잠금 해제: 요소 순환 장애가 있는 피험자에서 KB195를 사용한 2단계 공개 라벨 시험 (UNLOCKED)
2022년 1월 20일 업데이트: Kaleido Biosciences
치료 표준에 대한 부적절한 통제가 있는 요소 순환 장애가 있는 피험자에서 KB195의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2단계 공개 라벨 연구
잠금 해제: 치료 표준에 대한 부적절한 통제가 있는 요소 순환 장애가 있는 피험자에서 KB195의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상 시험
연구 개요
상세 설명
우리는 임상시험에서 암모니아 수치가 높은 표준 치료에 약 24명의 UCD(요소 순환 장애) 환자를 등록할 것으로 예상합니다.
계획된 치료 기간은 8주이며, 치료 종료 시 공복 시 암모니아가 기준선에서 15% 이상 감소한 피험자의 비율을 1차 종점으로 합니다.
안전성과 내약성에 대해서도 환자를 추적할 것입니다.
이 임상 시험은 UCD 환자의 암모니아 감소에 대한 KB195의 효능을 평가할 수 있도록 하기 위한 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일, 69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida/ USF HEALTH
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 12105
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Gent, 벨기에, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Bern, 스위스, 3010
- Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
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Bern, 스위스, 3010
- Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde
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Barakaldo, 스페인, 48903
- Hospital De Cruces
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hosptial Universitari Vall d'Hebron
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Córdoba, 스페인, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
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Sevilla, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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London, 영국, WC1N3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Salford, 영국, M68HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater Manchester
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Salford, Greater Manchester, 영국, M68HD
- Salford Royal Hospital
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Istanbul, 칠면조
- Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명하고 프로토콜 지정 절차를 준수할 의사가 있습니다.
- N-acetyl glutamatesynthase(NAGS) 결핍 이외의 확인된 UCD가 있습니다.
- 12세에서 70세(포함)의 남성 또는 여성입니다.
- ≥ 18세인 경우 BMI ≥20.0 및 < 40.0kg/m2입니다. 18세 미만인 경우 BMI가 5백분위수에서 95백분위수 사이이고 체중이 5백분위수를 초과하며 연령, 성별 및 지역적으로 적합한 성장 차트에 따라
- 현재 표준 치료(SOC)에서 제대로 통제되지 않은 질병의 증거가 있음
- NBT가 SOC의 일부인 경우 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량 및 요법에 있고 연구 동안 용량이 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
- 공부하는 동안 안정적인 식단을 유지하고 일상적인 운동을 계속할 의향이 있습니다.
- 프로바이오틱스 또는 프리바이오틱스를 복용하는 경우 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량 요법에 있으며 용량 및 요법은 연구 기간 동안 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
- 스크리닝에서 약물 남용에 대한 소변 검사 음성
- 가임기 남성 또는 여성인 경우, 연구 기간 동안 및 연구 제품의 마지막 투여 후 90일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
주요 제외 기준:
- 대사 분해의 위험이 높습니다.
- 스크리닝 방문 전 4주 이내에 식단 또는 UCD 관리의 다른 측면에 실질적인 변화가 있었습니다.
- 스크리닝 방문 전 4주 이내에 전신 항감염제를 사용했거나 연구 중에 사용이 예상됨
- 시트룰린혈증 제2형 진단을 받았습니다.
- 만성적으로 전신적으로 투여되는 면역억제제를 받고 있는 경우
- 스크리닝 방문 전 4주 이내에 GI 운동성을 조절하기 위한 임의의 약물 또는 기타 화합물의 사용 또는 용량을 변경했거나, 연구 과정 동안 용도 또는 용량이 변경될 것으로 예상되는 경우
- 활동성 GI 또는 간 질환의 병력이 있거나
- 간 이식을 포함하여 이전에 고형 장기 이식을 받았거나 연구 참여 중에 간 이식을 받을 것으로 예상됩니다.
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 연구 약물, 제품 또는 장치를 사용함
- 연구 약물에 대한 금기, 민감성 또는 알려진 알레르기가 있음
- PI의 의견에 따르면 참석자가 형편없거나 어떤 이유로든 연구 약물 절차를 준수할 가능성이 없는 것으로 간주됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KB195
KB195는 새로운 글리칸입니다.
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KB195는 새로운 글리칸입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 종료 시 공복 혈장 암모니아가 기준선에서 15% 이상 감소한 피험자의 비율.
기간: -1일 ~ 55일
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-1일 ~ 55일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 정상 상한 초과로부터 치료 종료 시 정상 상한 미만으로 그들의 공복 혈장 암모니아 농도를 정상화하는 대상체의 비율.
기간: -1일 ~ 55일
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-1일 ~ 55일
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유해 사례(AE)를 경험한 대상체의 수
기간: -28일 ~ 84일
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-28일 ~ 84일
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심각한 부작용(SAE)을 경험한 피험자 수
기간: -28일 ~ 84일
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-28일 ~ 84일
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GITQ(위장관 내약성 설문지) 점수의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: -28일 ~ 84일
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0(없음/해당 없음)에서 최대 점수까지의 척도에서 계산된 GI 증상(예: 가스, 복통)의 빈도 및 중증도 평가인 위장 내약성 설문을 포함한 자가 보고 설문에 대한 KB195의 효과를 평가합니다. 모든 질문에 대해 60점 중(심각함/평소보다 훨씬 더 높음)
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-28일 ~ 84일
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BSS(Bristol Stool Scale) 점수에서 기준선에서 치료 종료까지의 변화.
기간: -28일 ~ 84일
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Bristol Stool Scale, 1(견과류와 같은 별도의 딱딱한 덩어리, 통과하기 어려운 별도의 단단한 덩어리)에서 7(물이 많음, 단단한 조각이 없음, 완전히 액체)까지의 척도로 대변 일관성 평가인 Bristol Stool Scale을 포함한 자가 보고 설문지에 대한 KB195의 효과를 평가합니다.
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-28일 ~ 84일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 17일
기본 완료 (실제)
2021년 2월 2일
연구 완료 (실제)
2021년 3월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 29일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 1월 20일
마지막으로 확인됨
2022년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- K020-218
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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