Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

UNLOCKED: een open-label fase 2-onderzoek met KB195 bij proefpersonen met een ureumcyclusstoornis (UNLOCKED)

20 januari 2022 bijgewerkt door: Kaleido Biosciences

Een open-label fase 2-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van KB195 te evalueren bij proefpersonen met een ureumcyclusstoornis met onvoldoende controle op zorgstandaard

UNLOCKED: een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van KB195 te evalueren bij proefpersonen met een ureumcyclusstoornis met onvoldoende controle op zorgstandaard

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

We verwachten dat de proef ongeveer 24 patiënten met een ureumcyclusstoornis (UCD) zal inschrijven op standaardzorg met verhoogde ammoniakgehaltes. De geplande behandelingsduur is acht weken, met als primair eindpunt het percentage proefpersonen dat aan het einde van de behandeling een vermindering van ≥15% ten opzichte van de uitgangswaarde bereikt in nuchtere ammoniak. Patiënten zullen ook worden gevolgd voor veiligheid en verdraagbaarheid. Deze klinische proef is bedoeld om ons in staat te stellen de werkzaamheid van KB195 te evalueren bij het verminderen van ammoniak bij UCD-patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Angelika-Lautenschläger-Klinik
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen
        • Department of Child Health and Diseases, Department of Nutrition and Metabolism Istanbul University
  • Spanje
      • Barakaldo, Spanje, 48903
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hosptial Universitari Vall d'Hebron
      • Córdoba, Spanje, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M68HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M68HD
        • Salford Royal Hospital
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • University of South Florida/ USF HEALTH
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 12105
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai-Clinical Research Unit
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Inselpital, Universitaetsklinik fur Kinderheikunde
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Inselpital, Universitätsklinik für Kinderheilkunde

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming en bereid om te voldoen aan protocol-gespecificeerde procedures.
  • Heeft een andere bevestigde UCD dan N-acetylglutamaatsynthase (NAGS)-deficiëntie.
  • Is man of vrouw, 12 tot 70 jaar (inclusief)
  • Indien ≥ 18 jaar, heeft een BMI ≥20,0 en < 40,0 kg/m2. Als < 18 jaar oud, een BMI heeft tussen 5e percentiel en 95e percentiel en gewicht groter dan 5e percentiel volgens leeftijd, geslacht en regionaal geschikte groeigrafiek
  • Heeft bewijs van slecht gecontroleerde ziekte volgens de huidige zorgstandaard (SOC)
  • Als NBT deel uitmaakt van de SOC, op een stabiele dosis en regime staat gedurende ten minste 4 weken vóór de screening en de dosis naar verwachting stabiel zal blijven tijdens het onderzoek
  • Is bereid om gedurende de hele studie een stabiel dieet aan te houden en is bereid om de gebruikelijke trainingsroutine voort te zetten.
  • Als u probiotica of prebiotica gebruikt, een stabiel doseringsregime heeft gedurende ten minste 4 weken vóór de screening en de dosis en het regime naar verwachting stabiel blijven tijdens het onderzoek
  • Heeft een negatief urineonderzoek voor drugsmisbruik bij screening
  • Indien man of vrouw in de vruchtbare leeftijd, akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie voor de duur van het onderzoek en 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksproduct

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Loopt een hoog risico op metabolische afbraak.
  • Heeft binnen 4 weken vóór het screeningsbezoek een substantiële verandering ondergaan in het dieet of enig ander aspect van de behandeling van UCD
  • Heeft binnen 4 weken voor het screeningsbezoek een systemisch anti-infectiemiddel gebruikt, of gebruik wordt verwacht tijdens het onderzoek
  • Is gediagnosticeerd met citrullinemie type II
  • Krijgt chronisch systemisch toegediende immunosuppressiva
  • Heeft het gebruik of de dosis van een geneesmiddel of andere verbinding veranderd om de GI-motiliteit te moduleren binnen 4 weken vóór het screeningsbezoek, of verwacht wordt dat het gebruik of de dosis in de loop van het onderzoek zal veranderen
  • Heeft een voorgeschiedenis van of actieve gastro-intestinale of leverziekte
  • Heeft eerder een orgaantransplantatie ondergaan, waaronder een levertransplantatie, of zal naar verwachting een levertransplantatie ondergaan tijdens deelname aan de studie
  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek een geneesmiddel, product of apparaat in onderzoek gebruikt
  • Heeft een contra-indicatie, gevoeligheid of bekende allergie voor het onderzoeksgeneesmiddel
  • Wordt, naar de mening van de PI, waarschijnlijk beschouwd als een slechte deelnemer of om welke reden dan ook onwaarschijnlijk om te kunnen voldoen aan de procedures voor het onderzoeksgeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: KB195
KB195 is een nieuwe glycaan
Geneesmiddel: KB195
KB195 is een nieuwe glycaan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat aan het einde van de behandeling een vermindering van ≥15% ten opzichte van de uitgangswaarde bereikt in nuchtere plasma-ammoniak.
Tijdsspanne: Dag -1 tot Dag 55
Dag -1 tot Dag 55

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat hun nuchtere plasma-ammoniakconcentraties normaliseert van boven de bovengrens van normaal bij baseline tot onder de bovengrens van normaal aan het einde van de behandeling.
Tijdsspanne: Dag -1 tot Dag 55
Dag -1 tot Dag 55
Aantal proefpersonen met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Dag -28 tot Dag 84
Dag -28 tot Dag 84
Aantal proefpersonen met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag -28 tot Dag 84
Dag -28 tot Dag 84
Verandering van baseline tot einde van de behandeling in Gastrointestinal Tolerability Questionnaire (GITQ) scores
Tijdsspanne: Dag -28 tot Dag 84
Evalueer het effect van KB195 op zelfrapportagevragenlijsten, waaronder de Gastrointestinal Tolerability Questionnaire, een beoordeling van de frequentie en ernst van gastro-intestinale symptomen, bijv. gasvorming, buikpijn, berekend op een schaal van 0 (geen/niet van toepassing) tot een maximale score van 60 (ernstig/veel meer dan normaal) voor alle vragen
Dag -28 tot Dag 84
Verandering vanaf baseline tot einde behandeling in Bristol Stool Scale (BSS)-scores.
Tijdsspanne: Dag -28 tot Dag 84
Evalueer het effect van KB195 op zelfrapportagevragenlijsten, waaronder de Bristol Stool Scale, een beoordeling van de consistentie van de ontlasting op een schaal van 1 (afzonderlijke harde klontjes, zoals noten, moeilijk door te komen) tot 7 (waterig, geen vaste stukjes, volledig vloeibaar)
Dag -28 tot Dag 84

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kaleido Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

17 september 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

2 februari 2021

Studie voltooiing (WERKELIJK)

2 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 april 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

1 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

25 januari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 januari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • K020-218

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren