föregående 1 månaden före behandling och den 1:a och 3:e månaden efter behandlingen
Patienter eller deras föräldrar skrev en 1-månaders (31 dagar) prospektiv dagbok med 12 ja/nej-artiklar (feber ≥38°C, övergripande symtom, buksmärtor, illamående/kräkningar, diarré, huvudvärk, bröstsmärtor, smärtsamma noder, artralgi eller myalgi, svullnad i leder, ögonmanifestationer, hudutslag) den föregående 1 månaden före behandling och den 1:a och 3:e månaden efter behandlingen. Varje punkt i denna dagbok dikotomiserades som nej (0)=frånvaro av symptom eller ja (1)=närvaro av symptom. Beräkningen av Auto-inflammatory Diseases Activity Index-poängen är enkel och består av summan av alla 12 poster (0-372 under en månad på 31 dagar). Högre värden representerar högre sjukdomsaktivitet.
Den föregående 1 månaden före behandling och den 1:a och 3:e månaden efter behandlingen
Förändringar i inflammatoriska markörer, inklusive C-reaktinprotein, erytrocytsedimentationshastighet, serumamyloidprotein, interleukin-1β och interleukin-18, efter 1, 3 och 6 månader över baslinjen
Tidsram: Baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling
C-reaktinprotein, erytrocytsedimentationshastighet, serumamyloidprotein, interleukin-1β och interleukin-18 mäts vid baslinjen, 1, 3 och 6 månader efter behandling.
Baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling
Förändringar i läkarens globala bedömning av sjukdomsaktivitet på en 0-10 visuell analog skala (VAS) vid 1, 3 och 6 månader över baslinjen
Tidsram: Baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling
Visuell analog skala (VAS) för övergripande sjukdomsaktivitet fylldes i av läkaren vid varje besök (baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling).
Baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling
Förändringar i förälder/patients globala bedömning av välbefinnande på en 0-10 visuell analog poäng (VAS) vid 1, 3 och 6 månader över baslinjen
Tidsram: Baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling
Visuell analog skala (VAS) för övergripande sjukdomsaktivitet fylldes i av föräldern/patienten vid varje besök (baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling).
Baslinje och 1, 3 och 6 månader efter behandling
Förändringar i antalet vita blodkroppar i CSF för CINCA-patienter
Tidsram: Baslinje och 6 månader efter behandling.
För CINCA-patienter utfördes lumbalpunktioner (LP) vid baslinjen och 6 månader efter behandling.
Baslinje och 6 månader efter behandling.
Förändringar i MRT av hjärnan och innerörat för CINCA-patienter
Tidsram: Baslinje och 6 månader efter behandling.
För CINCA-patienter utfördes MRI med gadoliniumförstärkta vätskeförsvagade inversionsåtervinningssekvenser (FLAIR) i hjärnan och innerörat och poängsattes vid baslinjen och 6 månader efter behandling.
Baslinje och 6 månader efter behandling.
Förändringar i audiologidata för CINCA-patienter
Tidsram: Baslinje och 6 månader efter behandling.
För CINCA-patienter inkluderade hörselbedömningen audiologiska utvärderingar. Resultaten i varje öra kategoriserades som "stabila" eller "försämrade", enligt en modifiering av American Speech and Hearing Association (ASHA) kriterier, som jämförde resultaten 6 månader efter behandling jämfört med baslinjen.
Baslinje och 6 månader efter behandling.
Antal deltagare med negativ effekt
Tidsram: Upp till 6 månader
Behandlingsrelaterade biverkningar, inklusive onormal leverfunktion, hematuri och minskade vita blodkroppar
Upp till 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Hongmei Song, Peking Union Medical College Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

23 maj 2019

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 april 2024

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 april 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2019

Första postat (FAKTISK)

22 april 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

4 juni 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2019

Senast verifierad

1 juni 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZS-1921

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kryopyrin-associerade periodiska syndrom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera