クリオピリン関連周期性症候群（CAPS）の治療におけるトラニラストの臨床研究
2019年6月1日 更新者：Hongmei Song、Peking Union Medical College Hospital
クリオピリン関連周期性症候群（CAPS）患者におけるトラニラストの有効性と安全性：単群前向きコホート研究
これは、CAPS 患者におけるトラニラストの有効性と安全性を観察する前向きコホート研究です。
研究者は、トラニラストの有効性と安全性を判断するために、治療前後の自己炎症性疾患活動指数（AIDAI）の変化、炎症マーカーの変化、患者と医師による疾患活動性の全体的な評価を分析します。
調査の概要
詳細な説明
CAPSの71人の患者が募集されます。
インフォームドコンセントに署名した後、彼らはトラニラストを投与されます（若年患者の場合、5mg / kg.d
1日あたりの最大用量は0.3gです。成人は1回0.1g、1日3回）。
これらの患者は6か月間追跡されます。
AIDAI は、治療開始の 1 か月前、および治療の 1、3、6 か月後に患者またはその保護者によって記録されます。
炎症マーカー、ならびに患者および医師による疾患活動性の全体的な評価は、1、3、および 6 か月目のフォローアップ中に評価されます。
副作用もモニターし、記録する。
トラニラスト投与前後の実験データを解析・統計処理することで、トラニラストがCAPS患者に有効で安全かどうかを明らかにします。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
71
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Hongmei Song, Doctor
- 電話番号：+86-10-69156271
- メール：songhm1021@hotmail.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Linqing Zhong
- 電話番号：+86-13011825185
- メール：zhonglinqing_pumch@126.com
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital
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コンタクト：
- Hongmei Song, Doctor
- 電話番号：+86-10-69156271
- メール：songhm1021@hotmail.com
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コンタクト：
- Linqing Zhong
- 電話番号：+86-13011825185
- メール：zhonglinqing_pumch@126.com
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主任研究者：
- Hongmei Song, Doctor
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副調査官：
- Linqing Zhong
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
すべての患者は、CAPS の次の診断基準を満たし、NLRP3 遺伝子に病原性変異を持っている必要があります。
- 炎症マーカー（CRP/SAA）の上昇（必須基準）
6 CAPS の 2 つ以上の典型的な徴候/症状:
- 蕁麻疹様の発疹;
- 風邪/ストレスが原因のエピソード;
- 感音難聴;
- 筋骨格症状（関節痛・関節炎・筋肉痛）;
- 慢性無菌性髄膜炎;
- 骨格の異常（骨端の過成長/前頭部の隆起）。
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす場合、患者は含まれません。
- IL-1阻害剤、他の生物学的薬剤および免疫抑制剤で治療されている
- 妊娠中および授乳中の女性
- 重篤な臓器機能不全、期待余命6ヶ月未満
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トラニラスト
1日あたり最大用量0.3gの若年患者には5mg / kg.d。成人患者は1回0.1g、1日3回
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1日あたり最大用量0.3gの若年患者には5mg / kg.d。成人患者は1回0.1g、1日3回
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインを超える6か月の治療後の自己炎症性疾患活動指数スコアの変化
時間枠：治療前1ヶ月と治療後6ヶ月
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患者またはその両親は、12 の yes/no 項目を含む 1 か月 (31 日間) の前向き日記を完成させました (38°C 以上の発熱、全体的な症状、腹痛、吐き気/嘔吐、下痢、頭痛、胸痛、結節の痛み、関節痛または筋肉痛、関節の腫れ、目の症状、皮膚発疹) 治療の前の1か月、および治療の6か月後。
この日記の各項目は、いいえ (0) = 症状のないこと、またははい (1) = 症状の存在として二分されました。
自己炎症性疾患活動指数スコアの計算は簡単で、12 項目すべての合計 (31 日の月で 0 ～ 372) で構成されます。
値が高いほど、疾患の活動性が高いことを表します。
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治療前1ヶ月と治療後6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからの 1 か月目と 3 か月目の自己炎症性疾患活動指数スコアの変化
時間枠：治療前1ヶ月、治療後1ヶ月、3ヶ月
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患者またはその両親は、12 の yes/no 項目を含む 1 か月 (31 日間) の前向き日記を完成させました (38°C 以上の発熱、全体的な症状、腹痛、吐き気/嘔吐、下痢、頭痛、胸痛、結節の痛み、関節痛または筋肉痛、関節のむくみ、眼症状、皮膚発疹） 治療前1ヶ月、治療後1ヶ月目と3ヶ月目。
この日記の各項目は、いいえ (0) = 症状のないこと、またははい (1) = 症状の存在として二分されました。
自己炎症性疾患活動指数スコアの計算は簡単で、12 項目すべての合計 (31 日の月で 0 ～ 372) で構成されます。
値が高いほど、疾患の活動性が高いことを表します。
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治療前1ヶ月、治療後1ヶ月、3ヶ月
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C-リアクチンタンパク質、赤血球沈降速度、血清アミロイドタンパク質、インターロイキン-1βおよびインターロイキン-18を含む炎症マーカーの、ベースラインからの1、3、および6ヶ月での変化
時間枠：ベースラインおよび治療後 1、3、および 6 か月
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C-リアクチンタンパク質、赤血球沈降速度、血清アミロイドタンパク質、インターロイキン-1βおよびインターロイキン-18は、治療後1、3、および6ヶ月のベースラインで測定されます。
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ベースラインおよび治療後 1、3、および 6 か月
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ベースラインを超える1、3、および6か月での0〜10の視覚的アナログスケール（VAS）での疾患活動性の医師の全体的な評価の変化
時間枠：ベースラインおよび治療後 1、3、および 6 か月
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全体的な疾患活動性の視覚的アナログスケール（VAS）は、各訪問時に医師によって完成されました（ベースラインおよび治療後1、3、および6か月）。
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ベースラインおよび治療後 1、3、および 6 か月
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ベースラインを超えて1、3、および6か月での0〜10の視覚的アナログスコア（VAS）での健康に関する親/患者の全体的な評価の変化
時間枠：ベースラインおよび治療後 1、3、および 6 か月
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全体的な疾患活動性に関するビジュアル アナログ スケール (VAS) は、各来院時に親/患者によって記入されました (ベースラインおよび治療後 1、3、および 6 か月)。
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ベースラインおよび治療後 1、3、および 6 か月
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CINCA患者のCSF白血球数の変化
時間枠：ベースラインと治療後 6 か月。
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CINCA 患者の腰椎穿刺 (LP) は、ベースライン時と治療後 6 か月に実施されました。
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ベースラインと治療後 6 か月。
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CINCA患者の脳と内耳のMRIの変化
時間枠：ベースラインと治療後 6 か月。
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CINCA 患者の場合、脳と内耳のガドリニウム強化液体減衰反転回復 (FLAIR) シーケンスを使用した MRI が実行され、ベースライン時と治療後 6 か月でスコアが付けられました。
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ベースラインと治療後 6 か月。
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CINCA 患者の聴覚データの変更
時間枠：ベースラインと治療後 6 か月。
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CINCA患者の場合、聴力評価には聴覚評価が含まれていました。
治療後 6 か月の結果をベースラインと比較して、American Speech and Hearing Association (ASHA) 基準の修正に従って、各耳の結果を「安定」または「悪化」に分類しました。
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ベースラインと治療後 6 か月。
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副作用のある参加者の数
時間枠：6ヶ月まで
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肝機能の異常、血尿、白血球の減少など、治療に関連した副作用
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6ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Hongmei Song、Peking Union Medical College Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月23日
一次修了 (予期された)
2024年4月1日
研究の完了 (予期された)
2024年10月1日
試験登録日
最初に提出
2019年4月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月19日
最初の投稿 (実際)
2019年4月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年6月1日
最終確認日
2019年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZS-1921
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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